První inhibitor PCSK9 schválen k léčbě hypercholesterolémie

Evropská komise v červenci schválila nový přípravek Repatha (evolocumab) snižující koncentrace cholesterolu v krvi. Jedná se o první inhibitor PCSK9 schválený k léčbě vysoké koncentrace cholesterolu v EU. Jde o zásadní mezník v léčbě pacientů se zvýšenou koncentrací cholesterolu vyžadujících dodatečné intenzivní snížení hodnot LDL cholesterolu.

Evolocumab je lidská monoklonální protilátka blokující PCSK9, protein snižující schopnost jater eliminovat LDL cholesterol z krve. Evropská komise schválila evolocumab k léčbě dospělých pacientů s primární hypercholesterolémií (heterozygotní familiární a nefamiliární formou [HeFH]) nebo smíšenou dyslipidémií, a to jako doplněk k dietním opatřením v kombinaci s následující farmakoterapií: statinovou léčbou nebo se statiny a dalšími léky snižujícími koncentrace lipidů v krvi u pacientů, u nichž není možné dosáhnout cílových hodnot LDL cholesterolu podáváním maximální tolerované dávky statinu v monoterapii nebo v kombinaci s dalšími léky snižujícími koncentrace lipidů v krvi, u pacientů, kteří netolerují statiny nebo u kterých je statin kontraindikován. Dále byl evolocumab schválen k léčbě dospělých a dospívajících pacientů ve věku 12 let a starších s homozygotní familiární hypercholesterolémií (HoFH) v kombinaci s dalšími léky snižujícími koncentrace lipidů v krvi.

U více než 60 procent vysoce rizikových pacientů v Evropě není v současné době možné dosáhnout dostatečného snížení hodnot LDL cholesterolu léčbou statiny nebo jinými aktuálně schválenými hypolipidemiky. Ve skupině velmi vysoce rizikových pacientů tento podíl dosahuje dokonce přes 80 procent. Přitom náklady na zdravotní péči o pacienty trpící KVO v Evropské unii (EU) činí přibližně 106 miliard eur ročně. Jednou z vysoce rizikových skupin jsou pacienti s familiární hypercholesterolémií (FH), což je dědičné onemocnění způsobené genetickými mutacemi způsobujícími vysoké koncentrace LDL cholesterolu již od narození. Ve většině zemí je podle odhadů diagnostikováno méně než jedno procento lidí s FH (heterozygotní i homozygotní formou).

Evropská komise (EK) svým schválením vydala centrální rozhodnutí o registraci s jednotným označením přípravku pro všech 28 členských zemí Evropské unie. Na základě schválení EK následně přijmou příslušná rozhodnutí i členové Evropského hospodářského prostoru – Norsko, Island a Lichtenštejnsko.

Evolocumab podle doložených výsledků výrazně a dlouhodobě kontinuálně snižuje LDL cholesterol a zároveň příznivě působí na další lipidové parametry. Přípravek byl testován u přibližně 6 000 pacientů s primární hypercholesterolémií a smíšenou dyslipidémií, včetně více než 4 500 pacientů s vysokou koncentrací LDL cholesterolu, kteří se zúčastnili dvanácti klinických studií fáze II a III. Evolocumab v těchto klinických studiích podstatně snižoval hodnoty LDL cholesterolu, a to o 55–75 procent ve srovnání s placebem a o 35–45 procent ve srovnání s ezetimibem. U pacientů s homozygotní formou FH evolocumab snižoval LDL cholesterol o 15–30 procent v porovnání s placebem. Profil nežádoucích účinků evolocumabu byl celkově srovnatelný s profily kontrolních skupin.

Zdroj: