Lék pro pacienty se spinální svalovou atrofií bude hrazen ze zdravotního pojištění
Ministerstvo zdravotnictví schválilo úhradu léčivého přípravku Spinraza k léčbě spinální svalové atrofie z prostředků veřejného zdravotního pojištění. Jde o výsledek historicky prvního zasedání Poradního orgánu ministra zdravotnictví pro úhradu léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění, jehož členy jsou zástupci státu, zdravotních pojišťoven, odborných společností a pacientských organizací.
Inovativní kauzální léčba pacientům se spinální svalovou atrofií přináší zlepšení kvality života a zásadně doplňuje současnou multioborovou symptomatickou péči, která je pro pacienty a jejich rodiny/pečovatele extrémně náročná. Spinraza s léčivou látkou nusinersen, která se podává injekčně do páteřního kanálu a musí se užívat doživotně, je aktuálně jedním ze tří v Evropské unii registrovaných kauzálních léčivých přípravků pro diagnózu spinální svalové atrofie.
Jak pro MT uvedla doc. MUDr. Jana Haberlová, Ph.D., z Kliniky dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol, pro pacienty je schválení úhrady nusinersenu jistotou, že léčba pro ně bude dostupná. Nemusejí již u každé dávky nusinersenu individuálně žádat o úhradu a čekat na vyrozumění. „Léčba nusinersenem byla i doposud všem vhodným pacientům se SMA dostupná, tímto rozhodnutím se změnila forma úhrady a to, že pacienti mají nyní jistotu, že jejich léčba bude pokračovat,“ vysvětluje s tím, že v procesu je i schvalování dalších terapií. „Dle nové legislativy již běží další jednotlivé žádosti na úhradu vysoce nákladných léků. Spinraza byla prvním lékem na SMA a také má i jako první vysoce nákladný lék úhradu,“ dodává doc. Haberlová.
Dalším lékem, také vyžadujícím celoživotní užívání, který je na trhu EU od března 2021, je Evrysdi (účinná látka risdiplam). V ČR je registrován, ale zatím nemá stanovenu úhradu, nicméně léčba je hrazena ze zdravotního pojištění. Velká očekávání jsou spojena s dalším, dosud nejmodernějším lékem, který je první systémovou genovou terapií v ČR. Nespornou výhodou léku Zolgensma (účinná látka onasemnogen abeparvovek) je jeho jednorázové podání. Jedná se však o jeden z nejdražších přípravků na světě. I tento lék je v ČR registrován, avšak úhrada u něho také zatím stanovena nebyla.
„Nejenom z pozice ministra zdravotnictví, ale rovněž z pozice lékaře, který se s pacienty se vzácnými onemocněními setkává ve své praxi, skutečně vítám závěry poradního orgánu, neboť dojde k systémové změně s významným dopadem na kvalitu života pacientů i jejich rodin. Doufám, že na toto první projednání naváží projednání dalších žádostí, a bude tak umožněno, bude‑li přínos stejně prokazatelný, jako tomu je u tohoto léku, poskytnout účinnou léčbu osobám se vzácným onemocněním včas a v potřebném rozsahu bez zátěže individuálních jednání o úhradě mezi pacienty a zdravotními pojišťovnami,“ uvedl u příležitosti vydání závazného stanoviska ministr zdravotnictví Vlastimil Válek.
Probíhá osm správních řízení o orphanech
„Jsem moc ráda, že se daří úspěšně naplňovat naše nové poslání – zlepšení dostupnosti léčiv pro pacienty se vzácnými onemocněními. Aby bylo možné vydat rozhodnutí o úhradě léčivého přípravku Spinraza, je zapotřebí učinit ještě další procesní kroky. Na SÚKL se této oblasti intenzivně věnujeme. Posoudili jsme velké množství podkladů od odborných společností, pacientů, zdravotních pojišťoven a v neposlední řadě také od držitele rozhodnutí o registraci. Nyní probíhá správní řízení, ve kterém neodkladně postupujeme dál,“ doplnila ředitelka SÚKL Irena Storová.
První rozhodnutí Poradního orgánu ministra zdravotnictví pro úhradu léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění mohou brzy následovat další. Držitel rozhodnutí o registraci Spinrazy razí cestu dalším společnostem v novém procesu stanovení úhrady léčivých přípravků pro vzácná onemocnění. Tento nový proces vychází z přelomové novely zákona o zdravotním pojištění, účinné od ledna 2022. Jak sdělil Státní ústav pro kontrolu léčiv, další žádosti na stanovení úhrady byly už podány.
„Ve Státním ústavu pro kontrolu léčiv se zabýváme celkem osmi správními řízeními, která se týkají léčivých přípravků pro pacienty se vzácným onemocněním. U léčiva pro pacienty se spinální svalovou atrofií nyní běží lhůta k vyjádření všech účastníků řízení, poté vše neprodleně zpracujeme a vydáme rozhodnutí,“ vysvětluje ředitelka Storová
Nový způsob stanovení úhrady pro léky na vzácná onemocnění zapojuje do hodnocení léku i celospolečenský význam přípravku. Umožňuje tak usilovat o standardní úhradu i u některých léků, jež dosud musely být hrazeny pacientům, kteří na ně mají nárok, formou výjimky. Vznikl poradní orgán ze zástupců státu, zdravotních pojišťoven, odborných společností a pacientských organizací, který posuzuje žádost a hodnotící zprávu a vydává pro ministerstvo zdravotnictví podklad k vydání závazného stanoviska. V případě přípravku Spinraza poradní orgán s navrženou úhradou po příští dva roky souhlasil, ale konstatoval, že chybí hodnocení nákladové efektivity ve srovnání s komparátory hrazenými v současnosti z veřejného zdravotního pojištění. Doporučil, aby držitel rozhodnutí o registraci toto hodnocení ještě dodal.
Pokroky v léčbě spinální svalové atrofie (SMA)
SMA je vzácné, geneticky podmíněné, neurodegenerativní onemocnění, které se klinicky projevuje progresivní svalovou slabostí a úbytkem svalstva. Jedná se o invalidizující a často fatální onemocnění, ovlivňující základní fyzické dovednosti člověka (sedět, chodit, jíst, dýchat), přičemž postihuje osoby v různých věkových kategoriích, od kojenců a dětí po dospívající a dospělé, s různou úrovní závažnosti. Incidence v České republice představuje každoroční nárůst v počtu přibližně 10–12 dětí se SMA.
Bez léčby a podpůrné péče (ventilační podpory) pacienti se SMA 1. typu v 80–95 procentech případů umírají do 18 měsíců věku, v případě SMA 2. typu 70 procent pacientů přežívá 25 let. Pacienti se SMA 2. typu bez léčby nikdy nejsou schopni samostatné chůze, je u nich vysoké riziko respirační insuficience s nutností umělé plicní ventilace, délka života je zkrácena. Pacienti se SMA 3. typu bez léčby ztrácejí schopnost chůze a mají vysoké riziko respirační insuficience.
Onemocnění má zároveň silný sociální dopad a představuje obrovskou fyzickou a emocionální zátěž nejenom pro pacienty, ale i pro jejich rodiny a pečovatele, na nichž se stávají pacienti závislými. Kvalita života pacientů i pečovatelů je vážně narušena, přičemž onemocnění představuje významnou ekonomickou zátěž.
Dostupnost inovativní kauzální léčby pacientům se SMA znamená zlepšení kvality života pacientů i jejich pečovatelů, zásadně doplňuje současnou multioborovou symptomatickou péči, která je pro pacienty a jejich rodiny/pečovatele extrémně náročná. Nusinersen nabízí pacientům se SMA a jejich rodinným pečovatelům léčbu s měřitelným dopadem na přežití, motorické funkce a zlepšenou či stabilizovanou pohyblivost.
Diagnostika a léčba nervosvalových chorob prochází v posledních letech zásadními změnami. U velké části pacientů již lékaři dovedou objasnit genetickou příčinu jejich onemocnění, což usnadňuje nejen další léčbu, ale pomáhá i v cíleném vývoji nových léků. Spolu s vývojem nových terapeutických možností a otevírajícími se možnostmi pro pacienty zároveň narůstají nároky na nervosvalová centra z hlediska kvantity a kvality poskytované multioborové péče, která je pro tyto pacienty stěžejní.
Spinraza byla v Evropě registrována v květnu 2017 jako první specifická léčba pro pacienty s klasickou formou spinální svalové atrofie vázané na 5. chromozom. Spinraza je jedním ze tří léků obsahujících léčivou látku nusinersen, které se používají v rámci Evropské unie pro léčbu tohoto svalového onemocnění.