„Cost‑sharing“ a „risk‑sharing“ Aneb proč do krize zdravotnictví více nezapojíme farmaceutické firmy, které krizi nemají?

Existuje logický rozpor mezi právním nárokem pacientů a ekonomickými možnostmi zdravotnictví. Naše zákony tvrdí, že léčebná péče je až na výjimky zadarmo, nelze si připojistit dražší péči pomocí soukromého připojištění. Náklady ale neustále rostou nejen v důsledku stárnutí populace, ale rovněž zvyšujícími se náklady na nové technologie a nové léky. Přesto naše zdravotnictví s ohledem na celoplošný rozsah poskytovaných služeb patří svojí efektivitou k těm nejlepším na světě. Chtělo by to nepokazit a v krátkodobém horizontu udělat několik dobrých opatření, aby tomu tak bylo nadále.

Ve svém příspěvku se budeme zabývat problematikou tzv. centrových léků, vstupem nových léků na český trh. Téma považujeme za jedno ze závažných, neboť nové léky přibývají díky pokročilým technologiím neuvěřitelně rychle. V řadě případů jde přitom o mimořádně účinné léky. Farmaceutické firmy mají vydělávat svým akcionářům, reinvestovat do stále nákladnějšího výzkumu a z podstaty jejich komerční existence budou trvale testovat, „co trh snese“. Znamená to, že ceny za měsíc léčby rostou významně a v případě kombinace dvou drahých léků mimořádně významně. SÚKL sice má nástroje k přísnému posuzování léku a nástroje, jak oddálit vstup léků do naší země, ale pokrok v medicíně je významný. Nových velmi účinných a drahých léků je hodně a zdá se, že stávající systémy regulace buď nestačí, nebo se nedostatečně využívají. Rok 2016 byl v případě diagnózy mnohočetného myelomu z tohoto pohledu zatím nejnapjatějším rokem a šlo již pozorovat zkratkovité chování účastníků systému. Každý další rok bude jen stále napjatější, pokud se něco nezmění. Regulace centrových léků vyčerpala veškeré rezervy na všech úrovních, které se jí účastní. Situaci v hematoonkologii přechodně dílem uleví nástup některých generických léků a biosimilars, ale prostor rychle zaplní ekonomicky náročné dvoj‑ a trojkombinace léků nejen u mnohočetného myelomu, ale záhy i u chronické lymfocytární leukémie a lymfomů. Pacienti a pacientské organizace se stále důrazněji domáhají svého práva na nejúčinnější léčbu, což dokresluje reálnou velmi napjatou situaci.

Role zdravotních pojišťoven je důležitá a v dostupnosti nových léků pro nemocné může hrát významnou roli. Nicméně v diskusi s farmaceutickými firmami používají velmi jednoduché nástroje, které znamenají slevu v desítkách procent, což mnohdy vytváří neřešitelné situace, protože firmy nemohou snížit oficiální ceny z důvodu ovlivnění cenové hladiny v jiných zemích nebo rizika vývozu do dražších zemí v našem sousedství (tzv. paralelní export).

Nástroje přitom existují – „cost‑sharing“ a „risk‑sharing“ nástroje používá řada ekonomicky silnějších zemí velmi efektivně. Lze tak nepochybně ušetřit stovky milionů korun a udržet dostupnost nových léků pro nemocné na dobré úrovni. Již dnes se při vstupu do úhrady ze zdravotního pojištění uplatňují zákonná pravidla, podle kterých musí žadatel, nejčastěji farmaceutická firma, doložit účinnost, bezpečnost, nákladovou efektivitu a dopad do rozpočtu zdravotních pojišťoven. V analýze nákladové efektivity se hodnotí poměr nákladů a přínosů, které vznikají při vstupu nového léku. Tento poměr je dnes regulován aplikací tzv. hranice ochoty platit, která je SÚKL a zdravotními pojišťovnami nastavena ve výší trojnásobku HDP na jednoho obyvatele. Jedná se o částku cca 1,28 mil. Kč za jeden získaný rok ve standardní kvalitě (tzv. QALY).

Zdravotní pojišťovny ale regulují centrové léky na úrovni rozpočtu poskytovatelů/ nemocnic, které jsou stropovány ve výši referenčního období a na nové léky nemají vytvořen finanční prostor. Finanční odpovědnost je tak přenášena z pojišťovny na nemocnici a z nemocnice na jednotlivé lékaře, kteří musejí pacientům vysvětlovat, proč jim léčbu nenasadí. Lékař se tak dostává do „konfliktu zájmů“ svého poslání léčit nejmodernějšími a nejúčinnějšími metodami a zároveň tak, aby jeho nemocnice nepřekročila dohodnutý rozpočet se zdravotní pojišťovnou.

Jako příklad budeme používat úzký výřez zdravotnictví, tedy oblast hematoonkologie, a to její část zaměřenou na mnohočetný myelom. Je to určitě dobrý příklad, neboť do roku 2014 se na náš trh dostaly tři účinné léky u mnohočetného myelomu, zatímco od roku 2015 tu máme šest léků v různém stupni rozpracovanosti úhradového řízení, přičemž jsou všechny schváleny v EU. Do klinické praxe přitom poprvé míří dvojkombinace dvou drahých léků. Tedy velká výzva, která klidně může skončit pro nemocné špatně v případě, že se tyto léky stanou nedostupnými.

Jak jsme se chovali k novým moderním lékům v minulosti?

Odpověď je, že vždy, když to šlo, SÚKL a dříve kategorizační komise „zdeformovaly“ podmínky registrace léku tak, aby to bylo „finančně racionální a efektivní“. Bohužel se časem ukázalo, že tomu tak není. Bortezomib dostal řadu omezení, aby se potvrdilo, že v řadě případů je zastavení léčby nesprávné a především dražší, neboť nemocní dostali ihned dražší lék. Dlužno říct, že léčebné výsledky to neovlivnilo. Dalo by se říct, že to bylo před deseti lety téměř vizionářské. Tento sekvenční postup, kdy se střídají dva účinné režimy v jedné léčebné linii, jsou dnes považovány za perspektivní moderní léčebné postupy. Opak lze říci u lenalidomidu, u kterého je efekt jasně spřažen s délkou podávání. Omezení na osm cyklů léčby bylo tedy dílem „vylití peněz do kanálu“, neboť navozená účinnost byla ztracena. Vše lze dokladovat z dat Registru monoklonálních gamapatií. Naše dlouhodobé výsledky jsou kvůli tomuto opatření při použití lenalidomidu v České republice mizerné, respektive významně horší než v zemích s dlouhodobým podávání lenalidomidu. Až od prosince 2016 se podařilo tato klinicky neracionální STOP kritéria zrušit a lenalidomid je možné podávat v režimu úhrady až do progrese onemocnění.

Pro úplnost nutno připomenout ještě dva léky. Jako první lék do ČR přišel thalidomid. Ne díky firmě, ale díky naší iniciativě a také konstruktivní práci SÚKL a zdravotních pojišťoven. Zcela pragmaticky se dohodlo, že se bude dovážet levný švýcarský thalidomid. Lék není registrován v ČR, přesto existuje legální možnost jej používat a jsme tomu rádi. Výsledky s ohledem na cenu (měsíc léčby asi 4 000 Kč) byly a jsou velmi dobré. Čtvrtým lékem byl Doxyl (pegylovaný doxorubicin). Odborná společnost velmi rychle doporučila SÚKL, že tento lék přes pozitivní výstup randomizované studie nedosáhl klinický významného přínosu a za cenu mnohanásobně převyšující doxorubicin lék jako odborníci nebudeme indikovat. Lék tedy není v ČR v indikaci mnohočetného myelomu používán. Zmiňujeme to jako ukázkový příklad, kdy jsou odborníci schopni racionálně posoudit přínos léku i s ohledem na ekonomiku.

Pro kompletnost připomeňme v tomto období pragmatické aktivity farmaceutického průmyslu. Velcade (bortezomib) přišel jen v ampuli s jedinou gramáží. Byla sice nachystaná i menší gramáž, která by léčbu zefektivnila, nicméně pravděpodobně hrozilo riziko nižší ceny či tu byly jiné důvody, tedy nikdy nedošlo k registraci v ČR. U lenalidomidu se pozdržel vstup léku do registračního úhradového řízení u nové diagnózy téměř o dva roky, pravděpodobně z „taktických“ důvodů, protože cílem bylo pravděpodobně nejprve maximalizovat použití ve druhé linii. Nyní s odstupem za zeměmi západní Evropy byla žádost o úhradu první linie podána. Jak jinak – šlo o cenu!

Problém je v tom, že Česká republika je z globálně obchodního pohledu pro velké farmaceutické výrobce nezajímavá a žádný globální hráč nebude přizpůsobovat své ceny zemi s deseti miliony obyvatel. Léková politika ČR by to měla respektovat a nesnažit se velké výrobce nutit ke změně jejich globální cenové politiky. Naopak by měla chytře využívat všechny možné jiné dostupné nástroje.

Jaké plyne poučení z krátkodobé historie s použitím nových léků u mnohočetného myelomu? Vidíme následující:

• Nesnažit se deformovat schválenou indikaci a schválené režimy v EU. Oproti schváleným indikacím v EU jsme pro ČR přidali pravidla dále lék omezující jak v případě bortezomibu, tak lenalidomidu. A nebylo to správně. Ve výstupu byla léčba dražší a méně účinná. Regulační orgán by neměl deformovat to, co bylo prokázáno řádně provedenými velkými studiemi. Podobné situace nás čekají v blízké budoucnosti a opatření musejí být jiná.

• Farmaceutické firmy budou trvale a kontinuálně testovat, co trh snese. Ceny léků se neustále zvyšují a tento stav je samozřejmě pro ekonomiku většiny i vyspělých zemí těžko ufinancovatelný. Musíme to přijmout jako fakt, protože farmaceutické firmy nejsou charitativní organizace a chtějí vydělat peníze. Je jisté, že se nebudou ohlížet na trh velikosti České republiky, ale prioritní jsou pro ně vždy USA a tzv. Big 5, tedy největší země EU (Německo, Francie, Velká Británie, Itálie, Španělsko). Na druhou stranu celá EU je dnes tak ekonomicky vyčerpaná, že i farmaceutický průmysl to musí začít vnímat – a víme, že vnímá – jako problém.

• Místo omezujících pravidel by SÚKL ve spolupráci se zdravotními pojišťovnami měl dojít k opatřením, která nemocným v ČR léčbu umožní, a přitom nepůjde o ekonomicky neakceptovatelné náklady. Při limitacích, které SÚKL má, se jeví vyšší aktivita a kreativita zdravotních pojišťoven jako nezbytná

V řadě zemí EU jsou delší dobu používány nástroje, které se v angličtině nazývají „risk‑sharing“ nebo programy „cost‑sharing“. Jejich přehled je v tabulce. Jde o nástroje, které umožní lék podávat nemocným, a to tak, že rozloží ekonomické náklady, aby se na nich nad rámec pravidel dané země podílela farmaceutická firma. Na příkladu lenalidomidu to lze snadno vysvětlit. Jestliže se má podávat až do progrese, protože tak je maximálně účinný, pak omezit jeho podání na osm cyklů je odborně zcela nesmysl. Mělo být dosaženo dohody, že lék bude například hrazen po dobu X cyklů, a pokud nemocný bude mít z léku dále přínos, bude poskytován firmou zadarmo. Úhrada neskončí náhle a bez náhrady, ale dodatečné náklady budou kompenzovány farmaceutickou společností přímo plátcům zdravotní péče.

