Genová terapie bolesti

Lékařský časopis Annals of Neurology publikoval výsledky prvních klinických testů genové terapie úporných bolestí pacientů s nádorovým onemocněním. Tým vedený Davidem Finkem z katedry neurologie University of Michigan otestoval virový vektor vytvořený z replikačně defektního herpes simplex viru 1 nesoucího sekvenci pro lidský enkefalin.

Přípravek označovaný jako NP2 je určen k intradermální injekci do místa, kde je zdroj bolesti. Afinita herpes simplex viru 1 k nervovému systému zajistí vnesení sekvence pro enkefalin do nervového systému a expresi genu v nervové tkáni. Podobně jako další endogenní opioidní peptidy vykazuje enkefalin významné analgetické účinky.

Předběžné pokusy na laboratorních zvířatech potvrdily analgetický efekt NP2 při poškození nervů, zánětech a při nádorových onemocněních. První fáze klinických zkoušek byla zaměřena přednostně na bezpečnost přípravku a určení optimální dávky. Do testu bylo zařazeno deset pacientů trpících bolestmi v důsledku nádorového onemocnění.

Nejnižší testované dávky neměly významnější efekt. Vyšší dávky vektoru NP2 však zajistily 80% redukci bolesti na čtyři týdny po podání.

V současné době se rozběhla druhá fáze klinických zkoušek, při níž je podávání NP2 srovnáváno s účinkem placeba. Testy jsou financovány švédskou společností Diamyd a její americkou pobočkou Diamyd Medical, která virové vektory pro genovou terapii založené na replikačně defektním herpes simplex viru 1 vyvíjí pro cílené zásahy do nervového systému. Vektor lze využít k vnášení sekvencí pro další peptidy a proteiny.

V preklinických zkouškách se jeví jako velmi nadějný vektor NG2, který byl testován pro bolesti vznikající v důsledku poškození nervů nebo bolesti provázející komplikace způsobené diabetem. Vektor zajišťující přenos a expresi sekvencí kódujících neurotrofiny potlačoval v preklinických studiích postup degenerativních neuropatií.

Prof. Ing. Jaroslav Petr, DrSc.

Zdroj: Medical Tribune