Pravidla pro vývoj nového léku

„Kdyby byly všechny léky na světě hozeny do moře, bylo by tím líp pro lidstvo a tím hůř pro ryby,“ řekl Oliver Wendell Holmes (1842). V letech, kdy vznikl výše uvedený citát, byl pohled odborníků na léky a jejich možnosti poněkud skeptický. O jedno a půl století později má však farmakoterapie v léčbě onemocnění již dominantní postavení a lze předpokládat, že v brzké době přibudou další léčivé přípravky, které budou ještě účinnější, bezpečnější a více zacílené na terapii konkrétních onemocnění. V novém miniseriálu, který MT připravila ve spolupráci s odborníky ze společnosti NEOX a farmaceutickou firmou Bayer , se budeme věnovat lékům právě z tohoto pozitivnějšího pohledu a připomeneme proces, v němž léčivé přípravky vznikají. Centrem našeho zájmu bude tedy vývoj léčiva a jeho uvedení na trh.

Vývoj léčiva probíhá v několika etapách, které zahrnují preklinické testování léčiv, v němž jsou na zvířecích modelech testovány látky, jež by mohly mít předpoklad stát se vhodnými léčivy, a dále jednotlivé čtyři fáze klinického hodnocení, při kterých jsou testované látky podávané již zdravým dobrovolníkům a pacientům. To je završeno registrací léčiva, uvedením léku na trh a užíváním pacienty v běžné péči. Jakkoli se kontury tohoto procesu zdají přesné a na sebe bezproblémově navazující, pouze naprosto mizivé procento zkoušených látek dosáhne takové úrovně bezpečnosti a účinnosti, aby mohly být ověřovány v rámci klinického hodnocení.

Odborná literatura uvádí, že z asi 50 000 testovaných látek se do fáze klinického hodnocení, ve kterém jsou zkoušené látky již podávané člověku, dostane asi jen pět a pouze v průměru jedna z nich uspěje při hodnocení účinnosti a bezpečnosti natolik, že se může stát léčivem užívaným v každodenní lékařské praxi. Objev, vývoj a uvedení léku na trh je velmi složitým, rizikovým a finančně náročným úkolem. Proto na tomto poli působí několik subjektů, které vzájemně spolupracují. Na prvním místě je třeba zmínit tzv. originální farmaceutické firmy a dále vědecká pracoviště a univerzity.

Vývoj léčiva je významně regulován a jsou zavedena standardní pravidla pro jednotlivé fáze vývoje, jako je například Správná klinická praxe (označovaná anglickým výrazem GCP – Good Clinical Practice). Regulace vývoje léčiva jednak přispívá ke kvalitě výzkumu a jednak, a to zejména, zajišťuje bezpečnost pacientů účastnících se klinického hodnocení ve všech fázích hodnocení dosud neregistrovaného léčiva. Přispívá také k objektivitě vědeckých informací a napomáhá získání relevantních dat, jež jsou průkazem bezpečnosti a účinnosti vyvíjeného léčiva. Uveďme zásady Správné klinické praxe, které jsou v těchto tzv. zlatých pravidlech GCP:

\\ Soulad s etickými principy, které vycházejí z Helsinské deklarace a jsou v souladu se Správnou klinickou praxí a s právními předpisy.

\\ Před zahájením klinického hodnocení je třeba zvážit rizika a nepohodlí v porovnání s očekávaným prospěchem pro jednotlivé subjekty hodnocení a pro společnost. Klinické hodnocení je možné provádět pouze tehdy, ospravedlňuje‑li očekávaný prospěch dané riziko.

\\ Práva, bezpečnost a zdraví subjektů hodnocení vždy převažují nad zájmy vědy a společnosti.

\\ Dostupné neklinické a klinické informace o hodnoceném přípravku mají být dostatečné pro opodstatnění navrhovaného klinického hodnocení.

\\ Klinická hodnocení mají být vědecky spolehlivá a mají být přesně popsána v protokolu.

\\ Klinické hodnocení má být prováděno v souladu s protokolem, který byl posouzen příslušnou státní autoritou a etickou komisí před zahájením klinického hodnocení.

\\ Za poskytovanou lékařskou péči a lékařská rozhodnutí týkající se subjektů hodnocení je vždy odpovědný kvalifikovaný lékař.

\\ Každá osoba podílející se na provádění klinického hodnocení by měla být kvalifikována svým vzděláním, praxí a zkušeností pro provádění klinického hodnocení.

\\ Od každého subjektu má být před účastí získán dobrovolný informovaný souhlas.

\\ Všechny informace o klinickém hodnocení mají být zaznamenány, zpracovány a uchovávány tak, aby bylo možné jejich přesné vykazování, hodnocení a ověřování.

\\ Důvěrnost záznamů, které by mohly identifikovat subjekty hodnocení, má být chráněna, při respektování soukromí a zásad důvěrnosti ve shodě s právními předpisy.

\\ Výroba, manipulace a skladování hodnocených léčivých přípravků mají být v souladu s příslušnými směrnicemi Správné výrobní praxe (Good Manufacturing Practice). Použití hodnocených léčiv má být v souladu se schváleným protokolem.

\\ Mají být zavedeny postupy zajištění jakosti ve vztahu ke všem aspektům klinického hodnocení.

Doufejme, že tento úvodní článek přispěl k nástinu složitosti celého procesu vývoje léčiva, ale zároveň i k ujištění, že se jedná o proces zaměřený zejména na zajištění maximální bezpečnosti nejen účastníků samotného výzkumu, ale i všech pacientů užívajících léky v běžné, každodenní péči. Jak probíhá cesta jednotlivých testovaných molekul k úspěšnému léku, kterým budou léčeni pacienti v klinické praxi, bude uvedeno v dalších dílech.

Zdroj: Medical Triibune