Co by pomohlo pacientům se vzácnými onemocněními?
Odhaduje se, že v České republice žije na 20 000 lidí se vzácnými chorobami. Z patofyziologického hlediska nemusejí mít tato onemocnění společného vůbec nic, z pohledu managementu péče je však spojuje mnohé – pozdní diagnostika, informační deficit jak u laické, tak odborné veřejnosti, nákladnost terapie a hlavně nedostatek pozornosti. Proto bylo ojedinělé datum 29. února zvoleno jako Den vzácných onemocnění. Tentokrát se tedy v diskusním fóru ptáme: Co by se v České republice mělo změnit, aby se zlepšil osud nemocných se vzácnými chorobami, o které se staráte?
Doc. MUDr. Jaroslav Čermák, CSc.,
předseda České hematologické společnosti ČLS JEP, Ústav hematologie a krevní transfuze v Praze
Pomohlo by, kdyby si plátci zdravotní péče uvědomili, že u vzácných onemocnění je centralizace péče opravdu nutná a že to není kanál, kterým jim odtečou peníze, ale naopak cesta, jak peníze ušetřit.
Jozef Suchý,
předseda občanského sdružení Parent Project – sdružení rodičů a blízkých, jejichž děti se narodily s muskulární dystrofií
Ideální by samozřejmě bylo, kdyby se našel lék. To asi jde mimo Českou republiku. Co bychom ale potřebovali hned a tady, je centrum, které by se o naše děti komplexně staralo. Vyléčit je zatím nelze, umírají většinou na prahu dospělosti, to však neznamená, že nepotřebují specializovanou péči.
Nedaří se nám dostatečně zapojit některé potřebné specializace lékařů a ani neurologové neposílají děti na příslušné vyšetření včas. Včasným nasazením plicní ventilace nebo léků na podporu srdeční činnosti lze přitom život prodloužit o několik let.
Potřebujeme také větší pochopení úřadů. Setkáváme se s tím, že dítě, které je schopné ujít pár kroků, se projde před revizním lékařem a ten je považuje za téměř zdravé, místo toho, aby zohlednil závažnost dané diagnózy. Do doby, než je dítě odkázáno na vozík, rodiče jen těžko získávají nějakou finanční podporu, i když o ně pečují 24 hodin denně.
Prof. MUDr. Jan Starý, DrSc.,
přednosta Kliniky dětské hematologie a onkologie FN Motol
V dětské onkologii a hematoonkologii je standardem léčba v rámci klinických studií. Většinou se jedná o nekomerční, léčbu optimalizující akademické studie fáze III, ale v současné době i fáze II a I. Je prokázáno, že účast v klinických studiích zlepšuje výsledky léčby a prognózu pacienta – benefitů je celá řada: přesnější dodržení protokolu, dávek léků, intervalů mezi nimi, centrálně ověřená diagnóza ve specializovaných laboratořích, kontrolovaný průběh léčby, monitorování toxických komplikací, možnost konzultace komplikovaných případů s vedením studie. Dítě zde nic neztrácí.
Léčba ve standardním rameni studie je nejlepším současným léčebným standardem, léčba v „experimentálním“ rameni by měla být stejně dobrá nebo lepší. V praxi však přináší obrovský problém to, že evropská direktiva zavedená do praxe v roce 2004 nerozlišuje mezi komerční a akademickou studií. To přináší významný nárůst finančních nákladů i administrativy a my jako akademici nemáme ani čas, ani peníze na to, abychom všem podmínkám dostáli.
Nemáme z čeho platit studijní sestry, administrátory a datamanažery. Přitom potřebujeme souhlas nejen etických komisí, ale také SÚKL, musí být dán mezinárodní zadavatel studie, nemocnice se musí ujmout role národního zadavatele, je nutné pojištění odpovědnosti nad rámec běžného pojištění nemocnic. Tyto zvýšené náklady na provádění léčbu optimalizujících studií nejsou zohledněny organizátory a plátci zdravotní péče.
Pro příklad, jak tento problém řešit, nemusíme chodit daleko. V sousedním Německu na každého pacienta zařazeného do klinické studie dává ministerstvo zdravotnictví určitý obnos peněz a koordinátor studie tyto prostředky rozděluje podle reálných potřeb.
Mgr. Jakub Dvořáček,
ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu
Klíčové je, aby se rozpohybovala debata mezi plátci péče, odbornými společnostmi, pacientskými organizacemi a firmami, které vyrábějí často životně důležité léky. Společným cílem by mělo být, aby nemocní dosáhli na terapii, která je již ve světě k dispozici a běžně používána. Takový dialog by se měl oprostit od mýtů, jež jsou kolem léčby vzácných onemocnění zažité.
Vývoj léků pro lečbu vzácných onemocnění je velice drahý a od něj se odvíjí jejich cena, každá společnost si musí položit otázku, zda svým občanům tuto léčbu umožní. Otázka však není tak složitá, jak by se z počátku zdálo. Kvalita života, kterou léčba přináší umožní mnoha pacientům návrat do normálního života a tak státní rozpočet ušetří více než vloží do léčby. Postup vpřed do značné míry spočívá ve využití stávajících zdrojů a není to vždycky jen o penězích.
Česká republika je díky vysoké odbornosti lékařů na špičce v participaci na klinických studiích farmaceutických firem, díky tomu dosáhne na unikátní léčbu mnoho českých pacientů. Navíc účastí na vysoce inovativních klinických studiích pro finální testování nových léků se lékaři dále vzdělávají a mohou pak lépe diagnostikovat správné onemocnění. Pokud se následně podpoří rychlý přístup nového léku do ČR, může to zachránit mnoho životů.
Průměrně vynaloží země EU kolem 4,5% svého rozpočtu na léky, právě na léčbu vzácných onemocnění, což je naprosto přijatelné.
Alice Salamonová, DiS.,
ředitelka občanského sdružení DebRA ČR – sdružení pacientů s vrozenou vadou kůže epidermolysis bullosa
Máme výhodu, že pro epidermolysis bullosa vzniklo špičkové centrum v Brně, kde se soustředili odborníci, kteří skutečně dokážou takto zasaženým rodinám pomoci. Uvítali bychom však větší míru informovanosti u sociálních pracovníků a revizních lékařů.
To, že nemají vzácné onemocnění v tabulkách, ještě neznamená, že naši pacienti nemají na úhradu pomůcek nebo na sociální dávku nárok. Pak se stává, že rodiny velkou část svého již tak omezeného rozpočtu dávají za moderní materiály, jimiž ošetřují kůži dítěte. Bez takového výdaje by bylo bolesti v životě těchto nemocných ještě mnohem více. Totéž platí pro dospělé pacienty.
Mgr. Alice Onderková,
koordinátorka Klubu pacientů mnohočetný myelom
Naší největší bolestí je, že mnohočetný myelom je stejně jako ostatní vzácná onemocnění odsunován na okraj zájmu. Potřebovali bychom, aby lékaři, především ti prvního kontaktu, měli o této nemoci větší povědomí a včas takové pacienty odesílali na specializované pracoviště. Další naše přání by směřovalo k sociálním pracovníkům a posudkovým lékařům. U mnohočetného myelomu se nedá předpokládat, že v průběhu let bude pacientům nějak výrazně lépe, přesto musejí tíži svého postižení opakovaně prokazovat, což je pro ně obrovská zátěž.
-------
zdroj: Medical Tribune
Zdroj: Medical Tribune