Studie pro pacienty s Duchennovou dystrofií

Firma ReveraGen BioPharma Inc zahajuje II. fázi klinické studie v rámci projektu VISION‑DMD – vývoj nové léčby pro svalovou dystrofii typ Duchenne.

Byl zahájen nábor do fáze IIa klinické studie léčby vamorolonem (VPB15) pro léčbu svalové dystrofie typ Duchenne (DMD). Druhou fázi klinické studie sponzoruje firma ReveraGen BioPharma. Jedná se o otevřenou studii s postupně se navyšující dávkou VPB15, na kterou bude navazovat IIa prodloužená studie. Fáze IIa je součástí inovativního programu vývoje nových typů kortikoidů u DMD.

Vamorolone je steroid, který na rozdíl od tradičních steroidů, jako jsou prednison či deflazacort, vykazuje méně nežádoucích účinků při zachování své efektivní složky. Během fáze IIa klinické studie bude skupina 48 DMD chlapců, kteří zatím nebyli léčeni steroidy a jsou ve věku čtyři až sedm let, rozdělena na čtyři podskupiny dle dávky vamorolonu (0,25 mg/kg, 0,75 mg/kg, 2,0 mg/kg, 6,0 mg/kg). Chlapci v každé skupině budou užívat vamorolone jednou denně po dobu dvou týdnů, včetně následné dvoutýdenní pauzy. Účastníci studie poté budou přeřazeni do IIa prodloužené studie, kde budou pokračovat v léčbě stejnou dávkou VPB15 po dobu 24 týdnů.

Hlavním cílem fáze IIa klinické studie je hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky vamorolonu. Hlavním cílem IIa prodloužené studie je pak hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti tohoto přípravku. Účinnost léčby bude hodnocena Time to Stand testem, kdy se měří čas nutný k vertikalizaci pacienta s DMD. Vedlejší účinky budou měřeny pomocí body mass indexu (BMI). Obě studie jsou výjimečné novými metodami farmakodynamiky a použitými biomarkery účinku. Nábor pacientů bude probíhat na pracovištích v rámci sítě neuromuskulárních výzkumných center, tzv. Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG), v USA, Kanadě, Izraeli, Velké Británii, Švédsku a Austrálii.

Vývoj vamorolonu jako alternativy ke klasickému glukokortikoidu používanému u DMD je financován filantropy, mezi něž patří pacientské organizace, a dále granty EU a USA. Klinický program VISION‑DMD zahrnuje fázi IIa a IIa prodlouženou studii a fázi IIb a IIb prodlouženou studii. Fáze IIa je sponzorována grantem organizace National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) of the National Institutes of Health. Příprava studie IIa byla sponzorována organizací National Institute of Arthritis, Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) of the National Institutes of Health, USA.

Zahájení fáze IIb je plánováno na druhou polovinu roku 2017. Tato fáze bude částečně sponzorována grantem Evropské unie, programem Horizont 2020. Fáze I klinické studie na zdravých dospělých byla sponzorována organizací Muscular Dystrophy Association z USA a třemi organizacemi ve Velké Británii (Joining Jack, Duchenne Children’s Trust, Duchenne Research Foundation). Preklinické testy byly sponzorovány organizacemi DMD foundations, vládou USA, Foundation to Eradicate Duchenne (USA); Parent Project Muscular Dystrophy (USA); Muscular Dystrophy Association (USA); Action Duchenne (UK), Save Our Sons (Aus); Michael’s Cause (USA), Pietro’s Fight (USA), Alex’s Wish (UK), Ryan’s Quest (USA); granty USA od National Institutes of Health a Department of Defense CDMRP.

Firma ReveraGen BioPharma, hlavní sponzor studie, je soukromou farmaceutickou firmou se zaměřením na nervosvalové nemoci. Hlavní látkou ve vývoji je vamorolone, nová protizánětlivá látka pro léčbu DMD.

MĚLI BYSTE VĚDĚT...

Co je konsorcium VISION‑DMD: Jedná se o mezinárodní sdružení v rámci USA a Evropy, které řídí firma ReveraGen BioPharma a koordinuje Univerzita v Newcastlu (skupina prof. Kate Bushbyové). Cílem tohoto konsorcia je zajištění cílů programu VISION‑DMD. Mezi členy konsorcia dále patří United Parent Projects Muscular Dystrophy (UPPMD) global patient advocate group; the Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) vedená Paulou Clemensovou z Pitsburgské univerzity podporované organizací Therapeutic Research in Neuromuscular Disorders Solutions (TRINDS) management team; the European Clinical Research Infrastructure Network (ECRIN), Fakultní nemocnice v Motole a organizace Ceratium Limited.

Zdroj: