Vedci požadujú špecifický výskum diagnostiky a liečby pre detských pacientov

Demyelinizácia centrálneho nervového systému u detí vo veku do 18 rokov, ktorá sa tiež označuje ako syndróm získanej demyelinizácie (ADS), môže byť sclerosis multiplex, ochorením spojeným s protilátkou proti myelín-oligodendrocytárnemu glykoproteínu (MOGAD) alebo neuromyelitis optica spectrum disorder s protilátkami proti aquaporínu-4 (AQP4-NMO SD).

„Vykonávanie klinických štúdií naráža jednak na etické hľadiská, ale ešte väčšou prekážkou je nízka početnosť týchto ochorení u detí,“ konštatujú autori.

Cieľom ich review-analýzy bolo utriediť a sprehľadniť odporúčania pre pediatrickú prax.

V databáze PubMed boli identifikované články publikované v angličtine medzi 1. januárom 1975 a 30. májom 2020 pre kľúčové slová: sclerosis multiplex, myelínový oligodendrocytárny glykoproteín, akútna diseminovaná encefalomyelitída, optická neuritída a transverzálna myelitída v kombinácii so slovami deti alebo detskí/pediatrickí pacienti či dospievajúci.

Autori na základe vyhľadaných článkov konštatujú, že ročný celosvetový výskyt pediatrických ADS sa odhaduje na 0,87 na 100 000 detí (95% CI, 0,35 – 1,40) a že 98 % prípadov SM u detí je relaps-remitentná SM. Deti majú tiež vyššiu mieru relapsu počas prvých štyroch rokov SM (AAR: 1,13 vs. 0,40 u dospelých) a viac T2 mozgových lézií na MRI, ale ich zotavenie z relapsu je rýchlejšie a len vzácne zanecháva trvalé fyzické alebo neurologické postihnutie.

Zdá sa, že MOGAD je v detstve menej závažný, pričom výsledky analýzy ukazujú, že 74 – 83 % detí má len 1 demyelinizačný atak a 58 % dětí s relabujúcim MOGAD má jeden relaps za päť rokov (medián s rozpätím 1 – 7 rokov). Závažnosť relapsov sa môže líšiť: u niektorých detí sa úplne neobnovia neurologické funkcie alebo zostávajú stredne závažné až závažné neurologické deficity.

Priebeh a zotavenie z atakov pri AQP4-NMO SD sa zdá byť horšie u detí v porovnaní s dospelými, najmä pri opakovaných atakoch zápalu optického nervu a miechy. Predchádzajúce výskumy preukázali, že 25 % dospelých má od začiatku ochorenia dlhodobú fyzickú disabilitu, ale u detí je prvý atak častejšie spájaný s kognitívnou poruchou (p = 0,018) a zhoršením zraku (p = 0,008).

V rámci review autori odporúčali nasledovné:

• Komplexný mnohoodborový prístup by mal zahŕňať odborníkov na neuroimunitné ochorenia a ich liečbu, sociálnych pracovníkov, neuropsychológov, psychológov a psychiatrov.
• Prednosť u chronickej imunomodulácie má kritérium bezpečnosti.
• DMT by mali byť individualizované pre každého pacienta s ohľadom na terapeutickú účinnosť, čas potrebný na dosiahnutie maximálnej účinnosti, predpokladaný mechanizmus účinku, spôsob podania a krátkodobú a dlhodobú bezpečnosť a znášanlivosť.
• Je nutné vyvinúť pokročilejšie testy, ktoré dokážu detekovať imunitnú odpoveď na ďalšie antigény CNS okrem tých, ktoré spôsobujú SM, MOGAD a AQP4-NMO SD.
• Je nutné vyvinúť novšie techniky MRI schopné detekovať doposiaľ nerozpoznané neuroimunitné ochorenia.
• Budúce štúdie by mali byť zamerané na to, prečo sa priebeh choroby, odpoveď na liečbu a výsledok liečby môžu u pacientov s rovnakým ochorením výrazne líšiť.

„Budúcnosť detí a dospievajúcich žijúcich so sclerosis multiplex, MOGAD alebo AQP4-NMO SD je oveľa jasnejšia ako v minulých rokoch,“ uzavierajú autori. „Bude ešte jasnejšia, pokiaľ budú rýchlo vyvinuté účinné lieky na podporu remyelinizácie, neuroprotekcie a zlepšenia kognitívnych funkcií. “

Zdroj:

Fadda G, et al. Paediatric multiple sclerosis and antibody-associated demyelinisation: clinical, imagin, and biological considerations for diagnosis and care. The Lancet Neurology 2021;20(2):136–149. doi:10.1016/S1474-4422(20)30432-4.

Zdroj: MT