Nový přístup k lékům pro vzácná onemocnění

Za veliký úspěch považuje ministerstvo zdravotnictví i další dotčení konečné schválení novely zákona 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění. Dosavadní znění zákona řešilo v oblasti cen a úhrad léčiv spíše dopady do rozpočtu zdravotních pojišťoven než dostupnost léčby pro pacienty.

Novela přináší mnoho významných inovací, ovšem mechanismus vstupu léků na vzácná onemocnění (tzv. orphan drugs) lze považovat za průlom nejen pro Českou republiku, ale v celoevropském měřítku, tvrdí výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) Mgr. Jakub Dvořáček, MHA, LL.M. Novelu vítá i prof. MUDr. Štěpán Svačina, DrSc., MBA, předseda České lékařské společnosti JEP, která sdružuje 121 odborných společností a 36 lékařských spolků, jejichž členové se na tvorbě legislativy aktivně podílejí. Nově se při schvalovacím procesu dostávají ke slovu i pacientské organizace.

Novela zákona 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění byla přijata Poslaneckou sněmovnou Parlamentu České republiky dne 14. září 2021 na 118. schůzi a v platnost by měla po podpisu prezidenta ČR vstoupit 1. ledna 2022. Zákon nově řeší i postavení a mechanismus stanovení úhrady vysoce inovativních léčivých přípravků (VILP), legislativní vymezení center duševního zdraví a center vysoce specializované péče pro pacienty se vzácným onemocněním, urgentních příjmů, zavádí definici pacientských organizací, stanovuje kompetence sester při předpisu některých zdravotnických prostředků a mnoho dalších progresivních zákonných opatření.

Velkým přínosem pro praxi bude zvýšení dostupnosti vysoce inovativních léků bez nutnosti využít „emergentní“ paragraf 16, jehož původním účelem bylo zpřístupnit léčivý přípravek ve výjimečných případech.

Pacienti a odborníci při jednání o lécích na vzácná onemocnění

Zcela nově jsou do schvalovacího procesu léčivých přípravků pro vzácná onemocnění přizváni samotní pacienti. Podle přesného znění „Ministerstvo zdravotnictví za účelem vytvoření odůvodněného podkladu pro závazné stanovisko a posouzení veřejného zájmu podle § 17 odst. 2 na stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění před vydáním závazného stanoviska zřídí poradní orgán pro úhradu léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění (dále jen „poradní orgán“), který posoudí žádost, hodnotící zprávu a kritéria stanovená v odstavci 3. Členy poradního orgánu jmenuje a odvolává ministr zdravotnictví na návrh Ministerstva zdravotnictví, zdravotních pojišťoven, odborných lékařských společností a pacientských organizací podle zákona o zdravotních službách tak, aby jejich zastoupení bylo stejné. Funkční období člena poradního orgánu je tříleté. Funkci člena poradního orgánu je možno vykonávat opakovaně. Člen poradního orgánu se nemůže zúčastnit jednání o stanovení, změně nebo zrušení úhrady léčivého přípravku určeného pro léčbu vzácného onemocnění, pokud by mohlo dojít ke střetu se zájmy osobními nebo profesními nebo ke zneužití informací nabytých v souvislosti s výkonem funkce člena poradního orgánu ve prospěch vlastní nebo někoho jiného.“

V praxi to znamená, že se poprvé na rozhodnutí o ceně/úhradě (tedy v podstatě o dostupnosti léků) podílejí i pacienti a je brán v potaz odborný názor, a to za podmínky vyloučení střetu zájmu. Dalším praktickým dopadem by mělo být zkrácení doby správního řízení, tedy doby od schválení léčivého přípravku Evropskou lékovou agenturou (EMA) do chvíle, kdy lék dostane první pacient.

K novele zákona se vyjádřili zástupci státu, pacientských organizací, výrobců i zdravotních pojišťoven.

Ministr zdravotnictví Adam Vojtěch: „Na novele jsme pracovali tři a půl roku se zástupci pacientů, odborných společností, průmyslu i Státního ústavu pro kontrolu léčiv. Podařilo se dílo, které je i v evropském prostoru unikátní. Už nyní směřujeme na špici Evropy v dostupnosti léků a novela nás posune na samý vrchol. Výjimečné je zapojení pacientů do rozhodovacích procesů o lécích pro vzácná onemocnění. V České republice žije zhruba pět set tisíc pacientů s některým ze sedmi tisíc vzácných onemocnění. Léky se k nim v současnosti dostávaly složitě, většinou přes paragraf 16, tedy na individuální žádost. Tak se nyní dostává k pacientům zhruba třetina léků pro vzácná onemocnění. Jde tedy o systémový problém, který novela systémově řeší. Tyto léky jsou většinou velmi drahé a nelze je hodnotit jen z hlediska nákladové efektivity, ale je nutné vzít v potaz dopad do sociální sféry a na kvalitu života nemocného a jeho rodiny. Léky se dostanou do standardního systému a budou podléhat standardním procedurám, jako jsou revize cen a úhrad. Jejich začlenění do systému bude výhodnější i pro pojišťovny, protože náklady na tyto léky budou predikovatelné na rozdíl od úhrad na paragraf 16. Chtěl bych poděkovat i iniciativě samotných pacientských organizací, které se na prosazení novely významně podílely.“

