Tajemství registru jako dárek ke Světovému dni roztroušené sklerózy
Poslední květnová středa je již tradičním Světovým dnem roztroušené sklerózy. Letos připadl na 27. květen a k tomuto datu vydal registr pacientů s roztroušenou sklerózou, ReMuS, další data po druhém roce své existence (viz ReMuS a jeho dvouletá data). Na to, co se stalo za poslední rok na poli léčby roztroušené sklerózy (RS) v Česku, jsme se zeptali prof. MUDr. Evy Havrdové, CSc., vedoucí Centra pro demyelinizační onemocnění 1. LF UK a VFN v Praze.
Paní profesorko, před rokem jste ke Světovému dni roztroušené sklerózy vyslovila přání, aby bylo v Česku možné pacienty léčit podle mezinárodních standardů. Splnilo se vaše přání?
Ne, bohužel se nesplnilo. Tématem letošního Světového dne roztroušené sklerózy je dostupnost, a tím nejsou myšlena jen bezbariérová prostředí, ale také přístup k pracovním příležitostem a hlavně dostupnost účinné léčby pro všechny pacienty, kteří ji potřebují. Napříč Evropou nemají všichni pacienti stejný přístup k léčbě. I to je jeden z důvodů, proč si jednotlivé země tvoří registry. Data vyplývající z dlouhodobého sledování pak poskytnou dostatek důkazů pro plátce zdravotní péče o tom, že léčit roztroušenou sklerózu se určitě vyplatí.
Můžete uvést příklady z jiných zemí?
Národních i světových registrů je mnoho. V Dánsku funguje registr pacientů s roztroušenou sklerózou již od roku 1948; původně byl financován z USA, ale později se ekonomické podpory ujal stát. Skandinávské země nám mohou být příkladem v organizování a sdílení registrů. Jsou průběžně doplňovány a aktualizován je způsob archivace dat. Nyní je již plně digitalizován s uživatelsky příjemným rozhraním.
Ve Francii byl vyvinut software EdMuS, který se v zařazování pacientů do registru používá od roku 1986. Francouzský registr v současnosti uchovává data od zhruba 30 000 nemocných. V roce 2003 věnovalo francouzské ministerstvo školství z fondu Investir pour l’Avenir 10 milionů eur na rozvoj a provoz registru. U nás jde doposud o nadační záležitost, český stát se o registr nezajímá. Náš registr by bez nadačního fondu Impuls neexistoval a nefungoval. V roce 2012 rozeslala Evropská komise doporučení všem ministrům zdravotnictví, aby podpořili fungování registrů RS. U nás k žádné odezvě nedošlo. Kvalitní sběr, zpracování a třídění dat nelze chápat jako charitativní dobrovolnou činnost. Této práci se musejí věnovat zkušení profesionálové na plný úvazek.
Jaká data lze z registrů získat?
Náš registr funguje teprve dva roky a své první výsledky již poskytl. Zatím data do registru zadává dvanáct RS center z patnácti, takže data nejsou zcela reprezentativní pro celou republiku, ale přehled o pacientech poskytují. Například víme, že téměř sedmdesát procent pacientů na moderní léčbě pracuje. Víme, které přípravky jsou v ČR nejužívanější, a máme přehled o demografických datech: dvě třetiny pacientů jsou ženy, známe věkové rozložení. Zatím nejsou v registru nemocní bez moderní biologické léčby, takže skutečný počet pacientů jen odhadujeme na patnáct až sedmnáct tisíc. Naší ambicí je, aby se do registru dostali všichni nemocní s RS.
Jako ukázku funkce registru mohu uvést možnost porovnání dat, která z něj vycházejí. Tak můžeme porovnat progresi disability do EDSS 6 (pacient ujde 100 metrů s oporou) v roce 1989, kdy nebyla dostupná účinná terapie, s rokem 2010, kdy většina pacientů měla účinnou léčbu. Tyto práce byly uveřejněny v prestižním časopise Brain a jejich srovnání prokazuje významné oddálení disability u léčených pacientů oproti neléčeným (14,97 roku vs. 20,3 až 22,3 roku podle stratifikace podle počtu atak v prvních dvou letech). Dánský registr, který fungoval desítky let předtím, než se objevila biologická léčba, poskytuje relevantní data pro porovnávání efektu moderní léčby.
