Jak ufinancovat nástup nových molekul v onkologii?

Jak ufinancovat nástup nových molekul v onkologii?

Dr. Severin Schwann,

výkonný ředitel společnosti ROCHE

Neobávám se, že by tu nastával nějaký konec světa. Podle mého názoru je řešení zabudováno v systému. Patenty prvních cílených onkologických léků právě končí – včetně našich klíčových molekul trastuzumabu, rituximabu nebo bevacizumabu. Dává to prostor pro vstup molekul nových. Například v kardiologii u statinů jsme viděli, že objem takto uvolněných prostředků je skutečně značný, což umožňuje, aby celkové náklady na daný segment farmakoterapie byly relativně stabilní. A možná by bylo dobré si znovu definovat, co si jako společnost můžeme dovolit. Ve vyspělých evropských zemích jde na zdravotnictví kolem deseti procent HDP, můžeme se bavit o tom, zda je to hodně, nebo málo. Na léky z toho jde jen poměrně malá část a z této části opět jen zlomek stojí onkologické léky – to už se pohybujeme v řádu promile HDP. Když se podívám, jak jsou alokovány prostředky do jiných oblastí, nemám pocit, že bychom zde zbytečně utráceli. Například ve Švýcarsku lidé dávají více prostředků na tuning aut než na onkologické léky.

| Prof. MUDr. Bohuslav Melichar, Ph.D.,

místopředseda České onkologické společnosti ČLS JEP

V pokročilé fázi vývoje jsou sice možná desítky molekul, ale skutečně účinných léků v léčbě pokročilého nádorového onemocnění máme stále zoufale málo. Co se týče přesvědčivosti dat, zde je nutno rozlišovat dle stupně přínosu. V klinické onkologii většina nákladných léků patří mezi cílené (někdy poněkud zjednodušeně nazývané biologické) léky, které jsou zaměřeny na mechanismy přímo odpovědné za nádorové bujení. Účinnost cílených léků je však zpravidla omezená hned ve dvojím smyslu, jsou účinné jen u malé skupiny nemocných a jsou účinné po omezenou dobu. Vývoj léků je přitom velmi nákladný a zisk z léků podávaných u relativně malé skupiny nemocných po omezenou dobu má zaplatit enormní náklady spojené s tímto vývojem. Za zásadní problém však pokládám skutečnost, že až na výjimky tyto léky nemocného nevyléčí a prodloužení přežití je zpravidla v řádu měsíců, někdy dokonce pouze týdnů. Zde jsme se skutečně dostali, obrazně řečeno, do slepé uličky.

Tento problém nemá jednoduché řešení, ale pokusit řešit by se ho měli všichni aktéři, tedy poskytovatelé, výrobci, plátci i regulační úřady. My jako lékaři musíme skutečně zvažovat význam podání léku v každém individuálním případě. Myslím, že se to v našich podmínkách i děje, protože výsledky použití léků v praxi dle registrů, do kterých data povinně zadáváme, jsou zpravidla lepší než v klinických studiích, na základě kterých byl lék registrován. Tento systém funguje zejména tam, kde jsou léky podávány v rámci pracovišť klinické onkologie, která léčí celé spektrum solidních nádorů. Určité nebezpečí je u pracovišť, která jsou zaměřena jen na nádory postihující určitou orgánovou soustavu. Zde bývá často jen několik léků a chybí zde kritická zpětná vazba i nadhled, který je možno získat srovnáním účinnosti léčiv u různých nádorových onemocnění. Úlohou odborné společnosti je stanovit obhajitelné indikace. Výrobci a plátci by se měli dohodnout na podmínkách, které by umožnily dostupnost léku. Regulační úřady se snaží nastavit podmínky pro registraci léků tak, aby byly na trh vpuštěny pouze léky s přesvědčivou účinností.

Je však možné, že jsme v této chvíli svědky určitého zvratu. V imunoterapii za použití protilátek zasahujících regulační mechanismy imunitního systému dostáváme do rukou léky, které jsou účinné u širokého spektra nádorových onemocnění a jejichž účinnost se i u nemocných s pokročilým nádorem jeví ve významném procentu případů jako dlouhodobá, tedy překonávají obě výše zmíněné limitace. Různé léky působící tímto mechanismem se srovnatelnou účinností dodává nebo bude dodávat hned několik farmaceutických společností. Jedná se přitom o léčbu, která bude dlouhodobě účinná u významné části nemocných, takže bude eticky nepřijatelné ji v indikovaných případech omezovat. Malý počet vzájemně si konkurujících léků bude tedy používán u velkého počtu nemocných, což nepochybně povede k poklesu ceny. Vývoj v příštích několika letech ukáže, zda je to pouze zbožné přání, nebo skutečně stojíme na počátku nové éry.

| MUDr. JUDr. Petr Honěk,

náměstek ředitele VZP pro zdravotní péči

Vstup nových přípravků do onkologie nabral v posledních letech velkou dynamiku. Nicméně u řady z nich se jedná o vstup do třetí, čtvrté a dalších linií léčby, kde je jistě namístě se ptát, jestli jejich klinický efekt znamená takový přínos, že ospravedlní mimořádně vysokou cenu v řádech milionů korun za jednoho odléčeného pacienta. Málo z těchto přípravků se totiž může pyšnit daty o prodloužení celkového přežití. Dalším faktorem je postupná „generifikace“ přípravků, které již jsou delší dobu k dispozici, což jistě potáhne jejich cenu dolů. Tím se vytváří prostor, jak ufinancovat vstup nových přípravků. Důležité budou zejména ty, které vyřeší léčbu u pacientů a diagnóz, kde žádná efektivní léčba není. Farmaceutická firma, která přijde např. s biologickým lékem, který skutečně zásadním způsobem prodlouží přežití pacientů s nádorem pankreatu, se jistě může těšit na enormní zisky. A pojišťovna bude muset prostředky na takový hypotetický lék, který tady ještě nemáme, najít.

| MUDr. Tomáš Svoboda, Ph.D.,

Onkologická a radioterapeutická klinika FN Plzeň, národní reprezentant ČR v ESMO

Vývoj nových léčiv je v dnešní době extrémně nákladný, prvním krokem tedy bude provedení změn v klinickém výzkumu. Studie je třeba výrazně zjednodušit a zkrátit – např. testováním léčiva v neoadjuvanci, kde lze účinnost i toxicitu hodnotit prakticky ihned, a závěry si ověřit v klinické praxi na obecné, tedy neselektované populaci.

Mylná je představa úspory finančních prostředků generickou záměnou. Pro většinu výrobců originálních léčiv v té době není problémem upravit svoji cenu na úroveň generika a ke zlevnění léčby tak vlastně nedojde, v některých případech lze dokonce hovořit o navýšení ceny vlivem odlišné účinnosti a nutnosti řešit výraznější či odlišnou toxicitu generických přípravků. Ani biotechnologie nebudou pro rozpočty plátců představovat závratnou úlevu, jelikož bude zapotřebí udržet čistotu buněčných linií a kvalitu takto připraveného léčiva doložit studiemi rozsahu podobného originálnímu přípravku (možná i opakovaně nebo při jakékoli změně podmínek nebo technologického postupu), což bude samo o sobě velmi nákladné. Důsledkem někdy až nesmyslného tlaku na neustálé snižování cen je jednak opakující se chybění i základních léčiv na trhu (některé výpadky dokonce těžce poškozují a ohrožují pacienty), na druhé straně pak při nejnižší ceně v ČR masivní reexport léků do jiných zemí.

