Dostat léky k dětským onkologickým pacientům je neustálý boj

„Když není studie pro dětskou populaci, není registrace a léku není v běžném režimu stanovena cena a úhrada. Na to narážíme denně,“ říká prof. MUDr. Jaroslav Štěrba, Ph.D., přednosta Kliniky dětské onkologie LF MU a FN Brno.

• Jak se v čase vyvíjí dostupnost inovativních léků pro onkologicky nemocné děti?

My v dětské onkologii a hematoonkologii stále doháníme zpoždění, které máme za onkologií dospělého věku. Tento odstup se v čase příliš nemění. Existuje celá řada nadějných léků, které bychom chtěli používat i u dětí, často u úplně jiných typů nádorů, než pro které jsou vyvíjeny pro dospělé. Nemůžeme se zde ale opřít o data z komerčních klinických hodnocení. Dětských pacientů je prostě málo. U všech dětí, které léčíme, se jejich nemoc vejde do definice vzácného onemocnění, u těch se solidními nádory se vejde i do definice ultravzácného onemocnění. Farmaceutickým firmám se nevyplácí dělat studie zaměřené na takto minoritní populaci. Chovají se v tom logicky, má to ale zcela praktické důsledky. Když není studie, není registrace a léku není v běžném režimu stanovena cena a úhrada. Na to narážíme denně.

• Co s tím můžete vy jako klinici dělat?

Podáváme léčbu off‑label, tedy mimo rozsah schválení léčiva ze strany Evropské lékové agentury a SÚKL, a píšeme dlouhé a opakované žádosti o úhradu přes § 16 zákona č. 48/1997 Sb. Ty jsou někdy schváleny a někdy ne. Nechci ale pojišťovny obviňovat. Chovají se podle svého zadání a mají svá pravidla daná právě zákonem. Tato pravidla byla stanovena s ohledem na pacienty a velké skupiny nemocných skutečně chrání. Mnohdy však poškozují skupiny malé, tedy ty, se kterými pracujeme my. Není výjimkou, že jedu na pojišťovnu a jednám o konkrétním případu osobně. Někdy se podaří najít východisko během několika málo dní, ale je to stres pro nás, a hlavně je to stres pro rodiny dětí. A samozřejmě to přináší obrovskou administrativní zátěž. Ty pomyslné hodinky přitom tikají hrozně rychle, zdvojovací čas například u akutní lymfatické leukémie je v řádu hodin. Snadno se může stát, že už by pak ani nemělo smysl složité papíry vyplňovat.

• Jaké změny byste potřebovali?

Jde o to, jak se k tomu postaví stát, který je v konečném důsledku zodpovědný za legislativní nastavení systému. Že to jde, lze ukázat na příkladu spinální muskulární atrofie nebo cystické fibrózy. Bylo by dobré, kdyby na ministerstvu zdravotnictví vznikl poradní orgán, který bude tuto problematiku řešit. I my vnímáme, že určitá regulace být musí. Dá se ale velmi dobře určit, kolik peněz je na léčbu nádorů v dětském věku potřeba, tady žádné negativní překvapení nehrozí. Pro pražské a brněnské centrum se bavíme zhruba o 400 milionech korun ročně, to není v kontextu systému veřejného pojištění nějak astronomická částka, pro představu, je to méně než polovina nákladů na léčbu cystické fibrózy.

VIDEO: Rozhovor s prof. MUDr. Jaroslavem Štěrbou, Ph.D. si můžete pustit také zde:

• Koncept precizní medicíny se v pediatrické onkologii využívá již roky a vaše pracoviště je toho důkazem, molekulární tumor board (MTB) u vás funguje už řadu let. Vzorek od pacienta, respektive jeho nádorový exom je vyšetřen širokou škálou testů a na základě této vysoce sofistikované analýzy tým odborníků hledá vhodný léčebný cíl. Do jaké míry zde narážíte na problémy, o kterých jste hovořil?

Vždy na ně narážíme. Posouzením MTB prochází zhruba třicet procent pacientů, většinou jde o děti s méně příznivými formami onemocnění, respektive o pacienty s relapsy. Dosahujeme tak velké individualizace léčby. V rámci MTB můžeme dojít k závěru, že z hlediska biologických charakteristik nádoru by smysl dávala taková a taková léčba. Jinou otázkou ale je, jestli známe třeba dávkování této molekuly pro konkrétní nemoc v dětském věku, a úplně jiná otázka je dostupnost inovativní terapie. Někdy je dostupná v rámci studie na některém zahraničním pracovišti, ale i pak je náročné tam našeho pacienta dostat.

• Zmínil jste, že velká část dětí podstupuje léčbu off‑label. Je sběr dat z reálné klinické praxe nějak standardizován, aby ze zkušeností jednoho pracoviště mohla profitovat ostatní centra?

Není to zatím standardizované. I na úrovni EMA, kde jsem členem pediatrického výboru, se bavíme o tom, že tato RWE data musejí být dostupná všem. I to ale musí někdo zaplatit. To, co děláme už teď, je, že svoje výsledky publikujeme. Odborná komunikace v našem oboru samozřejmě probíhá standardně prostřednictvím časopisů a kongresů, ale mimořádně silné je také neformální sdílení informací s kolegy.

• Jak se díváte na sbírky, které se ve prospěch léčby dětských pacientů konají a veřejnost je pozorně sleduje?

Tyto sbírky jsou projevem toho, že zoufalí lidé dělají zoufalé věci. I někteří naši pacienti se k tomu uchylují a já tomu rozumím. Systémové řešení to ale není.