První genová terapie pro děti s imunodeficitem bude schválena
1 minuta čtení
16. 6. 2016
cin
Jedná se o individualizovanou genovou terapii pomocí vlastních kmenových buněk pacienta.
Vedoucí oddělení pro vzácná onemocnění v GlaxoSmithKline (GSK), Martin Andrews, uvedl, že v případě schválení bude Strimvelis první registrovanou ex vivo genovou terapií na světě určenou pro dětské pacienty.
GSK publikovala data z pilotní studie 12 dětí demonstrující míru přežití 100 procent tři roky po jednorázové aplikaci Strimvelisu.
Zdroj: NEJM Journal Watch