Raritní, zvláštní, výjimečná – péče o pacienty se vzácnými chorobami
Kongres EAHP byl letos zaměřen na vývoj partnerského vztahu mezi pacientem a týmem zdravotnických pracovníků, stejně jako na příchod nových technologií zefektivňujících lékárenskou péči. Ptáte se, jak s touto vědeckou představou naložit v praxi, aby se stala skutečností? Profesor Dooms v sekci o sirotčích léčivech (orphan drugs) zdůraznil úlohu nemocničního lékárníka při přípravě a dispenzaci těchto léčiv, stejně jako u léčivých přípravků moderní terapie (advanced therapy medicinal products).
Sirotčí léčiva jsou „nevděčné“ preparáty pro náročnost jejich vývoje a následnou přípravu/výrobu a samozřejmě nízký odbyt, který vyplývá i z jejich definice: léčiva, jež jsou určena pro léčbu vzácných onemocnění (jinými slovy taková, jež za běžného stavu nemohou výrobcům pokrýt jejich vývoj). V roce 1983 v USA a později i v EU však byl přijat zákon zvýhodňující společnosti, které se rozhodly orphan drugs vyrábět. Zdaleka ne vždy se však jedná o vysoce inovativní přípravky, jak by mnozí předpokládali.
Být jedním z pěti
První zmínka o ojedinělých chorobách se datuje do období asi pět tisíc let nazpět. V dnešní době se zažitý pojem „vzácné onemocnění“ definuje jako chorobný stav s chronickým trváním, který má život ohrožující charakter. Prevalence je vyjádřena poměrem 5 : 10 000 Evropanů a zároveň platí, že čím vzácnější, tím pro pacienta tíživější – na diagnózu a následnou léčbu choroby nemusí být daný evropský stát připraven. Z konkrétních čísel: bylo diagnostikováno na 106 vzácných onemocnění, pro jejich léčbu je k dispozici 119 autorizovaných sirotčích léčiv, ve 32 případech byl status orphan drug dříve přerušen; v celkovém součtu je to na 1 621 navržených molekul, potenciálně připravených pro léčbu vzácných onemocnění.
Sirotčí léčiva pro jejich nevelké zastoupení neuvažujeme jednotlivě, nýbrž na ně pohlížíme vertikálně, napříč celou farmakologií. Spíše než chemická klasifikace se u nich uplatňují charakteristiky terapeutického profilu (přinášený benefit vs. risk), dopadu na rozpočet zdravotní péče a autorizace, která je předmětem marketingové strategie. Příkladů, které tuto problematiku spolu s otázkou inovativnosti orphan drugs vysvětlí, je mnoho. Acetát zinku je látka, jejíž nápis obsahovaly již stojatky v barokních lékárnách. Přípravek Wilzin na evropském trhu (Galzin na americkém) se používá k léčbě vzácné Wilsonovy choroby a jeho účinnou formuli představuje právě octan zinečnatý. Také thalidomid, bohužel spíše neblaze proslulý, je molekula známá již několik desítek let; v případě léčby mnohočetného myelomu má status orphan drug. Marketingovou strategií zajisté bylo udělit registraci i kyselině listové, kterou si kupuje většina těhotných žen pro správný vývoj plodu. Vitamin B9, tedy kyselina listová, též získala status orphan drug pro léčbu karcinomu vaječníků. Její injekční roztok se používá k očkování pacientek před aplikací etarfolatidu, radiodiagnostického činidla, aby se prokázalo, zda u nich může být aplikována folát‑receptorová cílená terapie.
Technologie moderní doby
Zařízení, která jsou lidstvu dnes běžně k dispozici, začala nacházet uplatnění i ve výrobě léčiv, sirotčí léčiva nevyjímaje: v současné době je farmaceutický průmysl natolik progresivní, že se zdravý rozum ptá, jestli vývoj léčiv nedosahuje svých zdrojových a technologických limitů. Jsou to procesy 3D plánování, nanočipy, ale i GPS systémy umožňující doručení léčiva na potřebné místo účinku v organismu. Dále se jedná o příklady farmakologické léčby moderní terapie (ATMP), kterou představuje potenciál kmenových buněk, genové a tkáňové inženýrství, tedy především prostředky personalizované medicíny.
Z farmakoekonomického hlediska se výroba nejmodernějších přípravků musí zvážit z hlediska klinicko‑ekonomické výhodnosti – jednotlivé přístupy v rozhodovacím procesu mohou být zjednodušeně charakterizovány takto: „ukaž, co umíš, pak zaplatím“ (performance‑based agreement), „zaplatím, ale budu nárokovat finance nazpět v případě, že léčba nepřinese výsledky“ (coverage with outcome guarantees), „zasponzoruji na základě stanovených podmínek“ (conditional reimbursement) a „musím si sponzoring zhodnotit na základě několika kritérií“ (multi‑criteria decision analysis).
V konečném kroku životního cyklu léčiva, tedy na jeho cestě k pacientovi, stojí lékárník s nezaměnitelnou úlohou rovnocenného partnera v otázce zprostředkování správných a kompletních informací o léčivu a prakticky všem, co s výskytem choroby u daného pacienta souvisí. V otázce orphan drugs se však přístup veřejného a nemocničního lékárenství liší: lékárník ve veřejné lékárně se lépe orientuje v příchozích pacientech, snadno se v takovém prostředí vytváří stálá klientela, a to především tehdy, pokud je poskytována kvalitní farmaceutická péče. Na druhou stranu nemocniční lékárna je místem vlastní akce – přípravy orphan drugs. Harmonizaci lékárenské péče směrem k pacientům s vzácnými onemocněními by mohla zajistit evropská platforma vztahující se na farmaceuty se zvláštním zájmem o poradenství v otázce těchto chorob. V českém prostředí navíc existuje potřeba zvýšit povědomí společnosti o vzácných chorobách a takový pojem ustálit i ve zdravotnické legislativě, na základě které budou moci jednotlivé organizace obhajovat zájmy zainteresovaných pacientů. V České republice tyto snahy podporuje Česká asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO), která zastřešuje desítky pacientských organizací tohoto druhu. Jednou z aktivit ČAVO je kampaň za zvolení roku 2019 Evropským rokem vzácných onemocnění. Podpořme „sirotky“ mezi léčivy a dejme hlas nejlepšímu řešení. Být výjimečný totiž někdy není jednoduché.
Zdroj: