Genová léčba, výzva pro zdravotní pojištění

Náklady na genovou léčbu mohou v příštích pár letech výrazně růst. Neměly by se mimořádné úhrady nebo úhrady léků podávaných při lůžkové péči lépe regulovat?

Genová léčba vytváří svou nákladností nezanedbatelný tlak na zdravotní systém. Jednotlivá terapie vyjde na miliony i desítky milionů korun. Legislativa přitom v některých případech nenabízí příliš dobré nástroje, jak cenu regulovat. Pokud se jedná o výjimečný případ a lék je jedinou možností z hlediska zdravotního pojištěnce, zdravotní pojišťovna jej musí uhradit bez ohledu na jeho cenu a bez posuzování jeho nákladové efektivity. Navíc u přípravků podávaných při hospitalizaci neprobíhá standardní proces stanovení ceny a úhrady.

Všeobecná zdravotní pojišťovna (VZP) jedná se zástupci výrobce léku Upstaza, genové terapie deficitu AADC. Přípravek a zejména jeho cena se staly předmětem široké společenské debaty v souvislosti s veřejnou sbírkou na léčbu dvouletého pacienta Martina, který neúspěšně žádal o její úhradu podle paragrafu 16 zákona o zdravotním pojištění o úhradě jediné možné léčby. Ve sbírce se vybralo více než 100 milionů korun, které rodina na úhradu terapie žádala.

„Můžeme potvrdit, že VZP zahájila jednání se zástupci farmaceutické společnosti o podmínkách a možnostech případného vstupu léčivého přípravku na český trh pro své klienty,“ sdělil pro MT PhDr. Mgr. Jan Bodnár, náměstek ředitele VZP.

Také Česká průmyslová zdravotní pojišťovna (ČPZP) se zástupci firmy hledá způsob úhrady přípravku, jak řekla pro server Vitalia její mluvčí Elenka Mazurová.

Je to skutečně na pojišťovnách. Upstaza je právě jedním z inovativních přípravků, které nemusejí projít standardním procesem stanovení ceny a úhrady, a to ani tím přizpůsobeným pro přípravky pro vzácná onemocnění. A to proto, že jde o přípravek podávaný při hospitalizaci a takové jsou podle zákona hrazeny mimo proces stanovení cen a úhrad na ÚZIS. Podle paragrafu 15 zákona o zdravotním pojištění se při poskytování lůžkové péče hradí léky v provedení nejméně ekonomicky náročném. Žádné složité procesy tomu nepředcházejí.

Paragraf 16 je bez ekonomických hranic

Odborníci se proto zamýšlejí nad dvěma tématy, jak pozměnit přístup k nové genové léčbě, aby systém nezruinovala. První z nich je pozměnění nároku na výjimečnou úhradu jediné možnosti léčby podle paragrafu 16. Hypoteticky by dnes skutečně solidární systém ze zákona musel zaplatit jakoukoli cenu, pokud je to pro pacienta jediná možnost. Dnes se u jednotlivých přípravků jedná o desítky milionů korun, na zákonný nárok pojištěnce by ale nemělo žádný vliv, ani kdyby šlo o ceny o řády vyšší, jak potvrdil farmakoekonom MUDr. Tomáš Doležal. „Ekonomická stránka věci a náklady nemají být podle judikátů soudů při posuzování žádostí na paragraf 16 posuzovány. Teoreticky tedy ano, i lék za miliardy korun by mohl projít. Což bezpochyby není v zájmu systému veřejného zdravotního pojištění,“ uvedl.

Nabízí se tedy otázka, zda u úhrady na paragraf 16 přeci jen nestanovit nějakou podmínku nákladové efektivity nebo hranici ochoty platit.

Pomoci s regulací nákladů by ale mohla i méně kontroverzní změna, která by se nároku pacienta dotkla méně. „Zdravotní pojišťovny běžně o ceně nových přípravků vyjednávají, vyžaduje to ovšem ochotu zástupce držitele rozhodnutí o registraci,“ upozornil Mgr. Martin Balada, výkonný ředitel Svazu zdravotních pojišťoven. Nadnesl, že by podmínkou úhrady podle paragrafu 16 mohlo být podání žádosti o stanovení regulované ceny a úhrady.

Léky podávané v nemocnici nemusejí prokazovat na SÚKL nákladovou efektivitu

Druhé téma úvah, které se v souvislosti s nákladnými přípravky genové terapie objevuje, je regulace přípravků podávaných při lůžkové péči. Zdravotní pojišťovny sice mohou u takových léků žádat zástupce farmaceutické firmy o údaje o nákladové efektivitě, přeci jen to ale není totéž jako standardní proces stanovení ceny a úhrady na Státním ústavu pro kontrolu léčiv, a je to taková anomálie v systému. „I nemocniční přípravky bych zahrnul pod pravidla části šesté zákona č. 48/1997 Sb.,“ míní Doležal, tedy by procházely procesem stanovení úhrady a ceny.

Není jediný, kdo tuto zvláštnost úhrad léků pro nemocniční použití kritizuje. „Jsou přípravky, které v systému jen tak proplouvají, když jsou užívány pouze za hospitalizace, nepodléhají hodnocení HTA (health technology assessment, pozn. red.), to považuji za špatný stav,“ podotkla nedávno při diskusi o onkologické péči Ing. Magdalena Vondráčková z lékové komise Svazu zdravotních pojišťoven.

Na genovou terapii půjdou ročně miliardy korun

Přípravek pro genovou terapii spinální svalové atrofie Zolgensma byl loni nejdražší léčbou, jakou Všeobecná zdravotní pojišťovna zaplatila. Z dvaceti pojištěnců s vůbec nejvyššími ročními náklady na zdravotní služby u této pojišťovny jich devět dostalo Zolgensmu, celkem za 521 milionů korun. V desítkách milionů se počítá i cena jiných přípravků.

Za nejdražší lék je považován přípravek genové terapie Hemgenix, registrovaný pro EU od letošního února. Ten na americký trh vstupoval s cenou 3,5 milionu dolarů, tedy zhruba 82 milionů korun. Je ovšem potřeba vzít v úvahu, že tento přípravek genové terapie se stejně jako další podává pouze jednou.

Německý institut Paula Ehrlicha uvádí seznam dosud 14 schválených přípravků genové terapie. Zdravotní pojišťovny už vyhlížejí další. „Přípravky jsou čím dál dražší, bude jich čím dál víc a balík peněz na zdravotní služby je zatím jen jeden. Nabízí se politická otázka, jestli do budoucna zastropovat úhrady nejdražší léčby, nebo jestli z úhrad vyřadit nějakou nejlevnější,“ uvažuje Balada.

Podle výhledu VZP budou náklady na genovou terapii vycházet řádově na miliardy korun ročně. „Takový odhad není jednoduchý, a to zejména s ohledem na velmi komplikovanou predikci cen těchto léčivých přípravků, u nichž lze v blízké budoucnosti očekávat vstup na evropský trh. Řádově ale půjde na straně VZP o náklad v řádu miliard,“ uvedl náměstek Bodnár. Celkové náklady na zdravotní služby v příštím roce přesáhnou 500 miliard korun. Na rozdíl od většiny ostatních segmentů ale náklady na nejdražší léky rostou dvouciferným tempem.