Počet klinických studií v Česku klesá – šancí je přechod k časnější fázi

Klinická hodnocení představují činnost, z které mohou profitovat všichni. Farmaceutické společnosti získají data, která potřebují. Pacienti se dostanou k moderní léčbě dříve, než definitivně projde formálním schvalovacím procesem, a profitují z nadstandardní péče, která se se zařazením do studie pojí. Plátci péče ušetří za léky. Lékaři mají možnost podílet se na vývoji svého oboru. Jak tento potenciál dokáže využívat české zdravotnictví? Záleží na úhlu pohledu.

Česká republika je v počtu probíhajích klinických studií na devátém místě v Evropě – tak jako jinde hraje i zde svoji roli poměr cena/výkon a čeští lékaři dokáží shromáždit data v požadované kvalitě, aniž by to bylo neúměrně drahé. Dobře si vede zvláště onkologie. V roce 2013 se na našem území realizovalo 317 studií. Přímo se na nich podílelo více než 2 300 výzkumných pracovníků a zaregistrovalo se celkem 8 959 pacientů na 1 818 výzkumných pracovištích. To je jistě pozitivní. Dlouhodobý trend ale příliš příznivý není. Od roku 2013 v tuzemsku klesl počet realizovaných klinických hodnocení o 28 procent. Vyplývá to z průzkumu Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) připraveného ve spolupráci s Institutem biostatistiky a analýz Masarykovy univerzity (IBA). „Náš průzkum se zaměřil především na analýzu ekonomických dopadů klinických hodnocení a jejich přínosů pro zdravotnictví. Podobné šetření jsme dělali před třemi lety, lze tedy opatrně hodnotit první trendy. Jedním ze závěrů je snižování počtu klinických studií. Je to dáno především specifiky a překážkami, jež brání jejich jednoduché realizaci. Na odstranění těchto komplikací je třeba pracovat, protože klinické studie představují nezanedbatelný medicínský i ekonomický přínos. Tento pokles bychom se měli pokusit zastavit. Je potřeba vytvořit funkční systém pro podporu klinického hodnocení,“ uvedl Mgr. Jakub Dvořáček, výkonný ředitel AIFP, na semináři, který na toto téma proběhl v Senátu.

V takovém vývoji není Česká republika podle Mgr. Dvořáčka osamocená. „V našem regionu není nikdo, kdo by v tomto ohledu rostl, přitom dříve to byla neustále rostoucí položka.“ To ovšem už neplatí například pro Rusko. „To vytvořilo velmi sofistikovaný systém pobídek, aby klinické studie směřovaly k nim,“ upozorňuje Mgr. Dvořáček s tím, že v českém prostředí je nastaven komplikovaný regulační rámec, který často vede k administrativním průtahům brzdícím možnosti realizace klinických studií.

Co stojí za poklesem počtu klinických hodnocení?

Výzkum se podrobně zabýval i dalšími důvody, které vedou ke klesajícímu počtu klinických hodnocení. Jedním z nich je malá podpora ze strany vedení nemocnic. Samostatné oddělení klinických studií je v nemocnicích spíše výjimkou než pravidlem. „Jako nelze doufat v přínos rychlovlaku bez péče o stav kolejí, nelze doufat v přínos nových léků a léčebných inovací bez kultivace systému klinických hodnocení ve velkých a specializovaných nemocnicích. Jen málokteré zdravotnické zařízení takový systém má. Přitom neznám nikoho, kdo by nechtěl nové léky, kdo by nechtěl inovace, kdo by zamítal koncept personalizované medicíny,“ řekl k tomu prof. MUDr. Jan Žaloudík, CSc., senátor a ředitel Masarykova onkologického ústavu v Brně.

V této oblasti se přitom točí astronomické částky. „Zajímavý je rozptyl nákladů na vývoj nového léku – ten se podle údajů farmaceutických firem pohybuje od 8 do 44 miliard korun. Nikdo jiný než velká korporace, které se daří, k pacientovi nový lék nemůže dovést, ani stát ne. Ekonomická rizika spojená s vývojem neustále rostou,“ vysvětlil J. Dvořáček. Do českého zdravotnictví z těchto prostředků proudí zhruba dvě miliardy korun ročně. „To nemusí být ohromující vzhledem k celkovým částkám, které do zdravotnictví proudí. Je to ale každý rok částka srovnatelná s investicí Škody Auto,“ dodává Mgr. Dvořáček.

Dobrou zprávou je, že po několika letech určitého útlumu dochází k nárůstu počtu zkoušených molekul. „Výraznou změnou je ale to, že vývoj se mnohem více zaměřuje na specifickou, relativně malou skupinu nemocných. Stále častěji se uplatňují léky na vzácná onemocnění. I onemocnění, která dosud tvořila homogenní jednotku, se z hlediska farmakoterapeutického výzkumu rozpadají na další podskupiny,“ popsal Mgr. Dvořáček. Příležitostí do budoucna také může být posun směrem ke klinickému hodnocení fáze I, které centru přináší největší hodnotu. Podle dat SÚKL je většina klinických studií fáze III (56 procent) a fáze II (26 procent), podíl studií fáze I je hluboce pod evropským průměrem (5 procent).

Studie vyžadují dobrou organizaci práce

Jedním z mála českých pracovišť, které je na všechny tyto změny připraveno, je Oddělení klinického hodnocení v Masarykově onkologickém ústavu (MOÚ), jež vzniklo už v roce 2001. Na senátním semináři vystoupila jeho primářka MUDr. Regina Demlová, Ph.D. „Česká republika má vysokou kredibilitu, danou dlouhodobou zkušeností zkoušejících i těch, kdo studie zadávají a monitorují,“ řekla. Zdůraznila ale, že tato činnost už nejde dělat na koleně: „Zvyšují se regulační, etické i právní nároky, zvyšují se požadavky na organizaci práce. Nutně to vyžaduje nějakou pevnou strukturu v rámci zdravotnického zařízení.“

V roce 2012 pak v MOÚ vznikla samostatná jednotka pro studie časné fáze. „Studie III. fáze představují do značné míry servis podle protokolu, do kterého nemáme možnost vstoupit. Časem jsme došli k tomu, že neuspokojuje všechny naše ambice. U studií časné fáze máme v rámci menšího týmu možnost přinést i naše know‑how. Čistou studii fáze I, kdy byl lék poprvé podán člověku, jsme prováděli jen dvakrát, častější jsou studie fáze I/II, kde jsou třeba čtyři centra v Evropě,“ popsala MUDr. Demlová s tím, že v roce 2015 se prakticky vyrovnává počet studií pro fázi III a časnější fáze. Základem rozvoje tohoto programu je dávat o sobě vědět. „Je to otázka i PR – musíme říkat, že o tuto práci stojíme a máme s ní již zkušenost. Zásadní pro úspěšný nábor pacientů je i spolupráce směrem k našemu regionu, tam máme ještě rezervy,“ připouští MUDr. Demlová.

Počet nově zařazených pacientů do studií fáze III přitom klesá i zde, nelze to ale považovat za neúspěch. Je to dáno tím, jak se v základech mění onkologie směrem k větší personalizaci léčby. „Pacienty mnohem častěji screenujeme na nějaké konkrétní molekulárněpatologické znaky. Nakonec je do často do studie nemůžeme zařadit, i když dříve bychom je pravděpodobně zařazovali,“ popsala MUDr. Demlová.

Zdroj: Medical Tribune