Druhou jednoduchou možností je říci, že v dané léčebné linii je maximum úhrady na jednoho nemocného, které jsou ZP ochotny uhradit, např. X milionů korun za rok léčby. Nad tuto částku musí být lék poskytnut firmou zdarma. To jsou typické a jednoduché nástroje typu „cost‑sharing“, které by měly být u dalších léků uplatněny. Je jisté, že by tomu však mohlo být nyní u každé nové kombinace, neboť poprvé dochází k tomu, že do klinické praxe jdou kombinace dvou drahých léků.

Podobně je zcela jednoduchým risk‑sharingovým nástrojem úhrada léku jen v situaci, kde je účinný, s řadou variant, který tento model nabízí. V současnosti se však používají jen finanční stropy na spotřeby léků (tzv. price‑volume neboli budget‑cap), kdy při jejich dosažení platí další náklady výrobce.

Jak se chováme k novým moderním lékům v současnosti?

„Akce pomalidomid“ (tak tomu pracovně v expertní odborné skupině říkáme) je typickou ukázkou, v jaké křeči náš systém úhrady centrových léků je. Pomalidomid je třetí v řadě imunomodulačních léků, nejlépe tolerovatelný a minimálně srovnatelně účinný jako lenalidomid. Lze jen konstatovat, že lék musí být použit až po bortezomibu a jiném imunomodulačním léku (thalidomidu nebo lenalidomidu), tedy nejdříve ve třetí léčebné linii. Pomalidomid je cenový průkopník v negativním smyslu, i když nutno konstatovat, že léky, které jej následují (carfilzomib, daratumumab), mají cenu ještě vyšší. Jeho cena za měsíc léčby nad čtvrt milionu vzbudila vlnu negativních emocí v celé Evropě. Nicméně byl registrován, byla mu stanovena dočasně podmíněná úhrada ze zdravotního pojištění a byl v České republice dle indikačních pravidel používán.

Přestože byl používán co do celkové spotřeby dle kvalifikovaného odhadu (reálný budget impact byl podobný očekávanému), stalo se, že v jednom centru byl používán významně více než v jiném centru ČR. To znamenalo v rozpočtu desítky milionů, způsobilo to paniku a nesystémové kroky některých ředitelů nemocnic. Výsledkem je, že jedna univerzitní nemocnice má lék „odsmlouvaný“ (tj. vyřazený ze smlouvy se zdravotní pojišťovnou) a lékaři v řadě nemocnic jsou pod velkým tlakem vedení nemocnic, aby lék nebyl používán dle indikací, nýbrž jen výběrově. Konstatovali jsme, že dostupnost léčebných možností v různých regionech v České republice není od roku 2016 stejná.

Problém je samozřejmě v tom, že jak nemocnicím, tak pracovištím není navýšen rozpočet na centrové léky, pokud je v daném roce lék používán poprvé. U vysoce nákladných léků pak nemocnici může vzniknout závažný problém. Jistě s takto nesystémovým přístupem některých ředitelů nelze souhlasit, na druhou stranu, co mají asi dělat jiného než vyslat jasný varovný signál, že takto to dále nejde a že finanční rizika nemohou zdravotní pojišťovny přenášet na hlavu poskytovatele.

