Vědci požadují specifický výzkum diagnostiky a léčby pro dětské pacienty

Demyelinizace centrálního nervového systému u dětí ve věku do 18 let, která se také označuje jako syndrom získané demyelinizace (ADS), může být roztroušenou sklerózou, onemocněním spojeným s protilátkou proti myelin-oligodendrocytárnímu glykoproteinu (MOGAD) nebo neuromyelitis optica spectrum disorder s protilátkami proti aquaporinu-4 (AQP4-NMO SD).

„Provádění klinických studií naráží jednak na etická hlediska, ale ještě větší překážkou je nízká četnost těchto onemocnění u dětí,“ konstatují autoři.

Cílem jejich review-analýzy bylo utřídit a zpřehlednit doporučení pro pediatrickou praxi.

V databázi PubMed byly identifikovány články publikované v angličtině mezi 1. lednem 1975 a 30. květnem 2020 pro klíčová slova: roztroušená skleróza, myelinový oligodendrocytární glykoprotein, akutní diseminovaná encefalomyelitida, optická neuritida a transverzální myelitida v kombinaci se slovy děti nebo dětští/pediatričtí pacienti či dospívající.

Autoři na základě vyhledaných článků konstatují, že roční celosvětový výskyt pediatrických ADS se odhaduje na 0,87 na 100 000 dětí (95% CI, 0,35–1,40) a že 98 % případů RS u dětí je relaps-remitentní RS. Děti mají také vyšší míru relapsu během prvních čtyř let RS (AAR: 1,13 vs. 0,40 u dospělých) a více T2 mozkových lézí na MRI, ale jejich zotavení z relapsu je rychlejší a jen vzácně zanechává trvalé fyzické nebo neurologické postižení.

Zdá se, že MOGAD je v dětství méně závažný, přičemž výsledky analýzy ukazují, že 74–83 % dětí má pouze 1 demyelinizační ataku a 58 % dětí s relabujícím MOGAD má jeden relaps za pět let (medián s rozmezím 1–7 let). Závažnost relapsů se může lišit: u některých dětí se úplně neobnoví neurologické funkce nebo zůstávají středně závažné až závažné neurologické deficity.

Průběh a zotavení z atak při AQP4-NMO SD se zdá být horší u dětí ve srovnání s dospělými, zejména při opakovaných atakách zánětu optického nervu a míchy. Předchozí výzkumy prokázaly, že 25 % dospělých má od začátku onemocnění dlouhodobou fyzickou disabilitu, ale u dětí je první ataka častěji spojována s kognitivní poruchou (p = 0,018) a zhoršením zraku (p = 0,008).

V rámci review autoři doporučili následující:

• Komplexní mnohooborový přístup by měl zahrnovat odborníky na neuroimunitní onemocnění a jejich léčbu, sociální pracovníky, neuropsychology, psychology a psychiatry.
• Přednost u chronické imunomodulace má kritérium bezpečnosti.
• DMT by měly být individualizovány pro každého pacienta s ohledem na terapeutickou účinnost, čas potřebný k dosažení maximální účinnosti, předpokládaný mechanismus účinku, způsob podání a krátkodobou a dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost.
• Je nutné vyvinout pokročilejší testy, které dokážou detekovat imunitní odpověď na další antigeny CNS kromě těch, které způsobují RS, MOGAD a AQP4-NMO SD.
• Je nutné vyvinout novější techniky MRI schopné detekovat dosud nerozpoznaná neuroimunitní onemocnění.
• Budoucí studie by měly být zaměřeny na to, proč se průběh nemoci, odpověď na léčbu a výsledek léčby mohou u pacientů se stejným onemocněním výrazně lišit.

„Budoucnost dětí a dospívajících žijících s roztroušenou sklerózou, MOGAD nebo AQP4-NMO SD je mnohem jasnější než v minulých letech,“ uzavírají autoři. „Bude ještě jasnější, pokud budou rychle vyvinuty účinné léky na podporu remyelinizace, neuroprotekce a zlepšení kognitivních funkcí. “

Zdroj:

Fadda G, et al. Paediatric multiple sclerosis and antibody-associated demyelinisation: clinical, imagin, and biological considerations for diagnosis and care. The Lancet Neurology 2021;20(2):136–149. doi:10.1016/S1474-4422(20)30432-4.

Zdroj: MT