Pacientský registr a biosimilars významně pomohou v léčbě IBD

Léčbu IBD v České republice by měl zkvalitnit první registr pacientů s Crohnovou nemocí a ulcerózní kolitidou založený v roce 2016. Jeho cílem je především zvýšení dostupnosti léčivých přípravků, zvláště pak biosimilárních léků. Moderní biologické léčby se dnes dostává jen jedenácti procentům nemocných. Díky cenově dostupnějším biosimilars dosáhlo na léčbu mezi lety 2013–2016 o polovinu více pacientů a toto číslo by mělo i nadále narůstat.

Idiopatickými střevními záněty (IBD – inflammatory bowel disease) trpí v České republice více než 40 000 pacientů, Crohnova nemoc (CN) postihuje téměř 18 000 a ulcerózní kolitida (UC) přes 22 000 z nich. „Stále narůstá závažnost těchto onemocnění. Nejenže se vyskytují častěji, ale mají i agresivnější průběh,“ říká předsedkyně Občanského sdružení pacientů s IBD PhDr. Martina Pfeiferová. Tyto nevyléčitelné nemoci, které se objevují zejména u mladých lidí, jim zásadně komplikují osobní i profesní život. Pro řadu pacientů s idiopatickými střevními záněty často představuje řešení až moderní biologická léčba, která významně zlepšuje kvalitu života dokonce u 90 procent nemocných. Vzhledem k její vysoké ceně se jí však v ČR dočká jen jedenáct procent nemocných, zatímco v západní Evropě je poskytována třetině pacientů.

V ČR funguje v současnosti 30 center provádějících biologickou léčbu IBD, z nichž 24 se stalo členem Českého registru IBD pacientů na biologické terapii vzniklého v roce 2016. „Smyslem registru je v klinické praxi, tedy v realitě, kontrolovat efektivitu, bezpečnost, léčebné postupy a výsledky léčby pacientů s konkrétní chorobou. Pro validní data je důležitá jeho setrvalost a dlouhodobost. Za sedm měsíců fungování jsou naše data velmi čerstvá a omezená. Nicméně registr považuji za zásadní věc, abychom měli kontrolu o klinické praxi. A to proto, že pro zavedení léku do klinické praxe se používají klinické studie, které jsou kontrolované, randomizované, ale ukázalo se, že nelze přenášet výsledky z klinických studií do klinické praxe, protože klinická studie je arteficiální podnik trochu mimo realitu. Pacienti mají daleko vyšší adherenci k použitým postupům, což souvisí s jejich přísným vyselektováním. Klinické studie slouží k tomu, aby přesvědčily, potvrdily účinnost a v jednotlivých státech ukázaly, že by plátci tuto léčbu měli hradit. Pro konkrétního lékaře jsou ale výsledky z registru daleko přínosnější a významnější,“ vysvětluje prof. MUDr. Milan Lukáš, CSc., z Klinického a výzkumného centra pro střevní záněty a Ústavu lékařské biochemie a laboratorní diagnostiky 1. LF UK a VFN v Praze.

„Biologická léčba je vyhrazena jen pro nejtěžší pacienty, pro ty, kteří ztratili odpověď na konvenční léčbu. Bohužel většina nemocných s Crohnovou nemocí a ulcerózní kolitidou patří do skupiny těžkých pacientů, a proto je potřeba zavedení biologické léčby velmi vysoká,“ zdůrazňuje prof. Lukáš. Jak připomíná, biologická léčba je v případě IBD nejúčinnější a rychle působící, zároveň snižuje potřebu hospitalizací a chirurgických výkonů. Roční náklady na biologickou léčbu přesahují 300 000 korun, avšak mohou činit i dvojnásobek. Oproti tomu roční náklady na pacienta, kterému je poskytnuto základní ošetření a konvenční léčba, se pohybují okolo 100 000 korun a chirurgický zákrok, který je nutno provést až u 90 procent nemocných, přijde na dalších 80 000–100 000 korun. V souvislosti s rostoucím výskytem i závažností těchto onemocnění je ale podle odborníků počet pacientů léčených inovativními přípravky nutno zvýšit.

Přínosy nových biosimilars

Možné řešení situace nabízejí biosimilární léčivé přípravky. Ty jsou stejně účinné a bezpečné jako originální biologická terapie, ale vzhledem k tomu, že přicházejí na trh až po vypršení patentu originálních léků, jsou pro pacienty i stát finančně mnohem dostupnější. „Jsem přesvědčen, že stejnou roli, jakou mají generika u malých molekul, sehrají i biosimilární léčiva, což povede ke zlepšení dostupnosti léčby, zejména díky významnému snížení ceny,“ říká prof. Lukáš s tím, že např. v Norsku je přechod z originální biologické léčby na biosimilars téměř masový, jelikož úspory dosahují 60–80 procent.

I podle výkonného ředitele České asociace farmaceutických firem (ČAFF) Mgr. Martina Mátla nová biosimilars na našem trhu významně zvýší dostupnost moderní léčby u pacientů s CN a UC. „V tuto chvíli jsou biosimilární infliximaby podávány u 40 procent pacientů léčených infliximabem (původně originálním – pozn. red.) a předpokládáme, že v roce 2017 se toto číslo zvýší na více než 50 procent. Zvýšení dostupnosti infliximabu díky vstupu biosimilars znamenalo, že se spotřeba DDD zvýšila mezi lety 2013–2016 o 47 procent, což souvisí se změnou nákladů. Ty se však zvedly jen o 15 procent, a to právě díky tomu, že jednotková cena za denní dávku klesla o 22 procent. S větším používáním léku se tedy zvyšují celkové náklady, ale jen mírně, avšak velmi výrazně se zvyšuje dostupnost léčby pro pacienty,“ dokládá Mgr. Mátl.

Prvním biosimilárním lékem v EU byl před deseti lety růstový hormon somatropin, milníkem se stal rok 2013, kdy byla na trh uvedena první monoklonální protilátka – infliximab. V současnosti je v EU registrováno více než dvacet biosimilárních přípravků s osmi různými účinnými látkami (epoetin alfa, epoetin zeta, filgrastim, follitropin alfa, infliximab, inzulin glargin, somatropin, etanercept) pro léčbu celé řady onemocnění. Celosvětově má s těmito léky zkušenost již přes 400 milionů pacientů.

Dokážeme využít potenciál biosimilars?

„Předpokladem optimálního využití těchto léčiv je funkční trh, který umožní společnostem, aby přicházely s nabídkou nových léků. V případě, že systém funguje pouze tak, že tlačí na cenu a neustále snižuje cenu, může to způsobit, že v některých případech se nový lék do ČR dostane později, čímž se oddaluje benefit pro pacienta,“ upozorňuje M. Mátl. Je proto třeba, aby regulátor, tedy SÚKL nebo ministerstvo zdravotnictví, utvářel podmínky, kdy budou dostupné objektivní informace pro pacienty i pro plátce.

Jak se odborníci shodují, biosimilars jsou přínosem jak pro pacienty, jelikož umožňují léčit více pacientů a i v časnějších stadiích onemocnění, tak pro lékaře, kteří díky nim mohou nabídnout nejlepší dostupnou léčbu a nemusejí být tolik svazováni regulačními opatřeními. A nakonec i pro plátce, kterým dávají možnost vyrovnat se s rostoucími náklady na biologickou léčbu.

Zdroj: