První úhrada léčby leukémie genovou terapií schválena

V roce 2018 byla pro léčbu krevních nádorových onemocnění v Evropě registrována převratná metoda CAR-T pomocí buněk s tzv. chimérickými antigenními receptory. Má potenciál zvrátit i dosud naprosto beznadějné případy. Je však extrémně drahá. Na toto téma jsme si povídali s vedoucím oddělení revize zdravotních služeb Zaměstnanecké pojišťovny Škoda MUDr. Zdeňkem Kubrem, MBA, MSc.

• Jste první zdravotní pojišťovnou, která přistoupila k úhradě nejmodernější a také velmi drahé léčby v případě dosud velmi obtížně léčitelné lymfoblastické leukémie…

Ano tuto léčbu jsme se rozhodli hradit, podle mých informací jsme byli první pojišťovnou, která o to byla požádána. V rozhodování o tom, zda uhradíme, nebo neuhradíme navrženou léčbu u pacienta, u kterého dvakrát za sebou selhala standardní terapie, včetně transplantace kostní dřeně od bratra, bylo rozhodující, že jde o jedinou možnost. Tato léčba, kterou v Evropě poskytují jen dvě pracoviště, v Mnichově a v Barceloně, byla doporučena jeho ošetřujícím lékařem z Ústavu hematologie a krevní transfuze (ÚHKT). Vše bylo konzultováno i s mnichovským pracovištěm, které nabídlo, že si převezme pacienta do péče, s tím, že tato terapie, o níž se dnes hovoří jako o budoucnosti, je pro něho již jedinou možností.

• O jakou léčbu se konkrétně jedná?

Jde o genovou terapii, tedy odebrání zdravých bílých krvinek, které se geneticky upraví tak, aby ještě zesílila jejich obranyschopnost, a byly tak schopnější se s krevním nádorem vypořádat. Takto upravené buňky se pak pacientovi vrátí zpět. Pokud se takováto terapie podaří, vede prakticky k vyléčení nemocného. Vzhledem k tomu, že jsme byli první v republice a s touto novou metodou u nás nebyla žádná zkušenost, požádali jsme o stanovisko pana prof. Mayera a pana prof. Kozáka ze dvou renomovaných pracovišť. Na základě jejich odborného posouzení jsme se na pojišťovně rozhodli, že léčbu uhradíme.

• O jaké částce hovoříme?

Jde o jednorázovou částku zhruba 16 milionů korun s tím, že věříme, že nemoc bude zcela vyléčena. Je ale třeba říci, že u vzorku dvaceti pacientů, u nichž léčba v klinických studiích již proběhla a efekt byl u většiny z nich prokázán, šlo o pacienty do 25 let věku. Náš pacient je těsně za touto hranicí. Pravděpodobnost, jak to dopadne, je neznámá, ale jde o situaci, kdy na tak malých číslech, pokud má medicína získat nějakou empirii, je nesmírně důležité zkušenosti pomoci…

Často se setkáváme s otázkou, zda takovéto typy léčby mají být hrazeny z veřejného zdravotního pojištění. Pokud se řekne, že ano, a já s tím nemám problém, pak se musí říci, zda by všeobecné zdravotní pojištění nemělo být zaměřeno právě na takovéto případy, na jejichž léčbu by 99,9, možná 100 procent populace nikdy nemělo, ale každá návštěva u lékaře i s banálním onemocněním je pro něho v podstatě zadarmo. Je tedy otázkou, zda někde z míry solidarity neubrat, aby se mohlo ušetřit na vážné případy, jejichž léčba by tak byla zajištěna a nemusela být individuálně schvalována. Samozřejmě mluvíme o léčbě, u níž se prokáže účinek.

• Jak administrativně složité bylo vaše rozhodnutí?

Myslím, že relativní výhodou tohoto pacienta bylo, že je naším pojištěncem, protože tím, že jsme malá pojišťovna, rozhodujeme na jednom místě a rozhodnutí padlo do týdne od podání žádosti. Samozřejmě u velké pojišťovny, která má krajské pobočky s omezenými kompetencemi rozhodování a vzhledem k velikosti i větší byrokracii, by to trvalo asi déle, ale předpokládám, že rozhodnutí by bylo stejné.

