Pacienti chtějí léčbu kmenovými buňkami vyzkoušet i za vlastní peníze

„Když neexistuje jiná léčba a je to nekomerční záležitost, protože my z toho žádný zisk nemáme, tak si pacienti na to peníze dát můžou,“ říká prof. MUDr. Eva Syková, DrSc., o programu, ve kterém někteří pacienti s amyotrofickou laterální sklerózou platí za jednu aplikaci kmenových buněk 150 000 korun.

Vedete program, ve kterém jsou pacienti s amyotrofickou laterální sklerózou léčeni autologními kmenovými buňkami aplikovanými intratekálně. Co přesně nemocným o potenciálním přínosu této terapie říkáte?

Máme řádně schválenou klinickou studii fáze I/IIa. V rámci ní nelze slibovat nic, už z podstaty věci, od toho je to klinická studie. V žádném případě jim neslibujeme vyléčení, to jim říkáme, že je velmi nepravděpodobné. Je jim řečeno, že u zvířat tento postup vedl k pozitivnímu efektu a že by možná i u nich mohlo dojít k zpomalení průběhu choroby. Pacienti jsou informováni ústně i písemně, informovaný souhlas má několik stran a mají dostatek prostoru vše si rozmyslet a na cokoli se zeptat.

Jak je tento program financován?

Na provedení studie jsme měli peníze od různých sponzorů, z nichž jsme pokryli veškeré náklady. Jako u každého jiného klinického hodnocení zde byla jasně definovaná vstupní kritéria. Pacient například nesměl být v příliš pokročilém stadiu, což bylo nutné už jen proto, abychom ho mohli sledovat dostatečně dlouhou dobu. Problém s financováním nastal tehdy, když nemocný tato kritéria nesplňoval. Patří sem i skupina nemocných, kteří chtějí aplikaci opakovaně. Z prací na animálních modelech vyplývá, že podáním kmenových buněk zpomalíme průběh choroby, buňky po určité časové období působí a pak je nutné je dodat znova. Pak mám jedinou možnost – dát těmto pacientům buňky mimo klinickou studii. Zákon o léčivech v § 8 odst. 3 takové podání léku umožňuje.

Tito nemocní tedy hradí částku 150 000 Kč za aplikaci?

Oni si to neplatí… Jedna možnost je, že si seženou sponzora. V cizině to funguje zcela běžně, pacienti mají své sponzory, u nás je spousta nadací, které se podobným směrem zaměřují. Někteří nemocní s míšním poraněním, kteří byli léčeni kmenovými buňkami, chtěli přispět na další výzkum. I za tímto účelem jsme založili nadaci Buněčná terapie. Ta příspěvky shromažduje, přispívají do ní firmy, pojišťovny i někteří vědečtí pracovníci. Mohou do ní přispět i pacienti…

Ti to ale evidentně vnímají jinak než jako dobrovolný neadresný dar. Vidí to jako „něco za něco“… Jasně ve svých výpovědích říkají: Kdo chce tuto léčbu, musí na účet nadace složit 150 000 korun…

Takto jim to ale nikdy neříkáme, je ale pochopitelné, že někde se ty peníze vzít musejí. Často uhradí celou částku firma Bioinova, nebo například předposlední pacientce ji uhradila darem jedna pojišťovna…

Ano, ale jiní vybírají rodinné úspory, skládají se na ně příbuzní…

Jsou i lidé, kteří nám dají méně, a my jim seženeme zbytek, jsou takoví, kteří nám dají i dvojnásobnou částku. To je různé. Když neexistuje jiná léčba a je to nekomerční záležitost, protože my z toho žádný zisk nemáme, tak ti pacienti si na to peníze dát můžou. Teprve nyní na opakovanou aplikaci připravujeme klinickou studii, počítá se v ní s opakovanou aplikací i třikrát za sebou. Nyní na její financování podáváme grant k nově vzniklé agentuře pro zdravotnický výzkum, která jako jediná může tyto klinické studie podpořit. Pacientům ale běží čas a chtějí to hned. Jde o lidi, kteří nemají jinou šanci, žádný lék, a tak jsem se nesetkala s pacientem, který by to nechtěl.

Aby mohl být uplatněn zmíněný § 8, musí jít o léčbu dostatečně odůvodněnou vědeckými poznatky. Je to skutečně tento případ? Zatím máte data jen z experimentálních prací na zvířatech…

V humánní medicíně studie se stejným postupem, jako je ten náš, ještě neproběhla. U zvířat se ale skutečně život prodloužil, a to až o 37 %. Zatím víme, že pacienti léčení v rámci studie se cítí lépe, může se ukázat, že kvalita jejich života se zvýšila. Pokud jde o opakované podání podle § 8, výsledky u několika pacientů, kteří dostali několik dávek, tento koncept podporují. Také se ukazuje, že je to bezpečné, jako v první studii.

