„Orphan drugs“ musejí překonávat neúměrné překážky
„U vzácných nemocí se více než kde jinde vyplácí naslouchat pacientům, protože oni své tělo znají nejlépe. Někdy jde o jednu jedinou větu, která nás může nasměrovat a usnadnit diagnózu,“ říká MUDr. Kateřina Kubáčková z Onkologické kliniky 2. LF UK a FN Motol, která se této problematice dlouhodobě věnuje. Mimo jiné šest let Českou republiku zastupovala ve Výboru pro léky pro vzácná onemocnění (Committee for Orphan Medical Product – COM P) při Evropské komisi a je zástupcem ČR ve Výboru expertů evropského společenství pro vzácná onemocnění (EUCERD).
Problematiku vzácných onemocnění sledujete systematicky a na několika úrovních. Mohla byste shrnout poslední vývoj v této oblasti?
V loňském roce došlo ke dvěma významným událostem. Tou první je založení pacientské České asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO), která nyní zastřešuje již 27 členských organizací. Ty sice pokrývají velmi široké a heterogenní spektrum nemocí, dá se zde ale nalézt společný jmenovatel a společné zájmy – snaha o včasnou diagnostiku, dostupnost adekvátní léčby i sociálních služeb. Sociální problematika se přitom bohužel často odděluje od té zdravotní. Mluví se jen o tom, kolik léčba stojí, a již se nezohledňuje skutečnost, že u mnoha nemocných se náklady společnosti vracejí jejich návratem do pracovního procesu či zmírněním jejich postižení vyžadujícím jinak další následnou péči.
Je tato asociace podle vás užitečnou a životaschopnou strukturou?
Bezesporu, její členové o sobě dávají vědět. Vydávají svůj časopis, zástupci ČAVO se setkali s ministrem zdravotnictví, participovali aktivně na dvou seminářích v Poslanecké sněmovně, jsou členy evropské pacientské zastřešující organizace EURORDIS. Ta představuje výrazný hlas v zastupování a prosazování zájmů pacientů se vzácnými onemocněními a mnohé již na evropské úrovni prosadila. Hlas našich pacientů dost často nebývá slyšen, a někdy ani jako by slyšen být nechtěl. Za ostatní Evropou máme hodně co dohánět.
A ta druhá významná událost?
Loni byl přijat Národní akční plán pro vzácná onemocnění. Vychází z Národní strategie pro vzácná onemocnění, ta však má dlouhodobý časový horizont. Plán podrobněji rozpracovává jednotlivé úkoly do roku 2014. Jedním z jeho hlavních bodů je vytvoření center pro vzácná onemocnění. V současné době je ministerstvem zdravotnictví ustanoveno pět center pro léčbu cystické fibrózy, centrum pro epidermolysis bullosa ve FN Brno a centrum pro metabolické vady ve Všeobecné fakultní nemocnici v Praze. Všechna bezesporu snesou srovnání s podobnými pracovišti ve vyspělé Evropě. Kromě toho vzniklo Národní koordinační centrum pro vzácná onemocnění při FN v Motole. Toto centrum je koncipováno jako informační zdroj, kam se mohou pacienti i lékaři obracet s dotazy týkajícími se této problematiky.
Kdy je podle vás potřeba centralizace obzvláště naléhavá?
Například u neurodegenerativních onemocnění, hematologických vzácných onemocnění nebo u vzácných nádorů, které představují 20 % všech malignit a 50% úmrtnost na všechna nádorová onemocnění.
Co status centra vlastně pracovišti přinese?
Nejdůležitějším přínosem bude soustředění znalostí na jednom místě a z toho vyplývající lepší diagnostika pacienta. Díky tomu vzroste i uznání v očích odborné veřejnosti a prestiž. Proto bude centrum vyhledáváno i pacienty. Takovéto pracoviště se poté zapojí do výzkumu nových léčivých přípravků, bude vítáno v mezinárodním klinickém výzkumu, a stane se cílem schopných mladých kolegů, kteří je budou vyhledávat proto, aby si doplnili své vzdělání.
A nějaké ekonomické výhody…?
Pokud by peníze šly za pacientem, pak bezesporu ano. Což se v dnešní době zatím neděje. Odborná centra jsou akreditována ministerstvem zdravotnictví a odbornou veřejností, ale už nemusejí být respektována plátci.
