Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA
Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.
NOVÉ LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY
Kaftrio
Kaftrio představuje fixní trojkombinaci léčiv elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor. Léčivý přípravek je určen k léčbě cystické fibrózy u pacientů ve věku 12 let a starších, kteří jsou homozygotní v mutaci F508del nebo heterozygotní v mutaci F508del v genu CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) s minimální funkční mutací. Elexakaftor a tezakaftor usnadňují buněčné zpracování a transport F508del‑CFTR, což vede ke zvýšení množství proteinu CFTR; ivakaftor pozitivně ovlivňuje kanál pro CFTR na buněčném povrchu. Jejich kombinovaný účinek vede ke zvýšené aktivitě CFTR. Žadatelem o registraci je Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited.
Idefirix
Idefirix je léčivý přípravek určený k desenzibilizaci vysoce senzitizovaných pacientů, kteří potřebují transplantaci ledvin, ale je nepravděpodobné, že obdrží kompatibilní transplantát. Účinnou látkou je imlifidáza, cysteinová proteáza odvozená od enzymu degradujícího imunoglobulin G (IgG) Streptococcus pyogenes. Štěpí těžké řetězce všech lidských podtříd IgG (ale žádné jiné imunoglobuliny), eliminuje určité efektorové funkce a snížením koncentrace specifických dárcovských protilátek usnadňuje transplantaci. Žadatelem o registraci je Hansa Biopharma AB.
Veklury
Účinnou látkou léčivého přípravku Veklury je remdesivir. Veklury je jako první přípravek doporučen ke schválení pro léčbu infekce vyvolané novým koronavirem SARS‑CoV‑2, který způsobuje respirační onemocnění označované jako COVID‑19, u dospělých a dospívajících ve věku od 12 let, kteří trpí pneumonií a vyžadují kyslíkovou podporu. Údaje o remdesiviru byly vyhodnoceny ve výjimečně krátkém časovém období prostřednictvím průběžného přezkoumávání, což je přístup, který EMA používá během mimořádných událostí v oblasti veřejného zdraví k posouzení údajů v momentě, kdy jsou k dispozici. Schválení je pak možné i při menším objemu dat, než je obvyklé, pokud přínos okamžité dostupnosti léku pro pacienty převáží riziko spojené se skutečností, že dosud nejsou k dispozici všechny údaje. Podklady poskytla zejména studie NIAID‑ACTT‑1 sponzorovaná US National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID). Žadatelem o registraci je Gilead Sciences Ireland UC.
Adakveo
Adakveo je léčivý přípravek určený k prevenci recidivujících vazookluzivních krizí u pacientů se srpkovitou anémií. Účinnou látkou je crizanlizumab, monoklonální protilátka, která se s vysokou afinitou váže na P‑selektin a blokuje jeho interakci s ligandy. Vazba na P‑selektin na aktivovaném endotelu a destičkách blokuje interakce mezi endoteliálními buňkami, trombocyty, červenými krvinkami a leukocyty, čímž brání vazookluzi. Žadatelem o registraci je Novartis Europharm Limited.
Arikayce liposomal
Účinnou látkou léčivého přípravku Arikayce liposomal je amikacin, aminoglykosidové antibiotikum narušující produkci bakteriálních bílkovin. Přípravek je určen k léčbě netuberkulózních mykobakteriálních plicních infekcí způsobených Mycobacterium avium complex u dospělých s omezenými možnostmi léčby, kteří nemají cystickou fibrózu. Žadatelem o registraci je Insmed Netherlands B.V.
Ayvakyt
Účinnou látkou léčivého přípravku Ayvakyt je avapritinib, inhibitor proteinkinázy navržený tak, aby účinně a selektivně inhiboval onkogenní mutanty KIT a receptoru alfa pro růstový faktor odvozený od destiček (PDGF). Přípravek je určen k léčbě dospělých pacientů s neresekovatelnými nebo metastazujícími gastrointestinálními stromálními nádory (GIST) s mutací D842V receptoru alfa pro PDGF. Žadatelem o registraci je Blueprint Medicines (Netherlands) B.V.
Blenrep
Blenrep je léčivý přípravek určený k léčbě relabujícího nebo refrakterního mnohočetného myelomu. Účinnou látkou je belantamab mafodotin, humanizovaná monoklonální protilátka IgGlκ proti antigenu maturace B buněk (BCMA) konjugovaná s cytotoxickou látkou maleimidokaproylmonometyl auristatin F. Konjugát protilátka– léčivo se váže na BCMA na povrchu myelomových buněk, způsobuje zastavení buněčného cyklu a indukuje buněčnou cytotoxicitu závislou na protilátkách. Jedná se o první konjugát protilátky a léčiva pro pacienty s mnohočetným myelomem s omezenými možnostmi léčby. Žadatelem o registraci je GlaxoSmithKline (Ireland) Limited.
