Hemofilici si profylaxi rurioktokogem alfa pegolem pochvalují
Data z reálné klinické praxe ukazují, že pacienti s hemofilií A, kteří přešli na profylaktickou léčbu rurioktokogem alfa pegolem, jsou v porovnání s předchozí terapií koncentráty koagulačního faktoru VIII spokojenější, těší se dobrému zdraví a daří se jim dodržovat léčebný režim. Vyplývá to z dílčích výsledků studie ATHN 2, které na 62. výročním kongresu American Society of Hematology (ASH), jenž se uskutečnil v roce 2020 virtuálně, představili Journeycakeová et al. (poster 870).
Dlouhodobá, observační „real‑world“ studie ATHN 2, jež probíhá ve zhruba třiceti hemofilických centrech v USA a je sponzorována American Thrombosis and Hemostasis Network, se zaměřuje na sledování hemofiliků, kteří plánují přechod nebo již přešli na léčbu nově schválenými koncentráty koagulačního faktoru VIII nebo faktoru IX. To znamená přípravky registrovanými americkým FDA po 1. lednu 2013. Primárním cílem je zjistit, zda po změně terapie dojde u nemocných k rozvoji inhibitoru v průběhu prvních padesáti expozičních dnů nebo během jednoho roku.
Studie zahrnuje dětské i dospělé pacienty obou pohlaví se středně těžkou a těžkou vrozenou hemofilií A či B (aktivita faktoru VIII nebo faktoru IX ≤ 5 procent normální hodnoty), kteří byli dříve léčeni koncentráty s obsahem plazmatického nebo rekombinantního chybějícího koagulačního faktoru, a to po dobu minimálně padesáti expozičních dnů. Zařazeni byli do jednoho ze dvou ramen – prospektivního, kdy jsou převedeni na novou léčbu, nebo retrospektivního, pokud byli na novou léčbu převedeni během padesáti týdnů před vstupem do studie –, přičemž byli monitorováni po dobu až jednoho roku. Výběr konkrétního koncentrátu koagulačního faktoru byl na uvážení daného poskytovatele péče. Každý pacient podstoupil vstupní kontrolní vyšetření, poté absolvoval další plánované studijní návštěvy lékaře a byl alespoň jednou za tři měsíce kontaktován telefonicky.
V hlavní roli rurioktokog alfa pegol
Součástí ATHN 2 je i substudie zaměřená na profylaktickou terapii rurioktokogem alfa pegolem (Adynovi, Takeda), tj. pegylovaným rekombinantním lidským faktorem VIII s prodlouženým poločasem. Účinnost a bezpečnost tohoto přípravku při léčbě hemofilie A byla prokázána v několika klinických hodnoceních (Konkleová et al., Blood 2015; Mullins et al., Haemophilia 2017; Gruppo et al., Haemophilia 2019), přičemž FDA byl schválen v roce 2015, Evropskou lékovou agenturou pak v roce 2018.
Studie ATHN 2 poskytla příležitost pro vyhodnocení dávkovacích režimů a spokojenosti s terapií rurioktokogem alfa pegolem v reálné praxi, a to v porovnání s předchozí léčbou. Dále byla posuzována adherence hodnocená pomocí skóre VERITAS‑Pro (Validated Hemophilia Regimen Treatment Adherence Scale‑Prophylaxis), validovaného nástroje s šesti podoblastmi (načasování, dávkování, plánování, zapamatování, vynechání, komunikace), zdravotní stav měřený s využitím dotazníku kvality života EQ‑5D‑5L (5‑level EuroQol‑5D) a produktivita práce pomocí dotazníku WPAI (Work Productivity Activity Impairment Questionnaire).
Nejčastější podání dvakrát týdně
Z výsledků vyplynulo, že do dílčí studie s rurioktokogem alfa pegolem bylo k 1. květnu 2020 zařazeno 59 hemofiliků A (7 se středně těžkým a 52 s těžkým onemocněním) v průměrném věku 25 let (rozmezí 4–77 let), zhruba tři čtvrtiny patřily do prospektivní větve a čtvrtina do retrospektivní. Všichni užívali rurioktokog alfa pegol jako profylaxi, přičemž se ukázalo, že nejčastěji byl podáván dvakrát týdně (45,1 procenta případů) a že průměrná nominální dávka činila 50 ± 10 U/kg. Taktéž byla prokázána vysoká adherence k profylaktické léčbě rurioktokogem alfa pegolem, s průměrnou celkovou hodnotou skóre VERITAS‑Pro 31,4 ± 8,4, a v průběhu času se mírně zlepšila (hodnota skóre VERITAS‑Pro 32,6 ± 9 na počátku versus 29,2 ± 4,2 ve dvanáctém měsíci).
Pacienti jednoznačně upřednostňovali rurioktokog alfa pegol oproti všem dříve užívaným koncentrátům koagulačního faktoru – ať už z hlediska kontroly krvácení, pohodlnosti léčby, možnosti načasování aplikace, snadnosti podávání i frekvence potřeby doplnění chybějícího faktoru VIII. Celkově bylo s novou profylaktickou terapií velmi spokojeno nebo spokojeno 76,5 procenta hemofiliků.
Dobré zdraví i produktivita
Pokud se týká posouzení zdravotního stavu, obecně pacienti uváděli, že neměli žádné – ev. měli jen mírné – potíže s mobilitou, aktivitami nebo péčí o sebe a že netrpěli bolestmi ani úzkostí či depresí. Obvykle mohli normálně chodit do školy nebo do zaměstnání. Celkové zdraví bylo na škále od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší) hodnoceno průměrným skóre 89 a zůstalo stabilní od výchozí hodnoty až do dvanáctého měsíce sledování (88, resp. 87,8).
Autoři práce publikované na kongresu ASH 2020 závěrem shrnují, že pacienti se středně těžkou a těžkou hemofilií A, kteří dostávali profylaktickou léčbu rurioktokogem alfa pegolem, byli ve výborném zdravotním stavu a jejich pracovní či studijní režim nebyl nijak výrazně narušen. Navíc byli s užíváním rurioktokogu alfa pegolu spokojeni a dodržovali svůj léčebný režim.
Zdroj: MT