Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.

NOVÉ LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY

Fintepla

Fintepla je léčivý přípravek určený k léčbě záchvatů spojených s Dravetovým syndromem. Jedná se o léčbu, která je jako přídatná k dalším antiepileptikům indikována u pacientů ve věku od dvou let. Účinnou látkou je fenfluramin, jehož přesný mechanismus účinku není znám, pravděpodobně zvyšuje uvolňování serotoninu, čímž dochází ke zvýšené stimulaci serotoninových 5‑HT receptorů v mozku, a také ovlivňuje sigma‑1 receptory. Žadatelem o registraci je Zogenix ROI Limited.

Leqvio

Léčivý přípravek Leqvio je určen k léčbě primární hypercholesterolemie nebo smíšené dyslipidemie. Účinnou látkou přípravku je inclisiran, který redukuje produkci intrahepatálního enzymu PCSK9, zvyšuje recyklaci receptoru pro LDL cholesterol a jeho expresi na povrchu buněk hepatocytů; tím se zvyšuje absorpce LDL cholesterolu a snižují se jeho sérové koncentrace. Přípravek je indikován v kombinaci se statinem nebo statinem a dalšími hypolipidemiky u pacientů, kteří nejsou schopni dosáhnout cílové hodnoty LDL cholesterolu maximální tolerovanou dávkou statinu; nebo samostatně nebo v kombinaci s hypolipidemiky u pacientů, kteří netolerují statiny nebo u nichž je statin kontraindikován. Žadatelem o registraci je Novartis Europharm Limited.

Libmeldy

Léčivý přípravek Libmeldy představuje genovou terapii pro děti trpící časnou juvenilní nebo pozdní infantilní formou metachromatické leukodystrofie. Aktivní látku představují vlastní kmenové buňky dítěte, které byly upraveny tak, aby obsahovaly fungující kopie genu pro arylsulfatázu A, jejíž vrozený defekt aktivity je podstatou onemocnění. Žadatelem o registraci je Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.

Palforzia

Palforzia je léčivý přípravek určený k desenzibilizaci dětí a dospívajících při alergii na arašídy. Účinnou látkou je odtučněný prášek z arašídů (Arachis hypogaea L.), alergen, který se v postupně se zvyšujícím množství podává pacientům s alergií na arašídy, aby naučili imunitní systém snášet malé množství arašídů. Prášek se užívá perorálně po smíchání s vhodným jídlem. Žadatelem o registraci je Aimmune Therapeutics Ireland Limited.

Rekambys

Rekambys je léčivý přípravek indikovaný v kombinaci s kabotegravirem k léčbě infekce lidským virem imunodeficience typu 1 (HIV‑ 1) u dospělých, u nichž došlo k potlačení virologické nálože (HIV‑1 RNA < 50 kopií/ml) při stabilním antiretrovirovém režimu bez dokladu o rezistenci viru nebo předchozím selhání léčby nenukleosidovými inhibitory reverzní transkriptázy (NNRTI) nebo inhibitory integrázy. Účinnou látkou je rilpivirin, přímo působící antivirotikum, NNRTI. Žadatelem o registraci je Janssen‑Cilag International N.V.

Tecartus

Tecartus je léčivý přípravek určený k léčbě relabujícího nebo refrakterního lymfomu z plášťových buněk. Účinnou látkou jsou geneticky modifikované autologní anti‑CD19 transdukované CD3+ buňky. Následnou vazbou na nádorové buňky, které exprimují CD19, a na normální B buňky dochází k aktivaci T buněk, sekreci zánětlivých cytokinů a chemokinů a následné pochody vedou k usmrcení buněk exprimujících CD19. Žadatelem o registraci je Kite Pharma EU B.V.

Trixeo Aerosphere

Léčivý přípravek Trixeo Aerosphere představuje fixní trojkombinaci dlouhodobě působícího β2 agonisty formoterol fumarátu, dlouhodobě působícího antagonisty muskarinových receptorů glykopyrronia a inhalačního kortikosteroidu budesonidu. Přípravek je určen k udržovací léčbě dospělých pacientů trpících nedostatečně kontrolovanou chronickou obstrukční plicní nemocí. Žadatelem o registraci je AstraZeneca AB.

Vocabria

Vocabria je léčivý přípravek určený k léčbě infekce virem HIV‑1 v kombinaci s rilpivirinem (viz výše). Účinnou látkou je kabotegravir, přímo působící antivirotikum inhibitor integrázy, která je potřebná k replikaci viru. Žadatelem o registraci je ViiV Healthcare B.V.

Phesgo

Phesgo je léčivý přípravek určený k léčbě časného a metastatického karcinomu prsu. Účinnými látkami jsou monoklonální protilátky pertuzumab a trastuzumab cílící na receptor 2 lidského epidermálního růstového faktoru (HER2). Fixní kombinace určená k subkutánní aplikaci představuje pro pacienty méně invazivní a rychlejší podání těchto dvou léčiv oproti dosud schváleným formulacím. Žadatelem o registraci je Roche Registration GmbH.

Roclanda

Léčivý přípravek Roclanda představuje fixní kombinaci prostaglandinového analoga latanoprostu a inhibitoru Rho‑kinázy netarsudilu. Přípravek je určen ke snížení zvýšeného nitroočního tlaku u dospělých pacientů s primárním glaukomem s otevřeným úhlem nebo oční hypertenzí, u nichž monoterapie prostaglandinem nebo netarsudilem není dostatečně účinná. Žadatelem o registraci je Aerie Pharmaceuticals Ireland Limited.

Xofluza

Léčivý přípravek Xofluza je indikován k léčbě a postexpoziční profylaxi nekomplikované chřipky. Účinnou látkou je baloxavir, antivirotikum, které zabraňuje replikaci viru chřipky inhibicí endonukleázy (CEN). Žadatelem o registraci je Roche Registration GmbH.

Onbevzi

Onbevzi je biosimilární léčivý přípravek, který je indikován k léčbě karcinomu tlustého střeva a rekta, karcinomu prsu, nemalobuněčného karcinomu plic, renálního karcinomu, epiteliálního karcinomu vaječníků, vejcovodu nebo primárně peritoneálniho karcinomu a nádoru děložního čípku. Účinnou látkou je bevacizumab, monoklonální protilátka, která se váže na vaskulární endotelový růstový faktor (VEGF) a inhibicí angiogeneze a vaskularizace potlačuje růst nádoru. Referenčním přípravkem je Avastin. Žadatelem o registraci je Samsung Bioepis NL B.V.

ROZŠÍŘENÍ NEBO ZMĚNY INDIKACÍ LÉČIVÝCH PŘÍPRAVKŮ

Blincyto

Léčivý přípravek Blincyto obsahuje blinatumomab. V indikaci monoterapie u dospělých s CD19 pozitivní relabující nebo refrakterní B prekurzorové akutní lymfoblastické leukemie je u pacientů s negativitou filadelfského chromozomu přípravek indikován po selhání léčby alespoň dvěma inhibitory tyrozinkinázy a v případě, že již není možná jiná léčba. Držitelem rozhodnutí o registraci je Amgen Europe B.V.

Dupixent

Léčivý přípravek Dupixent obsahuje dupilumab. Přípravek je nově indikován k léčbě závažné atopické dermatitidy u dětí ve věku 6 až 11 let, které jsou kandidáty na systémovou léčbu. Držitelem rozhodnutí o registraci je sanofi‑ aventis groupe.

Humira

Léčivý přípravek Humira obsahuje adalimumab. Přípravek je nově indikován k léčbě středně těžké až těžké aktivní ulcerózní kolitidy u pediatrických pacientů (ve věku od 6 let), kteří nedostatečně odpověděli na konvenční léčbu zahrnující kortikosteroidy a/nebo 6‑merkaptopurin nebo azathioprin nebo kteří tuto léčbu netolerují nebo je u nich kontraindikována. Držitelem rozhodnutí o registraci je AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG.

Opdivo

Léčivý přípravek Opdivo obsahuje nivolumab. Přípravek je nově indikován v monoterapii u dospělých pacientů s neresekovatelným pokročilým, rekurentním nebo metastazujícím spinocelulárním karcinomem jícnu po předchozí kombinované chemoterapii na bázi fluoropyrimidinu a platiny. Držitelem rozhodnutí o registraci je Bristol‑Myers Squibb Pharma EEIG.

Recarbrio

Léčivý přípravek Recarbrio obsahuje fixní kombinaci imipenem/cilastatin/ relebaktam. Přípravek je nově indikován u dospělých k léčbě nemocniční pneumonie (hospital acquired pneumonia, HAP), včetně pneumonie související s ventilátorem (ventilator associated pneumonia, VAP), a k léčbě bakteriemie, která se vyskytuje ve spojení s HAP nebo VAP nebo u níž existuje podezření na souvislost s HAP nebo VAP. Držitelem rozhodnutí o registraci je Merck Sharp & Dohme B.V.

