ASCO 2013 – úspěchy i problémy výzkumu v onkologii

Jak už jsme uvedli, tváří v tvář poměrně drastickým škrtům veřejných výdajů na biomedicínský výzkum v USA, onkologický nevyjímaje, se na letošním výročním zasedání ASCO hodně hovořilo o potřebě zavádění nové infrastruktury pro onkologický výzkum, klinickou praxi i klinické studie v onkologii. Během uplynulých čtyř desetiletí od chvíle, kdy prezident Nixon v prosinci roku 1971 podepsal zákon o boji proti nádorovým chorobám, bylo dosaženo mnoha zásadních pokroků jak v poznání biologie a etiopatogeneze nádorových chorob, tak i v jejich diagnostice a léčbě, a tedy i v přežívání a kvalitě života pacientů. Potřeba dalšího zdokonalování péče o nemocné i výzkumných snah však ani zdaleka nemizí, naopak spíše sílí, neboť také hrozba onkologických onemocnění přetrvává a dokonce nabývá na závažnosti.

Prezidentka ASCO prof. Sandra M. Swain uvedla např. ve svém úvodním sdělení, že nádorové choroby dnes představují v globálním měřítku hlavní příčinu úmrtí a počet úmrtí v důsledku nádorových onemocnění v celosvětovém měřítku dále a trvale narůstá. Jestliže dnes na ně umírá během dvanácti měsíců téměř osm milionů lidí, v roce 2030 by to mělo být až 13 milionů zemřelých (tab. 1)!

Proto je nyní v USA – jak informoval „president elect“ ASCO prof. Clifford Hudis – implementována nová struktura klinických studií s využitím informačních technologií – „National Cancer Clinical Trials System for the 21st Century“; na 4 000 vědeckých pracovníků ve více než 3 100 institucích v jeho rámci zařadí každoročně do klinických studií více než 25 000 nových pacientů. Byly též připraveny nové standardy pro hodnocení klinických studií z hlediska klinicky významných výsledků – „Clinically Meaningful Outcomes“.

A konečně nově zaváděný systém „ASCO Cancer LINQ“ (Learning Intelligence Network for Quality)“ umožní sdílení dat v reálném čase – od místa, kde je zajišťována péče o nemocné, přes příjem, transformaci, agregaci a analýzu dat i tvorbu hypotéz a korelační a trendovou analýzu nazpět do místa péče. Tento systém by měl přinést větší efektivitu a výtěžnost výzkumu i lepší využití jeho výsledků pro další zlepšování kvality péče o nemocné. V komplexním materiálu „Blueprint for Cancer Research in the Next Decade“ pak byl položen důraz zejména na rozvoj nových typů terapie na základě molekulárních charakteristik.

Jestliže se takto zásadně mění celá onkologie, musejí se zcela logicky a zákonitě změnit i paradigmata vývoje a schvalování nových onkologických léků – tímto konstatováním zahájil své sdělení dr. Richard Pazdur, ředitel kanceláře Food and Drug Administration (FDA) pro hematologické a onkologické produkty. Uvedl mimo jiné, že v roce 2012 bylo v USA schváleno a uvedeno do klinické praxe čtrnáct nových onkologických přípravků, což představovalo plných 40 % všech nově schválených léčiv v tomto roce. Některé specifické příklady nových léků na vybraná onkologická onemocnění ukazuje tabulka 2.

Dr. Pazdur také na konkrétních příkladech biomarkerů a léků aplikovaných na jejich základě ukázal, jak se rozvíjí éra personalizované medicíny (tab. 3).

Nicméně potřeba stále nových, účinnějších a bezpečnějších léčiv, vycházejících z nových poznatků základního i aplikovaného výzkumu o biologii nádorů a využívajících nových mechanismů účinku, neustává. Hlavním problémem při vývoji a schvalování nových onkologických přípravků, vyznačujících se unikátní toxicitou, je průkaz jejich bezpečnosti a účinnosti. Protože jsou užívány k léčbě většinou smrtících onemocnění, existuje zde i poněkud odlišný přístup k hodnocení jejich bezpečnostního profilu a poměru riziko/benefit. V každém případě však FDA v současnosti neschválí žádný nový lék, pokud nepřináší oproti existujícím terapeutickým možnostem „podstatné zlepšení“.

Jednoznačným závěrem všech sdělení i diskusí ovšem bylo, že i nadále je naprosto nezbytné zachovat financování výzkumu i klinických studií z veřejných zdrojů; jen ty totiž mohou být – na rozdíl od prostředků vynakládaných farmaceutickým průmyslem – využity právě ke sponzorování takových studií a prací, které sice nemusejí být bezprostředně využitelné k marketingovým účelům, avšak přinášejí odpovědi na nejdůležitější, základní otázky.

Zdroj: Medical Tribune