• Jak často činíte takováto rozhodnutí? Přepokládám, že vzhledem k tempu vývoje v medicíně je to stále častěji…

Tato situace byla mimořádná. Jinak agenda paragrafu 16, tedy mimořádných úhrad u pacientů, pro jejichž léčbu nejsou jednoznačné odbornými společnostmi stanovené guidelines, nesmírně narůstá. Velmi často je to způsobeno i tím, že ne všechny farmaceutické firmy žádají o úhradu a o schválení SÚKL. Pokud ji stanovenu nemají, mohou si cenu nastavit, jakkoli chtějí, a pak je to na lékařích, kteří velmi složitě vysvětlují pacientům, že léčba pro ně buď není indikována, nebo nemá stanovenou úhradu. Pokud jsou přesvědčeni o tom, že jde o lék, který nemocnému pomůže nebo mu dává jistou míru naděje, pak je rozhodování na pojišťovnách. Těchto případů, u nichž je rozhodování velmi složité, ale přibývá a je dobře, že VZP iniciovala jednání s Ministerstvem zdravotnictví ČR o změně přístupu k tomuto paragrafu.

• Nůžky mezi novými možnostmi léčby a tím, co si pacient může dovolit, se neustále rozevírají. Jaký je podle vás optimální model poskytování služeb?

Ve světě neexistuje systém veřejného zdravotního pojištění, který by se neocital občas v krizi, občas v konjunktuře. Většinou je postaven na politickém rozhodování o tom, co do solidárního systému ještě zahrnout a co nikoli. A samozřejmě jde také o to, jak vyjednávat v případě léků, které tvoří velmi velké procento nákladů právě v podobných případech u závažných onemocnění. Zejména jak vyjednávat s výrobci o cenách. Možností, co s tím dělat, je hodně, včetně posouzení správnosti stratifikace z hlediska přerozdělování peněz do nákladů, do mezd, kde dnes existují značné rozdíly v náročnosti práce na různých pracovištích atd. V tomto systému může udělat do určité míry pořádek management nemocnic. A určitě je zde prostor i pro to, aby jednotlivé odborné společnosti prosazovaly, které výkony a které léky jsou opravdu prokazatelně účinné a které je třeba hradit z veřejného zdravotního pojištění.

• Často zmiňovaným problémem je i duplicita prováděných výkonů, což může být právě u finančně nákladných postupů velký problém…

Určitě by bylo třeba odbourat to, k čemu v praxi stále dochází. Dnes již lékaři vědí, že existují moderní metody, kterými mohou pomoci, mluvíme např. o lékařské genetice, a zároveň existují laboratoře, které tato genetická vyšetření provádějí. To se v praxi na straně pojišťoven ale setkává se dvěma problémy. Jednak, že laboratoře vykazují služby, které indikuje někdo jiný, a my si nemůžeme dovolit tuto péči neuhradit. Druhým problémem je, že neexistuje žádný systém evidence. Velký problém je to například u databáze vyšetření germinálního genomu, který má člověk jen jeden a nemění se, tudíž stačí jediné vyšetření za život. Toto drahé vyšetření přitom opakovaně žádají různá pracoviště, protože nemají informace, že u dotyčného pacienta již bylo provedeno. Často zjišťujeme i účelová chování některých poskytovatelů, kdy se i somatické geny vyšetřují z našeho úhlu pohledu velmi často nebo zcela zbytečně bez dalšího klinického efektu. Nedávno jsme např. řešili situaci u jednoho poskytovatele zdravotních služeb, který indikoval genetické vyšetření manžela těhotné ženy, která v minulosti již dvakrát potratila a jejíž genetické vyšetření bylo v pořádku. V té době byla žena již ale s tímto mužem ve 28. týdnu těhotenství, takže toto vyšetření nemělo v inkriminované době žádný význam, přitom stálo několik desítek tisíc korun. Přesně to jsou situace, kde by se dalo ušetřit, aby byl dostatek peněz na léčbu vážných onemocnění drahými metodami. Myslím, že možností je na všech stranách relativně dost, ale základem by měla být systémová změna zejména týkající se úrovně solidarity, která by se měla posouvat směrem k závažným, a hlavně drahým nemocem od těch banálních onemocnění, která jsou dnes u nás hrazena téměř všechna.

Zdroj: MT