Vstupujeme do nové éry léčby kongenitální TTP

Krevní centrum Fakultní nemocnice Ostrava je prvním pracovištěm v České republice, které začalo léčit pacienty s kongenitální trombotickou trombocytopenickou purpurou (TTP) pomocí enzymové substituční terapie. „Troufám si říci, že díky rekombinantní metaloproteáze ADAMTS13, tedy léčivému přípravku Adzynma, vstupujeme do nové éry léčby tohoto ultravzácného onemocnění, jehož prevalence činí 0,5 na milion obyvatel,“ říká doc. MUDr. Zuzana Čermáková, Ph.D., MHA, primářka Krevního centra FN Ostrava, kde mají v péči šest jedinců s vrozenou formou TTP (z maximálně 15 v celé České republice).

Enzymová substituční terapie pomocí přípravku Adzynma je indikována u pediatrických a dospělých pacientů s kongenitální TTP k léčbě deficitu metaloproteázy ADAMTS13 – enzymu, který štěpí velké multimery von Willebrandova faktoru (vWF). V důsledku chybějícího enzymu jinak vznikají agregáty vWF s trombocyty, vedoucí ke spontánní tvorbě mikrotrombů v arteriolách či kapilárách a následně k ischémii tkání a orgánů, trombocytopenii a mikroangiopatické hemolytické anémii.

Na rozdíl od standardní terapie plazmou je intravenózní léčba rekombinantní metaloproteázou ADAMTS13, při níž je injekčně aplikováno standardizované množství chybějícího enzymu, pro pacienty jednodušší a pohodlnější. „Podávání přípravku Adzynma pacienti zvládají mnohem lépe než časově náročnou léčbu plazmou. Vnímáme to jako velký pokrok,“ konstatuje doc. Čermáková s tím, že tento lék je s výhodou využíván u všech jedinců s vrozenou TTP, kteří netolerují léčbu plazmou, často doprovázenou alergickými reakcemi. „Jako on-demand terapii používáme rekombinantní metaloproteázu ADAMTS13 v případě akutního relapsu onemocnění, tedy život ohrožující ataky, nebo mírnější formy ataky, kdy klesají hodnoty trombocytů a v laboratorním obraze se objevují jiné patologie asociované s nepříznivými klinickými změnami,“ dodává.