Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.

NOVÉ LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY

Enhertu

Enhertu je léčivý přípravek určený k léčbě dospělých pacientů s neresekovatelným nebo metastatickým HER2 pozitivním karcinomem prsu, kteří byli již léčeni dvěma nebo více anti‑HER2 léčebnými režimy. Účinnou látkou je trastuzumab deruxtecan, jedná se o konjugát monoklonální protilátky trastuzumabu a cytotoxického léčiva deruxtecanu (antibody drug conjugate, ADC). Trastuzumab se váže na receptor HER2, blokuje následnou signalizaci a prorůstovou aktivitu, a naopak podporuje buněčnou cytotoxicitu závislou na protilátkách. Díky němu se také cytotoxické léčivo dostane k místu působení. Deruxtecan je inhibitorem topoizomerázy I, který po internalizaci a odštěpení z konjugátu způsobuje poškození DNA a apoptózu buňky. Žadatelem o registraci je Daiichi Sankyo Europe GmbH.

Inrebic

Léčivý přípravek Inrebic je určen k léčbě primární myelofibrózy a myelofibrózy sekundární k polycythaemia vera nebo k esenciální trombocytemii. Účinnou látkou přípravku je fedratinib, inhibitor Janusových kináz (JAK), který inhibicí signalizace významné pro hematopoezu a imunitní funkci působí antineoplasticky. Žadatelem o registraci je Celgene Europe BV.

Lumoxiti

Léčivý přípravek Lumoxiti je indikován jako monoterapie pro podávání dospělým pacientům s relabující nebo refrakterní vlasatobuněčnou leukemií po podání alespoň dvou předchozích systémových terapií, včetně léčby purinovým nukleosidovým analogem. Aktivní látkou je moxetumomab pasudotox, imunotoxin (upravený psudomonádový exotoxin), jehož cytotoxický efekt je zacílen na buňky exprimující antigen CD22. Žadatelem o registraci je AstraZeneca AB.

Retsevmo

Retsevmo je léčivý přípravek určený k léčbě nádorových onemocnění, u nichž dochází ke změnám v sekvenci protoonkogenu RET (REarranged during Transfection). Jedná se o nemalobuněčný karcinom plic s pozitivitou RET fúze, karcinom štítné žlázy s pozitivitou RET fúze a medulární karcinom štítné žlázy s mutací RET. Účinnou látkou je selpercatinib, tyrozinkinázový inhibitor, který blokuje tyrozinkinázový receptor RET divokého typu a jeho mnohočetně zmutované izoformy. Žadatelem o registraci je Eli Lilly Nederland B.V.

Rukobia

Rukobia je léčivý přípravek indikovaný v kombinaci s dalšími antiretrovirotiky k léčbě multirezistentní infekce lidským virem imunodeficitu (HIV‑1). Účinnou látkou je fostemsavir, antivirotikum, které selektivně blokuje interakci mezi HIV‑1 a receptory CD4, čímž brání vstupu viru do hostitelské buňky. Žadatelem o registraci je ViiV Healthcare B.V.

Sibnayal

Sibnayal je léčivý přípravek určený k léčbě distální renální tubulární acidózy u dospělých, adolescentů a dětí ve věku od 1 roku. Účinnými látkami přípravku jsou alkalizující látky citrát draselný a hydrogenuhličitan draselný. Žadatelem o registraci je Advicenne S.A.

Seffalair Spiromax/BroPair Spiromax

Léčivý přípravek Seffalair Spiromax/ BroPair Spiromax je fixní dvojkombinací dlouhodobě působícího β2 agonisty salmeterolu a inhalačního kortikoidu flutikason propionátu. Přípravek je určen k pravidelné léčbě astmatu u dospělých a adolescentů ve věku od 12 let, kteří nejsou adekvátně kontrolováni inhalačními kortikoidy a krátkodobě působícími β2 agonisty „dle potřeby“. Žadatelem o registraci je Teva B.V.

Tukysa

Tukysa je léčivý přípravek určený k léčbě HER2 pozitivního lokálně pokročilého nebo metastatického karcinomu prsu. Účinnou látkou je tucatinib, proteinkinázový inhibitor, který blokádou HER2 kinázy inhibuje následnou buněčnou signalizaci, proliferaci nádorových buněk a indukuje jejich apoptózu. Žadatelem o registraci je Seagen B.V.

Sogroya

Sogroya je léčivý přípravek určený jako náhrada endogenního růstového hormonu při jeho nedostatku u dospělých. Účinnou látkou je somapacitan, agonista somatropinu, který působí přímo prostřednictvím receptoru pro růstový hormon a/nebo nepřímo prostřednictvím IGF‑1 (insulin‑like growth factor 1) produkovaného ve tkáních. Žadatelem o registraci je Novo Nordisk A/S.

Vazkepa

Léčivý přípravek Vazkepa je určen ke snížení rizika vzniku kardiovaskulárních příhod u osob s vysokým kardiovaskulárním rizikem. Účinnou látkou je icosapent ethyl (E‑EPA, ethyl eicosapentaenoic acid), vysoce purifikovaná omega‑3 mastná kyselina snižující triglyceridemii. Mechanismus účinku je pravděpodobně multifaktoriální, zahrnuje zlepšení lipidového profilu, protizánětlivé a antioxidační účinky, snížení kumulace makrofágů, zlepšení endotelové funkce, antiagregační účinky a další. Žadatelem o registraci je Amarin Pharmaceuticals Ireland Limited.

Kesimpta

Kesimpta je léčivý přípravek určený k léčbě relabující formy roztroušené sklerózy u dospělých pacientů. Účinnou látkou je ofatumumab, humánní monoklonální protilátka, která cílí na antigen CD20 exprimovaný na B lymfocytech. Žadatelem o registraci je Novartis Ireland Limited.

Nexpovio

Léčivý přípravek Nexpovio je určen k léčbě relabujícího a refrakterního mnohočetného myelomu. Účinnou látkou přípravku je selinexor, inhibitor exportinu 1 (XPO1), který je hlavním mediátorem jaderných přesunů tumor supresorových proteinů (TSP), regulátorů růstu a dalších důležitých bílkovin. Inhibice XPO1 vede k významné kumulaci TSP, redukci onkoproteinů, zástavě buněčného cyklu a k apoptóze nádorových buněk. Žadatelem o registraci je Karyopharm Europe GmbH.

Ontozry

Léčivý přípravek Ontozry je indikován jako adjuvantní léčba fokálních záchvatů se sekundární generalizací nebo bez ní u dospělých pacientů s epilepsií, u nichž nebylo dostatečné kontroly dosaženo předchozí léčbou nejméně dvěma antiepileptiky. Účinnou látkou je cenobamat, antiepileptikum s duálním mechanismem účinku – pozitivní alosterickou modulací receptorů GABA A a vystupňovou inaktivací sodíkových kanálů. Žadatelem o registraci je Arvelle Therapeutics Netherlands B.V.

Pemazyre

Pemazyre je léčivý přípravek určený pro druhou linii léčby lokálně pokročilého nebo metastatického cholangiokarcinomu, vyznačující se fúzí nebo přeskupením receptoru 2 pro fibroblastový růstový faktor (fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2). Účinnou látkou je pemigatinib, proteinkinázový inhibitor, který blokuje fosforylaci FGFR a následnou signalizaci a snižuje životaschopnost buněk exprimujících genetické alterace FGFR. Žadatelem o registraci je Incyte Biosciences Distribution B.V.

Byfavo

Byfavo je léčivý přípravek určený k procedurální sedaci u dospělých pacientů. Účinnou látkou je remimazolam, ultrakrátce působící benzodiazepinové sedativum. Žadatelem o registraci je PAION Netherlands B.V.

COVID‑19 Vaccine AstraZeneca

Léčivý přípravek představuje vakcínu určenou k prevenci onemocnění způsobených koronavirem SARS‑CoV‑2. Účinnou složkou je upravený adenovirus obsahující gen pro tvorbu tzv. spike proteinu SARS‑CoV‑2, který virus potřebuje ke vstupu do hostitelské buňky. Na základě vpraveného genu budou buňky organismu tvořit daný spike protein, který imunitní systém rozpozná jako cizí a bude následně reagovat aktivací T lymfocytů a tvorbou protilátek. Vakcinace by měla tělo připravit na setkání s koronavirem. Žadatelem o registraci je AstraZeneca AB.

Ogluo

Léčivý přípravek Ogluo je indikován k léčbě závažné hypoglykemie u dospělých i dětských (od dvou let) pacientů s diabetes mellitus. Účinnou látkou je glukagon, pankreatický hormon, který stimulací glykogenolýzy a uvolněním glukózy z jater zvyšuje glykemii. Ogluo představuje hybridní přípravek k přípravku GlucaGen Hypokit; obsahuje stejnou účinnou látku, ale je k dispozici jako formulace připravená k použití a podání subkutánní injekcí. Žadatelem o registraci je Xeris Pharmaceuticals Ireland Limited.

Kixelle 

Kixelle je biosimilární léčivý přípravek, který je indikován k léčbě diabetes mellitus u dospělých, adolescentů a dětí ve věku od 1 roku. Účinnou látkou je inzulin aspart, rychle působící inzulinový analog, který působí rychleji než humánní inzulin. Referenčním přípravkem je NovoRapid. Žadatelem o registraci je Mylan IRE Healthcare Limited.

Yuflyma

Yuflyma je biosimilární léčivý přípravek, který je indikován k léčbě revmatoidní artritidy, juvenilní idiopatické artritidy, axiální spondyloartritidy, psoriatické artritidy, psoriázy, ložiskové psoriázy u pediatrických pacientů, hidrarenitis suppurativa, Crohnovy choroby u dospělých i pediatrických pacientů, ulcerózní kolitidy a uveitidy dospělých i pediatrických pacientů. Účinnou látkou je adalimumab, monoklonální protilátka, která inhibuje tumor nekrotizující faktor alfa. Referenčním přípravkem je Humira. Žadatelem o registraci je Arvelle Therapeutics Netherlands B.V.

Alymsys

Alymsys je biosimilární léčivý přípravek, který je indikován k léčbě karcinomu tlustého střeva a rekta, karcinomu prsu, nemalobuněčného karcinomu plic, renálního karcinomu, epiteliálního karcinomu vaječníků, vejcovodu nebo primárně peritoneálního karcinomu a nádoru děložního čípku. Účinnou látkou je bevacizumab, monoklonální protilátka, která se váže na vaskulární endotelový růstový faktor (VEGF) a inhibicí angiogeneze a vaskularizace potlačuje růst nádoru. Referenčním přípravkem je Avastin. Žadatelem o registraci je Mabxience Research SL.

Oyavas

Oyavas je další biosimilární léčivý přípravek, jehož účinnou látkou je bevacizumab a referenčním přípravkem Avastin. Přípravek je rovněž indikován k léčbě karcinomu tlustého střeva a rekta, karcinomu prsu, nemalobuněčného karcinomu plic, renálního karcinomu, epiteliálního karcinomu vaječníků, vejcovodu nebo primárně peritoneálniho karcinomu a nádoru děložního čípku. Žadatelem o registraci je STADA Arzneimittel AG.

Tysabri

Léčivý přípravek Tysabri obsahuje natalizumab. Výbor CHMP přijal a doporučil ke schválení novou lékovou formu (roztok pro injekci), lékovou sílu (150 mg) a novou cestu podání (subkutánní aplikace). Přípravek k léčbě roztroušené sklerózy byl doposud dostupný k intravenózní aplikaci. Indikace Tysabri zůstává stejná i pro nově schválenou lékovou formu. Držitelem rozhodnutí o registraci je Biogen Netherlands B.V.

ROZŠÍŘENÍ NEBO ZMĚNY INDIKACÍ LÉČIVÝCH PŘÍPRAVKŮ

Bavencio

Léčivý přípravek Bavencio obsahuje avelumab. Přípravek je nově indikován jako monoterapie v první linii udržovací léčby dospělých pacientů s lokálně pokročilým nebo metastatickým uroteliálním karcinomem, u nichž nedochází po chemoterapii na bázi platiny k progresi. Držitelem rozhodnutí o registraci je Merck Europe B.V.