Tremfya

Účinnou látkou léčivého přípravku Tremfya je guselkumab. Přípravek je samostatně nebo v kombinaci s metotrexátem nově indikován k léčbě aktivní psoriatické artritidy u dospělých pacientů, kteří nedostatečně odpověděli na předchozí antirevmatickou léčbu modifikující onemocnění (disease‑modifying antirheumatic drug, DMARD) nebo kteří tuto léčbu netolerovali. Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen‑Cilag International N.V.

Vimpat

Účinnou látkou léčivého přípravku Vimpat je lakosamid. Přípravek je nově indikován k léčbě primárních generalizovaných tonicko‑klonických záchvatů u dospělých, dospívajících a dětí ve věku od 4 let s idiopatickou generalizovanou epilepsií. Držitelem rozhodnutí o registraci je UCB Pharma S.A.

Kyprolis

Léčivý přípravek Kyprolis obsahuje karfilzomib. Přípravek je nově indikován u dospělých pacientů s mnohočetným myelomem, kteří podstoupili alespoň jednu předchozí léčbu, v kombinaci s daratumumabem a dexametazonem, s lenalidomidem a dexametazonem nebo se samotným dexametazonem. Držitelem rozhodnutí o registraci je Amgen Europe B.V.

Pradaxa

Léčivý přípravek Pradaxa obsahuje dabigatran etexilat. Výbor CHMP přijal novou lékovou formu a lékové síly − potažené granule (20 mg, 30 mg, 40 mg, 50 mg, 110 mg, 150 mg) a prášek a rozpouštědlo pro perorální roztok (6,25 mg/ml) spolu s novou indikací k léčbě žilního tromboembolismu (venous thromboembolism, VTE) a k prevenci rekurentních VTE u pediatrických pacientů od narození do < 18 let (dávkové formy dle věku). Nová indikace byla doplněna i k již schváleným formulím (tvrdé tobolky o síle 75, 110 nebo 150 mg). V pediatrické populaci je léčba kontraindikována při odhadované glomerulární filtraci (eGFR) < 50 ml/min/1,73 m2. Držitelem rozhodnutí o registraci je Boehringer Ingelheim International GmbH.

Tivicay

Účinnou látkou léčivého přípravku Tivicay je dolutegravir. Výbor CHMP přijal novou lékovou formu a sílu − dispergovatelné tablety, 5 mg − spolu s novou indikací. Tivicay je určen do kombinace s jinými antiretrovirotiky k léčbě pacientů infikovaných HIV – dospělých, dospívajících a dětí, které dosáhnou věku nejméně čtyři týdny a tělesné hmotnosti alespoň 3 kg. Držitelem rozhodnutí o registraci je ViiV Healthcare B.V. Trimbow Léčivý přípravek Trimbow představuje fixní kombinaci beklometazon/formoterol/ glykopyrronium. Již schválená léková síla přípravku (87 μg/5 μg/9 μg) je nově indikována k udržovací léčbě astmatu u dospělých nedostatečně kontrolovaných udržovací kombinací dlouhodobě působícího β2 agonisty a středních dávek inhalačních kortikosteroidů, u nichž se v předchozím roce vyskytla jedna nebo více exacerbací astmatu.

Výbor CHMP přijal novou lékovou sílu (172 μg/5 μg/9 μg) s novou indikací k udržovací léčbě astmatu kontrolováni udržovací kombinací dlouhodobě působícího β2 agonisty a vysokých dávek inhalačních kortikosteroidů a v předchozím roce se u nich vyskytla jedna nebo více exacerbací astmatu. Držitelem rozhodnutí o registraci je Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Xarelto

Přípravek Xarelto obsahuje rivaroxaban. Přípravek je nově indikován k léčbě VTE a k prevenci recidivy VTE u dětí a dospívajících ve věku do 18 let a s hmotností od 30 do 50 kg (platí pro lékovou sílu 15 mg), resp. s hmotností vyšší než 50 kg (platí pro lékovou sílu 20 mg) po nejméně pěti dnech počáteční parenterální antikoagulační léčby. Držitelem rozhodnutí o registraci je Bayer AG.

Xyrem

Léčivý přípravek Xyrem obsahuje natrium oxybutyrát. Přípravek je v léčbě narkolepsie s kataplexií nově indikován vedle dospělých pacientů také u dospívajících a dětí ve věku od 7 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je UCB Pharma S.A.

LITERATURA

Positive opinion, recommending the granting of a marketing authorisation for the medicinal product. Dostupné na: www.ema.europa.eu

Zdroj: MT