První v EU schválené biologikum pro léčbu dětí s chronickou neinfekční přední uveitidou
Jediným schváleným biologickým lékem pro dětské pacienty od dvou let věku s chronickou neinfekční přední uveitidou, u nichž nebylo dosaženo adekvátní odpovědi na konvenční terapii, je nově adalimumab (Humira). Výsledky klinické studie prokázaly, že tento lék v kombinaci s metotrexátem významně prodlužuje dobu do selhání léčby.
Uveitida je zánětlivé onemocnění střední vrstvy oční koule. Není‑li účinně léčeno, může vést k závažnému postižení zraku včetně katarakty, glaukomu a cystoidního makulárního edému. K těžkému poškození zraku dochází podle odhadů u 25–30 procent případů pediatrických uveitid. Juvenilní idiopatická artritida je u dětí nejčastějším systémovým onemocněním souvisejícím s uveitidou. Projevuje se u více než 75 procent dětských pacientů s přední uveitidou. Rozhodnutí Evropské komise o schválení tohoto léku v uvedené indikaci představuje pro dětské pacienty s uveitidou a jejich blízké důležitý okamžik, neboť až dosud pro tyto nemocné neexistovala žádná možnost biologické léčby.
„Klinická studie SYCAMORE prokázala, že adalimumab v kombinaci s metotrexátem ve srovnání s kombinací metotrexátu a placeba významně prodlužuje dobu do selhání léčby. Z výsledků vyplývá, že přípravek může potenciálně pomoci velkému počtu dětí, u nichž standardní léčba selhala, ochránit jejich zrak před závažnými očními komplikacemi spojenými s chronickou neinfekční přední uveitidou,“ uvedl prof. Athimalaipet Ramanan, dětský revmatolog skupiny univerzitních nemocnic National Health Service Trust (NHS) v Bristolu a hlavní investigátor studie.
Klinická studie SYCAMORE je randomizovaná kontrolovaná studie, která hodnotila klinickou účinnost a bezpečnost adalimumabu v kombinaci s metotrexátem ve srovnání s kombinací metotrexátu a placeba v léčbě aktivní uveitidy asociované s juvenilní idiopatickou artritidou. Pacienti, kteří užívali stabilní dávku metotrexátu, byli náhodně rozděleni v poměru 2 : 1 do dvou skupin: první dostávala adalimumab (20 nebo 40 mg v závislosti na tělesné hmotnosti), druhá placebo, a to subkutánně každé dva týdny. Pacienti pokračovali ve studijním režimu až do selhání léčby nebo do uplynutí 18 měsíců. Nezávislá komise dohlížející na nezávislost dat a bezpečnost (IDSMC) doporučila odslepení studie poté, co se u 90 randomizovaných pacientů s uveitidou při aktivní juvenilní idiopatické artritidě prokázalo, že adalimumab v kombinaci s metotrexátem zajišťuje oproti placebu lepší kontrolu očního zánětu a je s ním spojen statisticky významně nižší počet selhání léčby, definovaných několika kritérii, včetně řady komponent nitroočního zánětu.
V průběhu studie bylo zaznamenáno 16 případů selhání léčby u 60 pacientů (27 procent) ve skupině léčené adalimumabem versus 18 léčebných selhání u 30 pacientů (60 procent) ve skupině placebové (RR = 0,25; 95% CI 0,12–0,49; p < 0,0001). Nežádoucí účinky byly hlášeny častěji u pacientů ve skupině léčené adalimumabem než ve skupině placebové (10,07 případu na jeden pacientorok; 95% CI 9,26–10,89 vs. 6,51 případu na jeden pacientorok; 95% CI 5,26–7,77). Totéž platilo pro závažné nežádoucí účinky (0,29 případu na jeden pacientorok; 95% CI 0,15–0,43 vs. 0,19 případu na jeden pacientorok; 95% CI 0,00–0,40).
Adalimumab byl schválen ke klinickému užívání již před čtrnácti lety a dnes je užíván ve více než 90 zemích v celkem čtrnácti globálně schválených indikacích. V současnosti je jím celosvětově léčeno více než milion pacientů.
Zdroj: MT