Zhorší se v ČR dostupnost léčby roztroušené sklerózy?

Český den roztroušené sklerózy připadl letos na 25. června. V pražském IKEM se konala při této příležitosti konference, na níž se vedle odborníků sešli i pacienti. Aktuální trendy v diagnostice a léčbě tohoto onemocnění shrnula prof. MUDr. Eva Havrdová, CSc., vedoucí Centra pro léčbu demyelinizačních onemocnění 1. LF UK a VFN. Hovořila stručně, přehledně a bez podceňování auditoria – a také bez zakrývání některých nepříjemných skutečností.

V začátku svého sdělení prof. Havrdová upozornila, že od letošního roku platí nová diagnostická kritéria, která umožňují rychlejší a jednodušší stanovení diagnózy roztroušené sklerózy, a to při zachování dosavadní specificity a senzitivity. „V roce 2001, kdy vznikla původní kritéria, se na čas tolik nehledělo. Když se léčba odložila třeba o několik let, neměli jsme důkazy o tom, že to poškodí pacienta – což už ale neplatí,“ uvedla.

Dříve se k definitivnímu potvrzení diagnózy požadovala tři MRI vyšetření, což bylo zdlouhavé a také nákladné. „Zde došlo k zásadní změně – pokud se u MRI použije kontrastní látka gadolinium, jsme schopni stanovit diagnózu rovnou z tohoto vyšetření. A od této chvíle můžeme léčit – odpadají diskuse o tom, že terapii dáme někomu, u koho je na nemoc jen podezření. Ostatně ani pojem benigní roztroušená skleróza už nepoužíváme. Nový postup je shrnutý na jednoduché kartičce, kterou mají k dispozici všichni čeští neurologové, všichni by už měli tuto změnu zaznamenat.“

Je čím léčit

Léky první volby zůstávají interferon beta i glatiramer acetát. Ty dnes mají indikaci i pro izolovaný klinický syndrom. „Dnes již víme, že zasáhnout hned na začátku onemocnění má hluboký smysl. Jinak ztrácíme něco, co už neumíme nahradit.“ Důraz na časnou léčbu vyplývá podle prof. Havrdové i z aktuálních poznatků o rozdílných patofyziologických mechanismech v časné a pozdní fázi onemocnění. Na začátku nemoci převažuje zánět, a proto také má právě v tomto období význam podávat protizánětlivé léky. Později vstupuje do popředí neurodegenerace. V této fázi už podávání protizánětlivých léků takový význam nemá. „Dříve se myslelo, že nervová vlákna se poškozují až při pokročilé demyelinizaci, nyní je jasné, že se ničí už od začátku onemocnění.“

Pokud léky první volby selhávají, je na místě včasná eskalace terapie natalizumabem. „Opět platí, že čím déle nasazení léčby odkládáme, tím spíše přicházíme o něco, co již nenahradíme.“ Dnes už se v této situaci nepřistupuje k mitoxantonu – pro jeho nežádoucí účinky, které se mohou objevit i po velmi dlouhé době. Mitoxanton je rezervován jen tam, kde nelze použít natalizumab. Efekt natalizumabu je oproti účinku interferonů přibližně dvojnásobný. „I naše pracoviště se podílelo na studii AFFIRM a naše vlastní klinické zkušenosti s tímto lékem tomu odpovídají. Zde se v neurologii snad poprvé setkáváme s něčím, co se dá nazvat jako dlouhodobá remise, někdy zaznamenáváme i mírné zlepšení.“

Hlavním limitem léčby natalizumabem je riziko progresivní multifokální leukoencefalopatie (PML), vzácné, avšak závažné komplikace, při které se uplatňuje JC virus. Dnes je však již možné toto riziko stratifikovat a vytypovat nemocné, u nichž je zapotřebí zvláštní sledování. Tato stratifikace je založena na třech hlavních parametrech. Prvním je délka terapie – v riziku jsou pacienti, kteří jsou natalizumabem léčeni déle než dva roky. Druhým rizikovým faktorem je přítomnost protilátek proti JC viru – ty tvoří přibližně 50 % nemocných. U zbytku je pravděpodobnost vzniku PML v podstatě nulová. Třetím negativním faktorem je imunosuprese před léčbou natalizumabem – pokud pacient imunosupresivní terapii neprodělal, je opět riziko zanedbatelné. „Bohužel ještě pořád vidíme, že nově diagnostikovaný pacient dostane azathioprin – tím se jeho další léčba natalizumabem může zkomplikovat.“

Změnil se také pohled na management již vzniklé PML – při včasné diagnóze je považována za zvládnutelnou komplikaci, proto se u pacientů se všemi třemi rizikovými faktory doporučuje provádět MRI každé tři měsíce.

