Nintedanib schválen jako průlomový lék pro PF‑IPP
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léků (FDA) udělil přípravku Ofev (nintedanib) společnosti Boehringer Ingelheim status průlomového léčiva v indikaci chronických progredujících fibrotizujících intersticiálních plicních procesů (PF‑IPP) a nyní rozhoduje o jeho registraci. Žádosti o registraci jsou podány i u dalších orgánů státní správy včetně Evropské lékové agentury (EMA).
Intersticiální plicní procesy (IPP) představují široké spektrum více než dvou set onemocnění. U některých pacientů s IPP může dojít k rozvoji progredujícího intersticiálního procesu s následnou plicní fibrózou, která vede k poklesu plicních funkcí, zhoršení kvality života a předčasnému úmrtí podobně jako v případě idiopatické plicní fibrózy (IPF), která je nejčastější formou idiopatických plicních pneumonií. Průběh onemocnění a příznaky jsou u progredujících fibrotizujících IPP podobné bez ohledu na základní onemocnění.
Základem pro udělení statusu průlomového léčiva byly výsledky fáze III randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované multicentrické studie INBUILD, jež je prvním klinickým hodnocením PF‑IPP, které splnilo primární cíl a prokázalo, že nintedanib zpomaluje míru progrese intersticiálního plicního procesu (IPP) u pacientů se širokým spektrem PF‑IPP kromě idiopatické plicní fibrózy (IPF). Studie proběhla ve 153 centrech 15 zemí a posuzovala účinnost, bezpečnost a snášenlivost nintedanibu v dávce 150 mg 2× denně během 52 týdnů léčby. Výsledky byly nedávno prezentovány na mezinárodním kongresu European Respiratory Society (ERS) v Madridu a zveřejněny v New England Journal of Medicine.
„Nintedanib podle nás může pomoci řešit potřebu zatím nedostupné léčby pro široké spektrum progredujících IPP. Udělení statusu průlomového léčiva nám dodalo důvěru. Těšíme se na úzkou spolupráci s FDA, abychom mohli lék nabídnout pacientům, kteří nemají k dispozici žádné možnosti léčby registrované u FDA,“ uvedl Thomas Seck, M.D., senior vice president Medicine and Regulatory Affairs, Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals.
FDA zavedl status průlomového léčiva k urychlení vývoje a hodnocení přípravků k léčbě závažných nebo život ohrožujících onemocnění, u kterých předběžné klinické důkazy naznačují, že přípravek může být podstatně lepší než dosavadní možnosti léčby z hlediska nejméně jednoho klinicky významného cílového parametru. FDA v červenci 2014 udělil nintedanibu status průlomového léčiva pro idiopatickou plicní fibrózu (IPF) a v říjnu 2014 nintedanib v této indikaci registrovala. Pro Evropu EMA přípravek registrovala v lednu 2015.
Nintedanib byl již schválen v USA a ve více než 70 zemích včetně ČR k léčbě pacientů s idiopatickou plicní fibrózou (IPF), chronickým a v konečné fázi smrtelným onemocněním charakterizovaným zhoršením plicních funkcí.
V září 2019 byl tento přípravek registrován v USA jako první a jediný lék zpomalující míru poklesu plicních funkcí u pacientů se systémovou sklerodermií s intersticiálním plicním procesem. Další státy na celém světě posuzují žádosti o registraci. Nintedanib v současnosti nemá v České republice schválenou indikaci pro léčbu systémové sklerodermie s intersticiálním plicním procesem. Jakékoli takovéto použití by bylo považováno za off‑label.
Zdroj: MT