Respreeza pro léčba deficitu alfa‑1 antitrypsinu v EU schválena

Evropská komise na základě doporučení Výboru pro humánní léčivé přípravky Evropské lékové agentury (EMA) schválila koncem srpna 2015 inhibitor alfa‑1 proteázy (Respreeza, výrobce CSL Behring) pro léčbu pacientů s deficitem alfa‑1 antitrypsinu (AATD). Při léčbě přípravkem Respreeza dochází ke zpomalení rozvoje emfyzému.

Respreeza je vysoce čištěný protein získaný z lidské plazmy, který má jako jediný inhibitor alfa‑1 proteázy účinnost ověřenou prospektivní, dvojitě zaslepenou a placebem kontrolovanou klinickou studií (RAPID). Tato studie prokázala významné zpomalení úbytku plicní tkáně a omezení progrese emfyzému v důsledku AATD. Deficit alfa‑1 antitrypsinu je geneticky podmíněné onemocnění spočívající v nedostatečné jaterní produkci proteinu, který chrání plicní tkáň před zánětlivým poškozením. O AATD se někdy ne zcela správně hovoří jako o geneticky podmíněné CHOPN. U neléčených nebo nedostatečně léčených pacientů dochází k rozvoji progresivního plicního onemocnění s výrazným snížením plicních funkcí a omezením pohybu v důsledku dušnosti a nízké saturace krve kyslíkem.

Ve studii RAPID bylo sledováno 180 nemocných s těžkým AATD z Evropy i USA, kteří byli po dva roky léčeni přípravkem Respreeza, resp. dostávali placebo. Výsledky studie byly uveřejněny v červnu 2015 v Lancetu: ztráta plicní tkáně (měřeno CT) byla výrazně nižší u aktivně léčené skupiny nemocných. Pokračování studie, kterého se účastnili již všichni pacienti, ukázalo, že efekt přetrvává další dva roky.

Respreeza je v EU určena pro dospělé pacienty s prokázaným vážným deficitem alfa‑1 antitrypsinu [například u genotypů PiZZ, PiZ(null), Pi(null,null), PiSZ]. Respreeza je kontraindikována u pacientů s přecitlivělostí na účinnou látku nebo jinou složku přípravku. Zákaz podání platí i pro pacienty s deficitem IgA s prokázanou přítomností protilátek proti IgA pro možnost anafylaktické reakce.

Zdroj: Medical Tribune