Dotace na výzkum genové terapie HIV a srpkovité anémie

Americké Národní ústavy zdraví (NIH) jako národní agentura zdravotního výzkumu a soukromá Nadace Billa a Melindy Gatesových oznámily, že na pomoc subsaharské Africe společně během příštích čtyř let zaplatí nejméně 200 milionů dolarů (každá instituce po 100 milionech) na podporu výzkumu genové terapie na HIV a na srpkovitou anémii. Tyto choroby sužují černý kontinent, výskyt dědičného onemocnění srpkovité anémie je většinou v tropickém a subtropickém pásmu, v Africe se objevuje nejčastěji. Cílem je zahájit během deseti let klinické zkoušky v této oblasti.

Genetika udělala v posledním desetiletí dramatický pokrok a účinné metody genové terapie přinášejí v mnoha oblastech průlom. Problém genové terapie ale je, že je pro většinu světa nedostupná vzhledem ke složitosti a k nákladům na léčbu, uvádí NIH. Podporovaný výzkum se tedy vedle účinnosti má zaměřit na to, aby bylo možné vyvíjené léčebné terapie poskytovat bezpečně a efektivně i tam, kde se nedostává finančních zdrojů. To, aby nové terapie byly dostupné pro regiony, které jsou uvedenými nemocemi nejvíce postiženy, je základním zadáním výzkumu.

„Tato unikátní spolupráce se zaměřuje na zajištění dostupnosti pokročilých genových strategií pro srpkovitou anémii a HIV tak, aby si všichni kdekoli na světě mohli být jisti, že mají šanci na uzdravení. Nejen ti v zemích s vysokými příjmy,“ řekl ředitel NIH Francis S. Collins, MD, PhD.

I když léčba geneticky podmíněné srpkovité anémie a infekčního HIV přináší pro vědce výrazně odlišné výzvy, mnoho technických otázek, které vzbuzuje genová terapie jako taková, bude podle NIH pro obě nemoci společných.

V první fázi oba donátoři společně identifikují potenciální léky na srpkovitou anémii a HIV pro předklinické hodnocení, které budou financovat. Následně vytipují nadějné terapie pro další fáze klinických studií, na kterých budou spolupracovat i s africkými partnery. U těchto pozdějších fází klinických studií bude způsob financování závislý na pokroku vývoje léků.

„V předchozích letech přinesla genová terapie průlom v léčbě vzácných genetických poruch a infekčních chorob,“ uvedl Trevor Mundel, M.D., PhD, prezident zdravotního programu Nadace Billa a Melindy Gatesových. „Je to sice fascinující, ale lidé v zemích s nízkými a středními příjmy nemají k tomuto pokroku přístup. Spoluprací s NIH a vědci v Africe usilujeme o to, aby tyto metody zlepšily životy těch, kdo to nejvíce potřebují, a abychom naděje, které dává genová terapie, poskytli veřejnému zdraví,“ říká Trevor Mundel.

Ze 38 milionů lidí žijících na světě s HIV jich je zhruba 67 procent v subsaharské Africe. Z nich polovina žije bez léčby. V příštích 30 letech se na světě narodí patnáct milionů dětí se srpkovitou anémií, z toho 75 procent v subsaharské Africe, uvádí NIH.

Zdroj: MT