Bc. Anna Arelanesová, předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění z. s. (ČAVO): „Pro nás je tato novela klíčová, nám jde o životy. Celá pacientská komunita se podílela na prosazování změn v tomto zákoně. Za pochodu jsme se učili lobbing, jak psát dopisy, jak oslovovat poslance a senátory, byla to pro nás velmi důležitá zkušenost. Chtěla bych poděkovat všem pacientským organizacím za součinnost, ale stejně tak i zákonodárcům, kteří nám naslouchali. Setkali jsme se i s negativním přístupem, ale vždy se nám podařilo jej překonat a obrátit jej v náš prospěch. Kdyby nebyla novela schválena nyní, museli bychom čekat další roky, než by se podařilo prosadit systémový přístup k zařazení léků na vzácná onemocnění do systému úhrad.

V současnosti může o úhradu požádat svou pojišťovnu jedinec prostřednictvím svého lékaře přes paragraf 16. Schválení náleží do rukou revizního lékaře příslušné pojišťovny. Rozhodnutí o úhradě nejsou standardizována, tedy pokaždé mohou dopadnout jinak. O úhradu je nutné žádat opakovaně, a tak není zajištěna kontinuita léčby. To vede k velké nejistotě pacientů, jejich lékařů i farmaceutických společností.

Od 1. ledna 2022 se na rozhodnutí o úhradě budou podílet i pacienti, což je unikátní v celé Evropě. Společně s odborníky se učíme dvěma úrovním jednání: první je posouzení daného léčivého přípravku, v druhé jde již o schválení úhrady. Pacienti jsou součástí poradního sboru ministra zdravotnictví, a to ze zákona. Nehrozí tedy, že by nový ministr poradní sbor s pacienty zrušil, aniž by došlo ke změně legislativy.

Z definice vzácných onemocnění vyplývá, že se jedná o onemocnění, které má pět ze sta tisíc obyvatel, přičemž existující léky jsou určeny pro zhruba 5 % nemocných. Evropská léková agentura ročně schvaluje 10 až 15 léků pro vzácná onemocnění. V mnohých případech jde o čas, který je v progresi některých vzácných chorob zásadní. Doufáme, že léky budou schvalovány rychleji.“

Mgr. Jakub Dvořáček, MHA, LL.M., výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP): „Dlouhodobě převažuje obecný názor, že Česká republika je na evropském chvostu v dostupnosti moderních terapií. To už však dávno není pravda, Česká republika se dostala na místo mezi Švédskem a Norskem. V dostupnosti moderní léčby jsme jedenáctí v Evropě, přičemž v roce 2018 jsme byli dvacátí první. Posun byl způsoben tím, že Všeobecná zdravotní pojišťovna i svazové pojišťovny našly způsob, a to ve spolupráci s odbornými společnostmi a farmaceutickým průmyslem, jak přes paragraf 16 zajistit přístup k moderní léčbě na principu smluv o dočasné úhradě. Dojde-li k dohodě, pak dojde také ke zlevnění léčby, tedy za stejný finanční objem je možné poskytnout léčbu více pacientům. Tento systém poskytuje možnost predikce, což je výhodné jak pro pojišťovny, tak pro průmysl, a hlavně zajišťuje jakousi záruku pacientům, že se k léčbě dostanou. Tyto smlouvy mají charakter risk-sharing nebo performance based, tedy jde o sdílení nákladů mezi pojišťovnami a výrobci v závislosti na efektu terapie.

Jsme skutečně jedni z prvních v Evropě, kdo umožňují pacientům i lékařům podílet se na rozhodování. Na podobném principu je systém nastaven ve Francii a Skotsku, mimo Evropu lze jmenovat Kanadu a Austrálii.

Chtěl bych poděkovat nejen VZP, ale především Státnímu ústavu pro kontrolu léčiv. V posledních třech letech došlo k výraznému zkrácení doby do vydání rozhodnutí o ceně a úhradě léčivého přípravku od podání žádosti držitelem rozhodnutí o registraci léčivého přípravku. Z dvou let v roce 2016 jsme se dostali na úroveň transparenční směrnice, která stanoví délku správního řízení na 165 dní. Můžeme to považovat za velký úspěch, protože s pokrokem ve vývoji stále náročnějších technologií jsou dokumentace léčivých přípravků stále složitější a obsáhlejší, což klade na tým Státního ústavu pro kontrolu léčiv vysoké nároky. Nejde jen o vydávání posuzovací zprávy a konečného rozhodnutí pro léky na vzácná onemocnění, ale i pro vysoce inovativní léčivé přípravky, které jsou dosud v systému dočasné úhrady. V tomto kritériu se dostáváme k časovým normám běžným na západ od nás, nikoli typických pro východní země.“

Mgr. Irena Storová, MHA, ředitelka Státního ústavu pro kontrolu léčiv: „Na přípravě novely jsme se podíleli od samého počátku. Vnímáme její důležitost a vítáme skutečnost, že se léky dostanou k pacientům dříve. Pro léky na vzácná onemocnění novela zavádí zcela nový typ správního řízení, do něhož nově vstupuje poradní sbor ministra zdravotnictví, jemuž předkládáme hodnotící zprávu. Ten na základě odborné diskuze vydá stanovisko, které je pro SÚKL závazné a podle něj je vydáno rozhodnutí o přidělení úhrady. Další novinkou jsou závazné posudky odborných společností a pacientských organizací, kde budou zohledněny i sociální důsledky léčby a její dopady na kvalitu života.

Změny se týkají také správních řízení u vysoce inovativních léčivých přípravků, u nichž žadatel bude moci podat návrh změn jen dvakrát v průběhu řízení, což – jak předpokládáme – zkrátí dobu k vydání hodnotící zprávy. Velice vítáme zrušení povinné hloubkové revize ceny a úhrady v pětiletých intervalech. Provádíme-li hloubkovou revizi opakovaně, pak po určité době není efekt revize přínosný. K revizi by nás měly vést jen ekonomické a odborné důvody.“

MUDr. Alena Miková, ředitelka Odboru léčiv a zdravotnických prostředků VZP: „VZP se podílela na tvorbě novely. Ve zlepšení dostupnosti léků pro české pacienty hraje léková politika VZP významnou roli, a to ve spolupráci se všemi zainteresovanými stranami: SÚKL, AIFP a farmaceutickými společnostmi obecně. Bez spolupráce bychom tohoto výsledku nemohli dosáhnout. Po počátečních diskrepancích a neshodách jsme našli konsenzus s cílem dostat moderní terapii k co možná největšímu počtu pacientů. Ve spolupráci se SÚKL a s odbornými společnostmi se podařilo standardizovat postupy na základě vysoce odborných expertních stanovisek, což vede k urychlení rozhodovacích procesů s ke zlepšení dostupnosti léků.

Z pozice plátce je nutné zmínit i ekonomické hledisko dopadu novely do rozpočtu zdravotních pojišťoven. Novela obsahuje i typy risk-sharingových a dalších smluv mezi plátci a držiteli rozhodnutí o registraci, které umožní alokovat nebo ušetřit zdroje pro vstup vysoce inovativních léčivých přípravků, včetně léčiv pro vzácná onemocnění. I přes zařazení nejdražších léků s cenou až několika desítek milionů za jednu aplikaci pacientovi se daří VZP držet vyrovnaný rozpočet. Díky vstřícnosti a dobré spolupráci s farmaceutickými společnostmi jsme si systém vyzkoušeli a nyní víme, že umožňuje predikci nákladů. Léky na vzácná onemocnění byly hrazeny zatím jen přes paragraf 16, ale podle novely budou procházet standardizovaným správním řízením a dostanou se do transparentního systému úhrad.

Mgr. Filip Vrubel, výkonný ředitel České asociace farmaceutických firem a bývalý náměstek ministra zdravotnictví: „Důkazem úspěchu je, že všechny zainteresované strany došly ke konsenzu o prospěšnosti novely, i když ve své podstatě hájí protichůdné zájmy. Vzniká-li legislativa v otevřené diskuzi mezi zástupci státu, pojišťoven i průmyslu, a navíc také pacientů, tak na základě těžce dosaženého kompromisu lze posunout zákon na vyšší úroveň. Pro úspěch svědčí i to, že tato obrovská novela prošla zcela hladce schválením v Poslanecké sněmovně bez zásadních připomínek.

Práce na novele byla zahájena v roce 2018, tedy v době, kdy proces schválení cen a úhrad léků trval několik let, v době vysokého počtu žádostí o úhradu před paragraf 16 ve zdravotních pojišťovnách, tedy v době, kdy jsme v kritériu vstupu moderních léku na trh patřili k nejhorším zemím v EU. Za necelé čtyři roky došlo k velkému pokroku v exekutivní složce, v práci zdravotních pojišťoven, které jsou na základě 350 smluv s farmaceutickými společnostmi schopny zajistit léčbu svým pojištěncům.

SÚKL byl schopen bez legislativního zásahu dramaticky zkrátit dobu správních řízení. Novela zákona 48 zajistí konzistentnost a transparentnost všech procesů. Nárok pacienta je stejný bez ohledu na to, u které pojišťovny je pojištěn. V případě kladného rozhodnutí má pacient na úhradu léčby nárok. Po letech, kdy léková politika spočívala v honbě za úsporami, nastává doba, kdy je prioritou dostupnost péče, včetně té nejmodernější.

Na evropské úrovni se nyní začíná pracovat na všeobecné dostupnosti léčiv ve smyslu, aby starší léčivé přípravky z trhu nemizely, aby byla Evropa konkurenceschopná, protože v posledních dekádách právě konkurenceschopnost klesala jak v oblasti výroby léčiv, tedy soběstačnosti, tak i v úbytku zavedených léků z trhu.“

Zdroj: MT