Další novinkou je pak nástup prvního orálního imunomodulačního léku – jde o fingolimod (Gilenya). „V USA byl schválen jako lék první volby a je jím tam už léčeno na 10 000 pacientů. V Evropě by mělo jít o lék druhé volby podobně jako natalizumab. Tato látka je odvozena od houby isaria, která je mimo jiné používána jako imunosupresivum v čínské medicíně.“ Mechanismem účinku je zde zadržení lymfocytů v lymfatických uzlinách vazbou na sfingosin‑1‑fosfátový receptor, zároveň se předpokládá neuroprotektivní efekt. Fingolimod prokázal větší efekt na snížení počtu relapsů oproti interferonu (52% redukce relapsů).

Ostatní nové léčebné možnosti už patří do symptomatické léčby. Fampyra (fampridin) zrychluje vedení vzruchu demyelinizovaným nervem. Je prokázáno, že zlepšuje chůzi, zvláště u pacientů, kteří jsou již ve fázi, kdy nefungují léky první volby. Na tuto terapii odpovídá přibližně polovina nemocných. V České republice je zatím tento přípravek dostupný omezeně. Druhým takovým lékem je Sativex. Jde o první přípravek ze skupiny kanabioidů a je určen pro léčbu středně těžké a těžké spasticity. „V České republice je již registrovaný, nemá však stanovenou cenu a úhradu, letos jistě dostupný nebude.“

Pacient musí začít spolurozhodovat o léčbě

Prof. Havrdová upozornila na nebezpečí, že nové inovativní léky se budou k českým pacientům dostávat podstatně později než v okolních zemích. „Tento proces je už nyní v České republice pomalý, není pravda, že bychom nějak předbíhali vyspělou Evropu a zbrkle používali léky, které jinde ještě schválené nejsou, jak to bohužel říká i Česká lékařská komora. Náš odstup je i několik let a zdá se, že se bude prohlubovat. Názor odborných společností, zda konkrétní lék bude nebo nebude třeba, nehraje téměř žádnou roli.“

U roztroušené sklerózy přitom již existují česká farmakoekonomická data, dokládající, že včasná léčba v začátku onemocnění se vyplácí. „Víme už, kolik stojí invalidita, a víme, že oddálení léčby přibližuje invaliditu. Dokončili jsme studii COMS (Cost of Multiple Sclerosis), na níž měla obrovský podíl psycholožka našeho centra Mgr. Jana Dušánková. Tato data přijal k publikaci prestižní časopis Multiple Sclerosis, v České republice o ně zatím ti, jimž by mohla při rozhodování pomoci, zájem nemají,“ upozornila prof. Havrdová. Součástí této analýzy je vyčíslení celkových nákladů. To je rozděleno do tří skupin podle závažnosti onemocnění (k tomuto dělení byla použita škála EDSS).

„Vidíme, že těžká invalidita vyžaduje více než dvojnásobné náklady, než když člověk chodí do práce a je léčen léky první volby. Udržet pacienty v zaměstnání je naše priorita. Nejen že se tím vracejí prostředky vynaložené na léčbu, ale člověk vystavený pracovnímu procesu se déle udržuje v dobrém celkovém stavu. Z bývalých postkomunistických zemí bylo v České republice nejvíce léčených nově diagnostikovaných pacientů, což se může velmi rychle změnit – a bohužel se to již mění. Nás jako odborníků se nikdo neptá a v dohledné době se asi ptát nebude. Úloha pacientských organizací je v tuto chvíli nezastupitelná. Pacient je ten, komu je určena zdravotní péče, měl by trvat na tom, že o její míře a kvalitě bude spolurozhodovat, když to neudělá, bude rozhodovat někdo jiný. Pro pacientské organizace by tedy mělo platit, že teď není čas na zábavu. Doposavad to mohlo vypadat, že všechno zařídíme, teď je to na vás,“ oslovila prof. Havrdová pacienty. V řadě center už přitom existují stop stavy na léčbu nových pacientů – k terapii se tak nedostanou desítky, možná už stovky nemocných.

Zdroj: Medical Tribune