Je léčba ALS kmenovými buňkami metodou medicínsky zavedenou?

Obecně

Terapie může být buď „standardní“, „lege artis“ (vědecky ověřená, účinná, bezpečná), nebo může být teprve ve fázi experimentu.

Lékař je povinen pacienta poučit, zda je navržený postup léčbou standardní (a tedy jaké má odhady přínosu konkrétně pro jeho nemoc či stav), nebo zda je experimentální (a tedy že přínos, z podstaty věci, ještě vědecky prokázaný nemáme, teprve jej ověřujeme). Pokud jde o péči „standardní“, ta může být buď hrazená pojišťovnou, nebo může být pojišťovnou nehrazená.

Pokud dle zákona hrazena není, je legální, aby si ji pacient zaplatil sám, ovšem za předpokladu, že byl předem pravdivě poučen o přínosech a o případných alternativách hrazených z pojištění, včetně jejich přínosu a rizik. Pokud pacient s vědomím toho všeho souhlasí s navrženou nehrazenou metodou i s platbou za ni, je to právně v pořádku.

Pacient může souhlasit i s účastí ve výzkumu. Musí však být předem poučen o tom, že jde o metodu neověřenou, experimentální, že zde jsou nějaká třeba i neznámá rizika a nejistý účinek, a musí s účastí ve výzkumné studii souhlasit i s vědomím těchto rizik. Výzkumná studie také musí splňovat řadu právních regulí zejména ze zákona č. 373/2011 Sb., o specifických zdravotních službách (§ 33 a násl. o ověřování nových metod), z Úmluvy o lidských právech a biomedicíně (čl. 15 a násl.), a jde‑li o lék či zdravotnický prostředek, také ještě řadu dalších regulací z příslušných zákonů (například zákona č. 378/2007 Sb., o léčivech). Každou výzkumnou studii by měla schválit etická komise.

Za účast ve výzkumu by pacient neměl platit, nejde o poskytování ověřených zdravotních služeb. U nevyzkoušené metody pacient nedostává žádnou hodnotu, za kterou by měl platit (účinek a přínos metody se, z povahy věci, teprve ověřuje), naopak svou účastí ve studii a „s nasazením vlastního zdraví“ dává zpracovateli výzkumu, dnes veskrze komerčního, možnost vyzkoušet na člověku to, co jinak ověřit nelze.

Není nic špatného na tom, pokud někdo, třeba i nemocný, přispěje sponzorským darem nadaci na výzkum nějakého konkrétního onemocnění. Dle platných zákonů by tomu však nemělo být tak, že „sponzorský dar“ je ve skutečnosti podmínkou zařazení do studie, že by tedy pacient platil za to, že na něm bude nová metoda testována.

Ke konkrétním kazuistikám pacientů s ALS

Rozhodující otázkou je, zda je léčba ALS kmenovými buňkami metodou medicínsky zavedenou, nebo zda jde o nezavedenou metodu (§ 33 zákona č. 373/2011 Sb.). To je otázka odborná, nikoli právní. Z nedávného vyjádření SÚKL k aplikaci kmenových buněk do kloubů dále dovozuji, že i na „kmenové buňky na ALS“ by mohlo být nahlíženo jako na léčivý přípravek, patrně dosud neregistrovaný, jejich použití by pak spadalo pod zákon o léčivech (zejména § 8 odst. 3 nebo § 51 a násl. zákona č. 378/2007 Sb.).

Pokud by byly kmenové buňky nezavedenou metodou, nešlo by (přinejmenším zatím, do ukončení ověřování) o zdravotní službu lege artis, resp. „na náležité odborné úrovni“ ve smyslu § 4 odst. 5 a § 28 zákona č. 372/2011 Sb., o zdravotních službách, a nemohla by být jako taková nabízena. Pacientovi by tudíž nevznikla povinnost za ni platit, kterou by jinak měl za podmínek § 41 odst. 1 písm. c) tohoto zákona, a poskytovatel by neměl právo po pacientovi platbu požadovat.

Poskytovatel nemá právo platbu za účast na ověřování nezavedených metod požadovat ani skrytě, třeba tak, že do výzkumu bude zařazen jen ten, kdo poskytne sponzorský dar výzkumné nadaci. Ustanovení § 555 NOZ uvádí, že „právní jednání se posuzuje podle svého obsahu“, přičemž „má‑li být určitým právním jednáním zastřeno jiné právní jednání, posoudí se podle jeho pravé povahy“. Ač si mnozí poskytovatelé myslí, že mohou snadno obejít zákonný zákaz přímých plateb tak, že je označí jako sponzorské dary, právně to možné není, zákon na takové pokusy o obcházení pamatuje. Pokud je tedy „sponzorský dar nadaci“ ve skutečnosti podmínkou účasti ve výzkumu, nejde vůbec o sponzorský dar, nýbrž o nepovolenou platbu za experimentální léčbu.

Pokud by lékař takovouto platbu požadoval, dostane se patrně i do rozporu s lékařskou etikou. Dle mého názoru není v pořádku, pokud lékař u pacienta vyvolává naději na vyléčení, která není (alespoň zatím) vědecky podložena, a za aplikaci takové neodzkoušené metody inkasuje nemalou částku. Tím by se lékař dostal na úroveň léčitelů nabízejících za drahé peníze „zázračné metody“.

Pokud by však aplikace kmenových buněk pro léčbu ALS již byla dostatečně odůvodněna vědeckými poznatky, mohla by být poskytována v režimu pro použití neregistrovaných léčiv dle § 8 odst. 3 zákona o léčivech (pomineme‑li instituty specifického léčebného programu dle § 49 a nemocniční výjimky dle § 49a téhož zákona). Ten umožňuje výjimečně, u jednotlivých pacientů, za účelem poskytnutí optimálních zdravotních služeb použít i léčivé přípravky neregistrované, pokud současně není k dispozici žádný registrovaný přípravek obdobných terapeutických vlastností; jde‑li o přípravek moderní terapie, musí být jeho výroba schválena SÚKL; použití musí být dostatečně odůvodněno vědeckými poznatky a musejí být dodrženy další přísné podmínky na poučení pacienta a hlášení SÚKL. V takovém případě by se již nejednalo o léčbu experimentální, ale vědecky odůvodněnou, připadala by v úvahu platba pacienta, a dokonce by připadala v úvahu i úhrada ze zdravotního pojištění za podmínek § 16 zákona č. 48/1997 Sb.

Posouzení otázky, zda je tato metoda již dostatečně vědecky ověřená, je na regulátorovi (MZ, SÚKL), na výsledku posouzení závisí právní hodnocení. U aplikace kmenových buněk k léčbě ALS dovozuji, že ve smyslu § 8 zákona o léčivech není žádný alternativní registrovaný lék potřebných vlastností a požadavky vůči SÚKL a pacientovi byly splněny nebo jsou alespoň splnitelné. Problém však je s kritériem „dostatečného odůvodnění vědeckými poznatky“ – nejsem si jist, zda klinické studie u této metody dospěly již do takové fáze, kdy by mohl SÚKL, byť při určité benevolenci, uznat toto kritérium za splněné.

Tento příklad možná odhaluje právně‑etický problém nekomerčního výzkumu, který již naznačil možnosti léčby smrtelné choroby, dosud však nemá ověřené výsledky. Finance z grantů nemusejí být dostatečné pro bezplatné zařazení do výzkumu všech nemocných, kteří o to stojí. Nemocní sami si za účast ve výzkumu platit nemohou, ani když pro ně jiná léčba neexistuje. Podnětem pro legislativu by mohlo být, zda jim tuto cestu neumožnit, samozřejmě za podmínky plné informovanosti a souhlasu s tím, že si platí za hypotetickou naději, a za podmínky veřejné kontroly bránící zneužití.

Zdroj: Medical Tribune