Vrátím‑li se k tomu, jak měly ZP asi postupovat, určitě by měly v tomto případě využít risk‑sharingového programu. Například využít faktu, že u pokročilejšího onemocnění je již léčebná odpověď dosažena jen u čtvrtiny až poloviny nemocných (čím pozdější linie, tím menší šance na léčebnou odpověď). Pro nemocného je podstatné dostat šanci, neboť pokud je i v pokročilejších stadiích nalezen lék, na který pacient reaguje, je přežití u myelomu víceleté. Pro zdravotní systém však je třeba efektivně nakládat s prostředky. Tedy smysluplný „risk‑sharing“ nástroj je lék zadarmo tam, kde se ukáže, že nebylo dosaženo léčebné odpovědi. To víme zpravidla během prvních dvou cyklů léčby. U nemocných, u kterých je lék neúčinný, by měla firma lék poskytnout zadarmo, naopak u pacienta, který adekvátně reaguje, by měla pojišťovna hradit co nejdelší kontinuální léčbu až do progrese co možná nejširšímu okruhu indikovaných pacientů. Takto sdílené riziko by u myelomu v třetí a vyšší linii léčby ušetřilo odhadem možná 30–50 procent nákladů, což jsou v konkrétním případě desítky milionů, v případě myelomu obecně stovky milionů. Ale zejména by se jednalo o velmi efektivně směřované peníze, které poskytují zaručený efekt. A to jde o jedinou diagnózu! Zdravotní pojišťovny se pomocí nástrojů risk‑sharing dostávají do komfortního stavu, že peníze jdou za pacientem, který má benefit z léčby.

Jak se budeme chovat k novým moderním lékům v budoucnosti?

Návod je výše. Víme, že stávající systém používaný k regulaci centrových léků se prostě a jednoduše přežil. Objevilo se tolik nových život zachraňujících léků či léků poslední možnosti, že z paragrafu 16, využívaného dříve ve výjimečných případech, se stal běžný nástroj. Účelová reakce managementů zdravotních pojišťoven, kterou se vytvořil de facto společný balík peněz na centrové léky a paragraf 16, problém neřeší, jen eskaluje. Jen u mnohočetného myelomu je v přípravě nebo již ve schvalovacím řízení s žádostí o úhradu pět nových léků. Žádný asi není levnější než 120 000 Kč za měsíc léčby a většina léků je používána v kombinaci s lenalidomidem, tedy měsíční léčba takové kombinace zpravidla startuje nepochybně nad 250 000 Kč a výše. Jestliže chceme, aby naši nemocní měli dostupné účinné léky, potom nejen SÚKL, ale zejména zdravotní pojišťovny musejí začít být více flexibilní, více musejí používat zmiňované risk‑sharing a cost‑sharing nástroje. Jsou to nástroje, které mohou uspořit stovky milionů korun, jen je nikdo doposud nepoužívá. Navíc tyto nástroje zvyšují efektivitu vynakládaných prostředků z veřejného zdravotního pojištění.

Určitě to jde. A v prvních diskusích jsme se ujistili, že to jistě bude komplikované. Ale je to možnost, která by měla být využita. A určitě také musejí za tímto krokem následovat další kroky. Nemocnicím musí být adekvátně navýšen rozpočet na centrové léky, aby se tyto léky mohly používat a risk-sharingové nástroje mohly být aktivovány. V případě pomalidomidu, ale také například ibrutinibu se to nestalo a výstupem jsou zcela nestandardní reakce ředitelů nemocnic. Není překvapením, že rozpočet na centrové léky nelze v daném roce udržet, když léčba je účinná, nemocní žijí déle a dochází k jejich kumulaci!

Systém na úrovni nemocnic a center nákladné léčby je dlouho vystaven tlaku a již vyčerpal své rezervy. Nestandardní akce ředitelů nemocnic byla jen dalším velmi vážným varováním, že takto to nejde dál na úrovni nemocnic ekonomicky uřídit. Je jisté, že risk/cost‑ ‑sharing programy nemohou situaci zásadně vyřešit, nicméně představují nástroj významné úspory. Proč nezapojíme do krize zdravotnictví farmaceutické firmy, které krizi nemají? Končíme otázkou v úvodu článku. Existují nástroje, které by farmaceutické firmy jistě v přiměřené míře a po dohodě s pojišťovnami akceptovaly. Ale otázka je: jsou na to zdravotní pojišťovny připraveny? Dle našeho názoru musejí a měly by začít ihned.

Zdroj: MT