Co si od českého registru slibujete?
Očekáváme, že nám poskytne důkazy pro jednání s plátci zdravotní péče i se Státním ústavem pro kontrolu léčiv. Z tohoto pohledu je velmi cenná informace, že téměř sedmdesát procent léčených nemocných pracuje a toto číslo se v dvouletém horizontu nemění. Bohužel se nemění ani úhradová pravidla, která byla nastavena s příchodem biologické léčby, tedy zhruba před dvaceti lety. Tenkrát se zdálo, že zlepšení stavu o třicet procent oproti neléčeným pacientům není velkým přínosem. V té době však byli do léčby zařazováni nemocní většinou s mnoho let trvající nemocí. Dnes víme, že maximální efekt má léčba RS v zánětlivém stadiu, tedy v počátcích onemocnění. Po mnoha letech průběhu, kdy převládají neurodegenerativní změny, nemá biologická léčba žádný přínos. Do prvních studií však byli zařazováni i tito dlouhodobě nemocní, což výsledky zkreslilo. Výsledky nových studií prokazují daleko vyšší účinnost moderní léčby, což by měla prokázat i data z registru.
Do současnosti došlo v roce 2009, o čtyři roky později než v jiných evropských zemích, k jediné změně: můžeme léčit pacienty ve stadiu klinicky izolovaného syndromu (CIS), tedy po první atace. Mým stálým přáním je, abychom mohli léčit pacienty s roztroušenou sklerózou tak, jak se v Evropě léčí již osmnáct let. Hlavním kritériem by neměla být cena léčby, ale koncept „No Evidence of Disease Activity“ – NEDA, tedy léčba, která u daného pacienta vede k úplné stabilizaci nemoci.
Hlavním důvodem, proč naši nemocní nemohou být léčeni podle světových odborných doporučení, jsou tedy náklady na léčbu?
Zatím se nenacházejí prostředky na léčbu pacientů, kteří nesplňují úhradová kritéria: dvě ataky za rok nebo tři ataky za dva roky. Naštěstí jsou do léčby zařazováni pacienti s CIS, kteří z léčby velice profitují. Je však spočítáno, že náklady na invalidního pacienta, který je v důsledku RS upoután na vozík či lůžko, jsou trojnásobné v porovnání s náklady na biologickou léčbu. Navíc léčení pacienti, kteří pracují, nečerpají sociální dávky, ale platí daně a zdravotní pojištění – tedy přispívají do systému. Je etické zohlednit i kvalitu jejich života. Naším cílem je stav, kdy nemocní s RS nedospějí do stadia, kdy jsou upoutáni na vozík, lůžko a musejí být umístěni do ústavu. V těchto pozdních stadiích již nejsou léčeni biologickou léčbou, protože v tomto stadiu výrazné mozkové atrofie a těžkých degenerativních změn CNS již moderní léky nefungují a stav nezmění. Přesto jsou náklady na péči o tyto nemocné mnohonásobně vyšší než na účinnou léčbu mladých nemocných, jejichž léčbou by se ve většině případů těžké invalidizaci předešlo. Jen pro úplnost připomínám, že RS je onemocnění, které se nejčastěji diagnostikuje mezi dvacátým a čtyřicátým rokem, tedy v době, kdy jsou pacienti v produktivním věku.
V posledním roce se objevily terapeutické novinky. Kdy se dostanou i k českým pacientům?
Mnohé z nich již jsou dostupné, ale u některých se zatím jedná o maximální ceně a úhradě. Jsou mezi nimi léky, na které se velmi těším, protože výsledky klinických studií jsou velmi nadějné.
V ČR však jde (až na výjimku) o léky druhé linie, a to opět u mnohých v rozporu s mezinárodními standardy. U některých léků je nasazení v eskalační léčbě RS odůvodněné zvýšeným výskytem nežádoucích účinků a měly by být vyhrazeny pro nemocné, u nichž léky první volby neměly očekávaný efekt a je u nich riziko rychlé progrese disability. U některých léků však při zařazení až do druhé linie léčby jde pouze o ekonomické důvody. Samotná cena léčby léky první linie se měsíčně pohybuje kolem 19 000 Kč, u léčby druhé linie může cena přesáhnout 40 000 Kč za měsíc.
Zdroj: Medical Tribune