Máte pocit, že se centralizace daří?
Vidím velký prostor pro zlepšení. Nemyslím si přitom, že v České republice je velký problém vzdáleností, z úst pacientů opakovaně zaznívá, že raději si za kvalitní péčí dojedou, u těch nejvzácnějších nemocí skutečně stačí mít centrum jen jedno.
Jak je to s dostupností léků pro vzácná onemocnění?
Dnes je na úrovni Evropské unie registrováno šedesát sedm léků s označením tzv. orphan drugs (léčivých přípravků pro vzácná onemocnění), z toho padesát devět jich má v Česku stanovenou cenu a úhradu. Ani to, že lék má cenu a úhradu, však ještě neznamená, že jej pacient vždy dostane. Problém je, že peníze nejdou za pacientem, zdravotnická zařízení musejí vycházet ze svého rozpočtu, který je tvořen dle nákladů z předchozího období. Přitom těžko dokážeme predikovat počty těchto pacientů. Jeden rok může být jediný, další rok tři, a už je to nárůst o tři sta procent.
Co se v poslední době změnilo v české legislativě?
Léková legislativa z pohledu „orphanů“ nepřinesla žádné změny. Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění nemají svou specifickou legislativu a v českých zákonech se o nich téměř nemluví. Často spadají pod vysoce inovativní léčivé přípravky a zábrany, které musejí překonat, než se dostanou k pacientovi, jsou pro ně hodně vysoko nastavené. Vyžadují se například data z registrů, doložení nákladové efektivity. Při tak malém počtu pacientů není možné mít stejné metodické požadavky jako například na léky pro léčbu karcinomu prsu. Nebere se v potaz, že někdy jde o jedinou terapii pro třeba jen deset nebo dvacet pacientů. Když mluvíte s regulátory, s plátci péče či poskytovateli, často vyjadřují obavy, že se jedná o minoritní skupinu pacientů, kteří budou čerpat obrovské prostředky. To je určitý mýtus. V současné době orphan drugs u nás tvoří přibližně dvě a půl procenta nákladů na léky a nepředpokládá se, že by tento podíl měl výrazně narůstat. Nástup těchto přípravků se po počátečním strmém nárůstu zpomalil a v následujících letech by v EU mělo být registrováno ročně kolem čtyř až šesti nových léků pro vzácná onemocnění ročně.
Jak všechny tyto problémy dopadají na konkrétní pacienty?
Nemám přehled o celkové situaci. Za onkologii a naše pracoviště mohu říci, že se nestalo, že by pacient nedostal léčbu, ke které byl indikován. Je za tím ale neúměrné množství vynaloženého času a energie. Některé léky lze podávat v rámci specifického léčebného programu, kdy jsou již k dispozici výsledky klinických studií, ale přípravek ještě není registrován. Pokud není stanovena úhrada léčivého přípravku, lze žádat o jeho hrazení zdravotní pojišťovnu na základě paragrafu 16, žádáme pak pro konkrétního pacienta konkrétní lék a domlouváme s plátcem úhradu individuálně. Už z definice těchto léčiv je přitom jasné, že takovou léčbu pacient potřebuje teď a není možné ji odkládat a čekat.
Opožděná diagnóza se v souvislosti se vzácnými onemocněními skloňuje neustále. Můžete uvést příklad toho, kdy lékař z terénu zareagoval na tuto eventualitu správně?
Z našeho oboru mě napadá třeba pacientka, která vyhledala lékaře se zhoršující se dušností pod obrazem virózy. Nabízelo se prostě přeléčit tento stav protizánětlivým léky. Osvícený praktik ji však vzhledem k relativně silně vyjádřeným symptomům poslal na RTG plic a na CT, kde se ukázalo, že jde o lymfom v mediastinu. V tomto případě to může být i život zachraňující. U vzácných nemocí se více než kde jinde vyplácí naslouchat pacientům, protože oni své tělo znají nejlépe. Vím, že to s plnými čekárnami může znít jako hraběcí rada, ale někdy jde o jednu jedinou větu, která nás nasměruje. Už během pregraduálního studia by se do podvědomí lékařů mělo uložit, že pokud symptomy neodpovídají na standardní léčbu, je třeba pomýšlet na vzácná onemocnění.
Zdroj: Medical Tribune