Vzácná onemocnění jsou výzvou i pro farmaceutický průmysl

Problematika vzácných onemocnění má svá specifika nejen z hlediska pacientů a zdravotníků, ale také z pohledu farmaceutického průmyslu. Firmy, které se tímto směrem profilují, se dostávají do mnohem bližšího kontaktu s těmi, kterým jejich produkty mají sloužit, a mnohem silněji jsou konfrontovány s potřebami cílové a velmi konkrétní skupiny nemocných. Příkladem výrobce, který se s tímto zadáním úspěšně vyrovnává, je CS Behring. Tato společnost zaměřená na rekombinantní produkty a biotechnologické zpracování krevní plazmy má na vzácných onemocněních založenu většinu svého portfolia. Léky CS Behring pomáhají pacientům s poruchami krevní srážlivosti, jako je hemofilie a von Willebrandova nemoc, či nemocným s deficity imunity (např. idiopatickou trombocytopenickou purpurou nebo Guillain‑Barrého syndromem). Mezi další vzácná onemocnění, na která CS Behring nabízí účinnou terapii, patří hereditární angioedém nebo deficit alfa1‑antitrypsinu, což je genetická porucha vedoucí k závažnému postižení respiračního systému pod obrazem CHOPN. Produkty společnosti se dále používají v transplantologii, při prevenci hemolytických komplikací v neonatologii či při potřebě snížení masivních krevních ztrát například v kardiochirurgii nebo cévní chirurgii při výkonech na velkých cévách.

Při příležitosti loňského dne vzácných onemocnění byla společnost CS Behring oceněna od evropské pacientské organizace EURORDIS pro své inovativní úsilí o zlepšení kvality života nemocných se vzácnými a jinak opomíjenými nemocemi – při slavnostním vyhlášení tak získala titul „pionýra“ na poli vzácných onemocnění. Jedním z kritérií pro udělení této ceny je příspěvek recipienta k tomu, aby léčba byla nemocným dostupná. EURORDIS je přitom velmi vlivná a respektovaná organizace a její zástupci mají hlasovací právo v několika evropských orgánech.

Podobné ocenění společnost CS Behring obdržela o rok dříve od Národní organizace pro vzácná onemocnění (NORD), která sdružuje pacienty s raritními nemocemi v USA. Jedním ze stimulů k takovému uznání ze strany pacientů bylo schválení nového léku na vrozený deficit koagulačního faktoru XIII, což je onemocnění postihující přibližně jednu osobu ze dvou milionů.

Společnost CS Behring podstatnou část svého zisku dává na podporu kvality života pacientů. Od roku 2008 jen v USA udělila 45 grantů v celkové hodnotě 600 000 amerických dolarů. Letos mezi příjemci byla například Americká koalice uživatelů plazmy, která sdružuje nemocné závislé na některém z plazmatických derivátů. Ta grant využije na své aktivity směřující k tomu, aby její členové maximálně profitovali z reformy zdravotního pojištění. Další z podpořených subjektů, Asociace pro hemofilii státu New York, peníze využije při svém úsilí o zlepšení dostupnosti koagulačních faktorů pro nově diagnostikované dětské hemofiliky. Jiná z organizací, New York City Hemophilia Chapter, díky grantu od CS Behring bude edukovat školní sestry v péči o děti s poruchami koagulace.

Zdroj: Medical Tribune