Calquence
Účinnou látkou léčivého přípravku Calquence je acalabrutinib, inhibitor Brutonovy tyrozinkinázy, který brání signalizaci přežití a proliferaci B buněk a má za následek blokování buněčné adheze a chemotaxe. Přípravek je určen k léčbě dospělých pacientů s chronickou lymfocytární leukemií. Žadatelem o registraci je AstraZeneca AB.
Jyseleca
Jyseleca je léčivý přípravek určený k léčbě revmatoidní artritidy u dospělých pacientů. Přípravek může být podáván v monoterapii nebo v kombinaci s metotrexátem. Účinnou látkou je filgotinib, imunosupresivum, které působí jako kompetitivní a reverzibilní inhibitor rodiny Janusových kináz. Žadatelem o registraci je Gilead Sciences Ireland UC.
Zynrelef
Přípravek Zynrelef obsahuje fixní kombinaci bupivakain/meloxikam. Bupivakain působí jako lokální anestetikum a meloxikam zvyšuje jeho účinnost. Přípravek je určen k léčbě pooperačních bolestí. Žadatelem o registraci je Heron Therapeutics, B.V.
Aybintio
Aybintio je biosimilární léčivý přípravek, který je indikován k léčbě karcinomu tlustého střeva a rekta, karcinomu prsu, nemalobuněčného karcinomu plic, renálního karcinomu, epiteliálního karcinomu vaječníku, vejcovodu nebo primárně peritoneálního karcinomu a nádoru děložního čípku. Účinnou látkou je bevacizumab, monoklonální protilátka, která se váže na vaskulární endotelový růstový faktor (VEGF) a inhibicí angiogeneze a vaskularizace potlačuje růst nádoru. Referenčním přípravkem je Avastin. Žadatelem o registraci je Samsung Bioepis NL B.V.
Livogiva
Livogiva je biosimilární léčivý přípravek určený k léčbě osteoporózy dospělých. Účinnou látkou je teriparatid, který v důsledku své struktury účinkuje cestou receptoru pro parathormon a působí anabolicky na kost. Referenčním přípravkem je Forsteo. Žadatelem o registraci je Theramex Ireland Limited.
Qutavina
Qutavina je biosimilární léčivý přípravek určený k léčbě osteoporózy dospělých. Účinnou látkou je stejně jako u předchozího přípravku teriparatid. Referenčním přípravkem je Forsteo. Žadatelem o registraci je EuroGenerics Holdings B.V.
Equidacent
Equidacent je biosimilární léčivý přípravek, který je indikován k léčbě karcinomu tlustého střeva a rekta, karcinomu prsu, nemalobuněčného karcinomu plic, renálního karcinomu, epiteliálního karcinomu vaječníku, vejcovodu nebo primárně peritoneálního karcinomu a nádoru děložního čípku. Účinnou látkou je bevacizumab, monoklonální protilátka, která se váže na vaskulární endotelový růstový faktor (VEGF) a inhibicí angiogeneze a vaskularizace potlačuje růst nádoru. Referenčním přípravkem je Avastin. Žadatelem o registraci je Centus Biotherapeutics Europe Limited.
ROZŠÍŘENÍ NEBO ZMĚNY INDIKACÍ LÉČIVÝCH PŘÍPRAVKŮ
Cosentyx
Léčivý přípravek Cosentyx obsahuje sekukinumab. Přípravek je nově indikován k léčbě středně těžké až těžké ložiskové psoriázy u dětí a adolescentů ve věku od 6 let, kteří jsou kandidáty pro systémovou léčbu. Držitelem rozhodnutí o registraci je Novartis Europharm Limited.
Epclusa
Léčivý přípravek Epclusa obsahuje fixní kombinaci sofosbuvir/velpatasvir. Přípravek je vedle léčby dospělých s chronickou hepatitidou C nově indikován také k léčbě pacientů ve věku od 6 let a starších s hmotností minimálně 17 kg. Držitelem rozhodnutí o registraci je Gilead Sciences Ireland UC.
Remsima
Účinnou látkou léčivého přípravku Remsima je infliximab. Výbor CHMP souhlasil s rozšířením indikace subkutánní formulace přípravku Remsima na léčbu dospělých pacientů s Crohnovou chorobou, ulcerózní kolitidou, ankylozující spondylitidou, psoriatickou artritidou a psoriázou v souladu s indikacemi intravenózně podávaného přípravku pro dospělé. Držitelem rozhodnutí o registraci je Celltrion Healthcare Hungary Kft.
Xolair
Léčivý přípravek Xolair obsahuje omalizumab. Přípravek je nově indikován jako přídatná léčba k intranazálním kortikosteroidům (INC) u dospělých (18 let a více) s těžkou chronickou rinosinusitidou s nosními polypy, u nichž terapie INC nezajišťuje dostatečnou kontrolu onemocnění. Držitelem rozhodnutí o registraci je Novartis Europharm Limited.
Zavicefta
Léčivý přípravek Zavicefta obsahuje fixní kombinaci ceftazidim/avibaktam. Přípravek je nově indikován k léčbě pacientů s bakteriemií, která se vyskytuje v souvislosti s jakoukoliv z dále uvedených infekcí nebo existuje podezření, že s ní tyto infekce souvislost mají: komplikovaná intraabdominální infekce, komplikovaná infekce močových cest včetně pyelonefritidy, nemocniční infekce včetně pneumonie asociované s ventilátorem. Držitelem rozhodnutí o registraci je Pfizer Ireland Pharmaceuticals.
Crysvita
Účinnou látkou léčivého přípravku Crysvita je burosumab. Přípravek je indikován k léčbě X‑vázané hypofosfatemie u dětí a dospívajících ve věku od jednoho roku do 17 let s rentgenovým nálezem kostní nemoci a u dospělých. Držitelem rozhodnutí o registraci je Kyowa Kirin Holdings B.V.
Imfinzi
Účinnou látkou léčivého přípravku Imfinzi je durvalumab. Přípravek je nově indikován v kombinaci s etoposidem a buď s karboplatinou, nebo s cisplatinou k léčbě první linie u dospělých pacientů s extenzivním malobuněčným karcinomem plic. Držitelem rozhodnutí o registraci je AstraZeneca AB.
HyQvia
Léčivý přípravek HyQvia obsahuje normální humánní imunoglobulin. Přípravek je nově indikován k léčbě sekundární imunodeficience u pacientů, kteří trpí závažnými nebo recidivujícími infekcemi léčenými neúčinnou antimikrobiální terapií a mají buď prokázané selhání specifických protilátek, nebo hodnotu IgG v séru nižší než 4 g/l. Držitelem rozhodnutí o registraci je Baxalta Innovations GmbH. Imbruvica Účinnou látkou léčivého přípravku Imbruvica je ibrutinib. Přípravek je možné v indikaci kombinované léčby u dospělých pacientů s chronickou lymfocytární leukemií kombinovat nově vedle obinutuzumabu také s rituximabem. Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen‑Cilag International NV.
Prezista
Léčivý přípravek Prezista obsahuje darunavir. Přípravek Prezista, podávaný společně s kobicistatem, je indikován v kombinaci s jinými antiretrovirotiky k léčbě infekce lidským virem imunodeficience (HIV‑1) u dospělých a nově také u dospívajících (ve věku 12 let a starších s hmotností nejméně 40 kg). Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen‑Cilag International NV.
Shingrix
Shingrix je rekombinantní vakcína určená k prevenci herpes zoster a postherpetické neuralgie. Očkovací látka je nově indikována u dospělých již od věku 18 let při zvýšeném riziku herpes zoster. Držitelem rozhodnutí o registraci je společnost GlaxoSmithKline Biologicals SA.
NovoThirteen
Léčivý přípravek NovoThirteen obsahuje catridecagog. Přípravek je vedle indikace k dlouhodobé profylaktické léčbě krvácení u pacientů s vrozeným deficitem faktoru XIII podjednotky A indikován nově také k léčbě epizod průlomového krvácení během pravidelné profylaxe. Držitelem rozhodnutí o registraci je Novo Nordisk A/S.
Latuda
Účinnou látkou léčivého přípravku Latuda je lurasidon. Přípravek je možné v indikaci léčby schizofrenie podávat již adolescentům ve věku od 13 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je Aziende Chimiche Riunite Angelini Francesco A.C.R.A.F. S.p.A.
Kalydeco
Léčivý přípravek Kalydeco obsahuje ivakaftor. Přípravek je v léčbě dospělých, dospívajících a dětí s cystickou fibrózou ve věku od 6 let a s tělesnou hmotností 25 kg nebo větší, kteří mají jednu z následujících mutací ovlivňujících otevírání kanálu (třídy III) v genu CFTR – G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N nebo S549R, nově indikován jako monoterapie; a v kombinovaném režimu ivakaftor 75 mg/tezakaftor 50 mg/elexakaftor 100 mg u dospělých a dospívajících ve věku 12 let a starších s cystickou fibrózou s homozygotní mutací F508del v genu CFTR nebo s heterozygotní mutací F508del v genu CFTR a s minimální funkční mutací. Držitelem rozhodnutí o registraci je Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited.
LITERATURA
Positive opinion, recommending the granting of a marketing authorisation for the medicinal product. Dostupné na: www. ema.europa.eu
Zdroj: MT
