Léčba nádorů RNA interferencí
Objev RNA interference znamenal bezesporu revoluci v molekulární biologii. První popis tohoto fenoménu byl publikován v roce 1998. V roce 2006 za něj dostali Craig Mello a Andrew Fire Nobelovu cenu za fyziologii a medicínu. V té době už probíhaly klinické zkoušky léčby makulární degenerace využívající principu RNA interference.
Nejnovější příspěvek RNA interference medicíně představuje léčba nádorových onemocnění. Ke klinickým zkouškám nanočástic sloužících jako nosiče molekul RNA interferujících s funkcí genů VEGF a KSP se spojila tři španělská s šesti americkými výzkumnými centry. V čele studie stál Josep Tabernero z barcelonského Vall d’Hebron Institut de Recerca. Jak vyplývá z výsledků publikovaných v lékařském časopisu Cancer Discovery, jde o první důkaz léčebného efektu RNA interference u onkologických pacientů.
RNA interferenci lze využít ke zcela cílenému a vysoce specifickému potlačení exprese vybraného genu. Velký problém představuje vpravení interferující RNA na místo, kde se má projevit její účinek. Tabernerův tým vyvinul ve spolupráci se soukromou biotechnologickou společností Alnylam lipidové nanočástice, na které navázali interferující RNA. Tyto lipidové nanonosiče terapeutických RNA jsou určeny k intravenózní aplikaci. Při testech na zvířecích modelech se osvědčily a nevyvolávaly nežádoucí reakce.
Tabernero a spol. zapojili do první fáze klinických zkoušek celkem 41 pacientů s pokročilým nádorovým onemocněním, jež metastazovalo do jater a abdominálních mízních uzlin. Každý pacient dostával lék označovaný jako ALN‑VSP dvakrát týdně. Testovány byly dávky od 0,01 do 1,5 mg/kg hmotnosti. U 11 pacientů se zastavil postup onemocnění a tato stabilizace trvala ještě šest měsíců po ukončení léčby. U některých pacientů došlo ke kompletní regresi metastáz v játrech a abdominálních mízních uzlinách. U metastáz v játrech byl účinek silnější, protože tento orgán má vysokou schopnost absorbovat lipidové nanonosiče s interferující RNA. Lékaři odebrali biopsie z nádorů před léčbou a po ní. Analýzy prokázaly, že interferující RNA je v nádorech přítomna po celou dobu léčby.
Zdroj: Medical Tribune