Farmaceutické firmy budou muset vzít v úvahu, že rozpočet zdravotnictví se bezpochyby příliš navyšovat nebude, nebude tedy rovněž možné převést veškerou současnou léčbu na terapii cílenou. Musíme se tedy připravit na diskusi, jaký benefit budeme považovat za odpovídající, aby bylo možno daný lék podat bez obavy o úhradu, nebo zda má význam podávat dvoj‑, v některých případech dokonce trojkombinaci takto nákladných léčiv. Lze si tedy představit, že v dnešní době dostupná a používaná cílená léčiva projdou revizí ve smyslu většího indikačního omezení nebo budou mít úhradu jen u některých diagnóz. Přestože nejsem zastáncem principu tlaku na výrobce léčiv, jaký vytváří britský institut NICE, jenž svými rozhodnutími naprostou většinu nových léků po zhodnocení jejich nákladové efektivity prohlásí za neindikovanou, po neveřejném jednání s výrobcem ohledně snížení ceny však jejich podávání nakonec umožní, vidím v rozumné limitaci preskripce na podkladě jasného benefitu jedinou možnost úspory. Nejlepší všeobecný přehled a porovnání mezi stadii onemocnění, stavem pacienta a jinými primárními nádory má klasický onkolog, zatímco tento náhled zcela chybí orgánovým specialistům. I samotné posouzení a schválení indikace nákladné léčby onkologem tedy může mít pozitivní dopad na co nejefektivnější využití finančních prostředků.

Aby bylo možno již v blízké budoucnosti zajistit úhradu léků, jejichž význam pro prognózu onemocnění a přežití pacienta je nezpochybnitelný, připravila Evropská společnost klinické onkologie (ESMO) jejich rozdělení do několika skupin – Magnitude of Clinical Benefit Scale (ESMO‑MCBS). Bohužel v onkologii dospělých jsou v současnosti na základě dostupných dat a výsledků studií jako jediná dvě léčiva s jednoznačně pozitivním léčebným dopadem hodnoceny trastuzumab u karcinomu prsu a imatinib v léčbě GIST. Hodnocení bude prováděno dynamicky a bude pravidelně revidováno, takže bude zajímavé, kam se svými výsledky zařadí nejnovější imunoterapie.

| PharmDr. Zdeněk Blahuta,

ředitel Státního ústavu pro kontrolu léčiv

Během posledních let se daří udržet celkové náklady na léčivé přípravky v ČR na přibližně konstantní úrovni, je však pravdou, že v určitých segmentech, např. u centrové léčby, je pozorován nárůst. Státní ústav pro kontrolu léčiv proto vnímá otázku vývoje a financování nových nákladných léčiv jako velmi aktuální. Nákladné léky jsou vyvíjeny v řadě indikací a onkologie zaujímá jedno z předních míst. Onkologické přípravky jsou také nejčastěji zastoupeny v kategorii vysoce inovativních léčivých přípravků dle zákona o veřejném zdravotním pojištění. V současné době se ukazuje, že úspory, kterých je možné dosáhnout například prováděním zkrácených revizí, nebudou zcela stačit k pokrytí nákladů na inovativní léčbu. Za rok 2015 předpokládáme úsporu ze zkrácených revizí ve výši necelé 1 mld. Kč, přitom náklady na léčbu některými novými onkologickými přípravky mohou dosahovat desítek až stovek milionů Kč na jeden léčivý přípravek. Další náklady pro systém veřejného zdravotního pojištění pak přinášejí požadavky na rozšíření léčby již hrazených přípravků širším skupinám pacientů nebo umožnění včasnější léčby. SÚKL tedy klade v první řadě důraz na vyhodnocení celkového přínosu nového léčivého přípravku. Pravdou je, že inovativní onkologické léky stále nedokáží pacienta zcela vyléčit, ale prodlužují dobu celkového přežití nebo dobu, kdy je pacient bez známek zhoršení onemocnění. SÚKL také ze zákona hodnotí poměr mezi přínosem nového přípravku (vztaženým většinou ke kvalitě života pacienta) a jeho náklady. U onkologických léčiv bývá tento poměr většinou velmi vysoký a je nad hranicí, kterou Světová zdravotnická organizace považuje za nákladově efektivní. Stále větší váhu tedy mají tzv. risk‑sharingové dohody mezi plátci zdravotní péče a držiteli rozhodnutí o registraci nových přípravků. Tyto dohody umožňují snížit náklady na léčbu a umožnit tak přístup pacientů k inovativní léčbě i přesto, že je vysoce nákladná.

Zdroj: www.tribune.cz