Iscover, Plavix

Léčivé přípravky Iscover a Plavix obsahují klopidogrel. Přípravky jsou nově indikovány u pacientů se středně až vysoce rizikovou tranzitorní ischemickou atakou (TIA) nebo lehkou ischemickou mozkovou příhodou (IS). V kombinaci s ASA pak u dospělých pacientů se středně až vysoce rizikovou TIA (ABCD2 skóre ≥ 4) nebo lehkou IS (NIHSS ≤ 3) v průběhu 24 hodin od dané události. Držitelem rozhodnutí o registraci je sanofi‑aventis groupe.

Nplate

Léčivý přípravek Nplate obsahuje romiplostim. Přípravek je vedle indikace k léčbě primární imunitní trombocytopenie (ITP) u dospělých pacientů, kteří jsou refrakterní na jinou léčbu (kortikosteroidy, imunoglobuliny), nově indikován také v pediatrii k léčbě chronické ITP u dětských pacientů ve věku od 1 roku a starších, kteří jsou refrakterní na jinou léčbu. Držitelem rozhodnutí o registraci je Amgen Europe B.V.

Nordimet

Léčivý přípravek Nordimet obsahuje metotrexát. Přípravek je nově indikován k indukci remise u středně závažné Crohnovy choroby závislé na steroidech u dospělých pacientů v kombinaci s kortikosteroidy a v monoterapii pak pro udržení remise u pacientů, kteří reagovali na metotrexát. Držitelem rozhodnutí o registraci je Nordic Group B.V.

Rinvoq

Léčivý přípravek Rinvoq obsahuje upadacitinib. Přípravek je nově indikován k léčbě aktivní psoriatické artritidy u dospělých pacientů, kteří nedostatečně odpověděli na jeden nebo více antirevmatických léků modifikujících onemocnění (disease‑modifying antirheumatic drug, DMARD) nebo tuto léčbu netolerují. Přípravek lze podávat jako monoterapii nebo v kombinaci s metotrexátem. Přípravek je dále indikován k léčbě aktivní ankylozující spondylitidy u dospělých pacientů, kteří neodpovídají adekvátně na konvenční léčbu. Držitelem rozhodnutí o registraci je AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG.

Spravato

Účinnou látkou léčivého přípravku Spravato je esketamin. Přípravek, podávaný současně s perorálními antidepresivy, je nově indikován u dospělých pacientů se středně těžkou až těžkou epizodou depresivní poruchy (major depressive disorder) jako akutní krátkodobá léčba k rychlé redukci depresivních příznaků, kde je to dle klinického úsudku emergentní. Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen‑Cilag International N.V.

Keytruda

Účinnou látkou léčivého přípravku Keytruda je pembrolizumab. Přípravek je v léčbě klasického Hodgkinova lymfomu indikován v monoterapii u dospělých pacientů a nově také u pediatrických pacientů ve věku od 3 let s relabujícím nebo refrakterním Hodgkinovým lymfomem, u nichž selhala transplantace autologních kmenových buněk (ASCT), nebo nově po nejméně dvou předchozích terapiích, když ASCT není možností léčby. Držitelem rozhodnutí o registraci je Merck Sharp & Dohme B.V.

Sirtura

Léčivý přípravek Sirtura obsahuje bedaquilin. Přípravek je jako součást vhodné kombinované léčby plicní multirezistentní tuberkulózy u dospělých a adolescentů nově indikován také u pediatrických pacientů již ve věku od 5 let s tělesnou hmotností nejméně 15 kg, u nichž nelze jinak vytvořit účinný léčebný režim z důvodu rezistence nebo snášenlivosti. Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen‑Cilag International NV.

Vaxchora

Účinnou látkou léčivého přípravku Vaxchora je živá oslabená bakterie cholery. Přípravek je schválen k aktivní imunizaci proti onemocnění způsobenému bakterií Vibrio cholerae séroskupiny O1 u dospělých a dětí nově již ve věku od věku 2 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je ViiV Healthcare B.V. 

LITERATURA

Positive opinion, recommending the granting of a marketing authorisation for the medicinal product. Dostupné na: www. ema.europa.eu

Zdroj: MPP