Nepociťujete deficit kontrolní skupiny?

Samozřejmě pociťuji, to je ale opět velmi drahé. O kontrolované studii už rok jednám s investory. Jsme docela daleko v jednání se švýcarskými partnery, kteří by chtěli financovat studii fáze III, kde by už byla kontrolní skupina s placebem. Zároveň jednáme s velkým českým investorem. Jsou to nové věci, které jsou velmi svázané jak národní, tak evropskou legislativou. Když to chcete dělat podle zákona a správně a nejste velký hráč, tak nemáte velkou šanci to dotáhnout.

Není z hlediska pacientů mimořádně zatěžující, že někteří těžce zaplatili jednu dávku a nyní se ukazuje, že by to mělo být opakované?

Když si někdo kupuje za tři miliony Porsche a je to podnikatel, tak proč by si nesměl uhradit léčbu, která mu může pomoci?

Ale zrovna na webu vaší nadace je příběh pána, otce dvou dětí, který rozhodně o drahém vozu neuvažuje. Jednou peníze sehnal, má dluhy už teď, žije z invalidního důchodu a shání peníze na další aplikaci. Po něm tu zbude zadlužená rodina…

Já jim opakovaně říkám, že jim to nemusí vůbec pomoci, a v mnoha případech jim peníze zcela uhradí naše nadace. Kdo ale má tedy ty peníze dát, když je sponzorů málo? Polévání hlavy kbelíkem vody pacientům nepomůže. Ve společnosti Bioinova, která buňky zpracovává, má náš ústav majoritní podíl, ale nemůže do ní dávat veřejné prostředky. Její zaměstnanci jsou vědci, ti nemohou pacientům platit léčbu.

My rodinám můžeme říci: Počkejte si, až to někdo bude financovat, jinak nemůžeme, nezlobte se. Jen těžko ale můžeme poslat pryč lidi, kteří za námi chodí, pláčou a chtějí to vyzkoušet i za vlastní peníze. Nesmíte zapomenout, že podání námi vyrobených buněk musí na svoji zodpovědnost provést ošetřující lékař. My pacientům buňky nepodáváme.

Kdybych byla já sama takto nemocná, nebo šlo o někoho mně blízkého, tak bych také tuto sumu zaplatila. Ale asi bych platila, i kdybyste mi nabízela svěcenou vodu…

Tak to já zase ne. Ostatně to s pacienty občas řeším, když se ptají, jestli mají jet za touto léčbou do zahraničí. Obvykle to nebudí důvěru. Podle mého názoru mohou jet tam, kde dostanou registrovaný, jasně definovaný přípravek. V tom je obrovský rozdíl, jestli jim dáváte něco schváleného SÚKL a evropskou agenturou, nebo jestli je podvádíte. Naděje spojovaná s podáváním kmenových buněk je obrovská, není ale vždy podpořená dostatečnými vědeckými poznatky. Je správné, aby se kmenové buňky zkoušely, a to v mnoha indikacích. Měly by se ale zkoušet v klinických studiích, tak jako kterékoli jiné léčebné postupy. Tam je zaručeno určité množství buněk, víme, jak dlouho byly kultivovány, jak kontrolovaný je proces jejich zpracování, zda probíhal v čistých prostorách. V poslední době jsou tyto buňky, a to na celém světě, aplikovány mimo klinické studie a v nemocných jsou vyvolávány neopodstatněné naděje, že jim tato léčba pomůže. Znám ze zahraničí příklady, kdy si někdo otevře soukromou kliniku a ať tam přijde pacient s jakoukoli diagnózou, tak dostane kmenové buňky – často takové, které pravděpodobně nejsou příliš účinné, protože nejsou rozmnožené a správně zpracované. To se přeneslo i do České republiky do ortopedických indikací, kdy jsou pacientům s artrózou, odhlédnuto jakého stupně, ambulantně podávány kmenové buňky z tukové tkáně mimo studii a pacienti už pak nejsou dále sledováni. To nelze považovat za terapii lege artis. Výjimkou jsou podle mého názoru nemoci, kde žádná jiná léčba není – jako právě amyotrofická laterální skleróza. Jedině tam je zdůvodněno, že když existují experimentální práce s pozitivními výsledky, probíhá schválená klinická studie, tak je možné přípravek použít i mimo klinickou studii.

Zdroj: Medical Tribune