Léky na vzácná onemocnění – co nás čeká?
Když začaly být nejprve v USA a později, okolo roku 2000, také v Evropě uplatňovány pobídky pro výrobce, začalo se objevovat více takových přípravků, takzvaných orphanů. V současnosti se jich každý rok objeví několik. Vzhledem k počtu vzácných diagnóz je jich stále velice málo, ale s každým novým přípravkem přichází i nová naděje.
Tuto kategorii léčiv provází řada komplikací. Na jedné straně je vysoká potřeba takových léků – jedná se velmi často o první kauzální terapii pro dané onemocnění. Zároveň bývá ve studiích nízký počet pacientů, tedy i jejich výsledky jsou méně průkazné. Zásadním problémem je také dostupnost. Léky na vzácná onemocnění jsou v drtivé většině velmi drahé, takže se nevejdou do stanoveného cenového stropu, který se uplatňuje na léky plošně.
K pacientům se v ČR dostávají léky na vzácná onemocnění převážně oklikou, přes výjimku, která je obsažena v § 16 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění. Fakt, že se mechanismus určený pro výjimky uplatňuje pro celou jednu skupinu léčiv, je problematický z mnoha důvodů. Jedním z nich je například vysoká administrativní zátěž lékařů a ostatně i pojišťoven, kterou s sebou přináší individuální schvalování léčby. Zdravotní pojišťovny sice asi před rokem začaly uplatňovat novou metodiku, která umožňuje zjednodušení procesu v rámci schvalování léčby na § 16, ale jde o řešení provizorní.
Problém vstupu na trh pro léčivé přípravky na vzácná onemocnění má vyřešit novelizace zákona o veřejném zdravotním pojištění. Tu by mělo ministerstvo zdravotnictví velmi brzy předložit vládě a následně by se měla projednávat ve sněmovně. Návrh novely vznikal poměrně dlouho – více než rok. Na jeho vzniku se podílela pracovní skupina, kterou za tímto účelem zřídilo ministerstvo zdravotnictví. Považujeme za velice přínosné, že k jednání a připomínkám už ve fázi vzniku byli přizváni také ti, kterých se zákon týká – odborníci, pacienti i výrobci, mezi jinými také Česká asociace pro vzácná onemocnění.
Velmi zajímavé je také to, že by se podle novely měli zástupci pacientů a zástupci odborníků zapojit do samotného správního řízení o vstupu léčivých přípravků pro vzácná onemocnění na trh, a to hned na dvou úrovních – jednak jako účastníci správního řízení (ti, kterých se konkrétní přípravek týká), jednak jako členové poradního orgánu ministerstva zdravotnictví, na základě jehož projednání bude ministerstvo vydávat závazné stanovisko (zde jsou naopak ti, kterých se věc přímo dotýká, z účasti vyloučeni).
Nyní proběhlo připomínkové řízení a ministerstvo připravuje zákon k dalšímu projednávání – nejprve ve vládě a poté ve sněmovně. Čeká nás tedy přibližně další rok projednávání. Téma vstupu na trh pro léky na vzácná onemocnění a další vysoce inovativní přípravky se přitom stalo součástí balíku dalších, velice rozdílných opatření a je otázka, jak rychle bude projednávání pokračovat. Může se zbrzdit nebo i zastavit kvůli problémům ve zcela nesouvisejících oblastech nebo se mohou objevit nedostatky v návrhu samotném.
Z pohledu pacientů se vzácným onemocněním je velmi důležité, aby léky na vzácná onemocnění mohly do systému vstupovat standardní cestou, aby bylo víceméně jisté, že pokud lék prokáže účinnost a bezpečnost a získá registraci Evropské lékové agentury, dostane se také k pacientům. Nejde však jen o standardizaci vstupu na trh, jde o rychlost. Pokud se vstup léku významně protahuje, je to problém. U pacientů, pro které není jiná účinná terapie, dochází ke zhoršování zdravotního stavu.
I z tohoto důvodu považujeme za podstatné, aby novelizace proběhla co nejrychleji. Doufáme, že případné problémy, které se v průběhu legislativního procesu objeví, se podaří odstranit a věc dojde ke zdárnému konci. V tom nejlepším případě by mohl nový zákon začít platit na začátku následujícího roku. Když k tomuto času přidáme pravděpodobnou délku správního řízení, mohly by se první léky, které projdou novým procesem, objevit někdy ke konci roku 2022.
Zdroj: MT