Venetoclax má statut orphan drug pro léčbu AML

Evropská léková agentura (EMA) udělila experimentálnímu léčivu venetoclax, perorálně podávanému inhibitoru BCL‑2 proteinu, statut léčiva pro vzácná onemocnění pro léčbu akutní myeloidní leukémie (AML). Venetoclax vyvíjí AbbVie ve spolupráci se společnostmi Genentech a Roche.

AML trpí převážně starší pacienti s průměrným věkem 67 let. Onemocnění se prakticky nevyskytuje u lidí mladších 45 let. Při AML dochází v organismu k produkci příliš velkého počtu specifických bílých krvinek (myeloblastů), které vytlačují zdravé krevní buňky. Průměrná roční incidence AML v Evropě se odhaduje na 1 případ na 25 000–33 000 obyvatel.

EMA před časem udělila experimentálnímu léčivu venetoclax statut léčiva pro vzácná onemocnění také pro léčbu pacientů trpících chronickou lymfocytární leukémií (CLL). Statutem léčiv pro vzácná onemocnění jsou označovány přípravky určené k léčbě, prevenci či diagnostice život ohrožujících onemocnění s nízkou prevalencí do 5 případů na 10 000 obyvatel Evropské unie, pro které neexistuje léčba s uspokojivými výsledky. Takto označené léčivo musí mít pro pacienta se vzácnou chorobou zároveň významný přínos.

Americká FDA nedávno udělila experimentálnímu léčivu venetoclax statut průlomové terapie (BTD) a statut léčiva pro vzácná onemocnění pro léčbu pacientů s AML. Venetoclax získal od FDA také statut průlomové terapie pro léčbu CLL u dříve léčených pacientů s genetickou mutací delece 17p a v kombinaci s rituximabem pro léčbu pacientů s relapsem nebo refrakterní chronickou lymfatickou leukémií (R/R CLL). Kromě toho byla nedávno Evropskou lékovou agenturou validována žádost o registraci experimentálního léčiva venetoclax pro léčbu chronické lymfocytární leukémie (CLL) u pacientů s delecí chromosomu 17p nebo s mutací v genu TP53 a rovněž kanadským ministerstvem zdravotnictví akceptována žádost o registraci venetoclaxu jako nové látky pro léčbu již dříve léčených pacientů s CLL, včetně pacientů s delecí 17p.

Zdroj: