Ceny a úhrady léčiv 2009/2010 - na konci tunelu stále tma?

Zdůrazňuji, že veškerá dále uvedená tvrzení jsou přísně založena na veřejně běžně dostupných informacích. Na základě elektronického přístupu je možno u nás v současnosti sledovat formální i věcnou stránku správních řízení souvisejících s registrací, stanovením cen i úhrad léků. Nelze popřít určitý pozitivní vývoj (jde minimálně o třetí verzi systému), současně však platí, že od počátku špatně nastavený proces cenotvorby a procesu hodnocení a rozhodování při určování úhrad léčiv ze strany SÚKL se (objektivně a nutně) v roce 2009 téměř zastavil. A zákonem nařízená roční revize úhrad na SÚKL (ne)prováděná je od samého začátku smutným návratem k tolik zavrhované kategorizaci.

Primárně politické problémy reforem zdravotnictví

Podle MUDr. Hroboně a PharmDr. Šrouba byly změny systému v roce 2007 (Julínkova reforma) buď správné, nebo nutné. Já se naopak domnívám, že nebyly ani správné, ani nutné. Spíše byly politicky vynucené (viz přílepek - novela 47/1997, tzv. megavyhláška 92/2008). Nebyly také podrobeny náležité diskusi z hlediska politického ani věcného. Ani implementace tzv. Transparenční směrnice EU nebyla odpovídající, mj. z hlediska respektování požadavků na objektivní a verifikovatelná kritéria. A - jak víme nyní - ani správní řízení nebyla určitě jedinou alternativou. Jak se v současnosti stále naléhavěji ukazuje, správná nebyla ani legislativa, ani její cíle a ani provádění.

Ukazuje se tak, že základní chorobou českého zdravotnictví je absence vize přesahující volební cyklus. Naše zdravotnictví je nemocné již od počátku devadesátých let. Zatím nedokončená transformace na nesocialistické zdravotnictví vlastně ani neumožňuje správné politické rozhodnutí. Řada "reforem" proto v dalších letech přinesla jen politické kosmetické úpravy na socialistické kostře. Tyto reformy, včetně poslední, měly společnou pouze deklaraci "pro pacienty jen to nejlepší".

Na prahu krizového roku je však evidentní, že tento rok (možná i další) bude naopak především pro pacienta krizový. Pacient má povinnost platit - avšak na co má či nemá nárok, neví. Absence adekvátních a dostupných analýz a na ně navazujících celospolečenských diskusí před jakýmkoli reformním krokem, a pochopitelně i po něm, trvá.

Reformní legislativa založená na nevědeckých principech

Cenotvorba a určování úhrad léků se vymkly vědeckým principům a úvahám o potřebách pacientů a jsou založeny na byznysu s chemikáliemi. Nevědecký a nejasný princip "jeden lék plně hrazený ve skupině" vedl de facto k postupné likvidaci referenčního systému jako výsledku akcentace práce politické a potlačení práce odborné. Spornou legislativu založenou na nevědeckých principech částečně diskvalifikoval již způsob jejího (ne)projednání v parlamentu, i to, že byla vypracována zřejmě právníky a farmaceuty, nikoli však lékaři.

Zcela unikátní a dosud v EU neznámé pojetí nákladové efektivity, spolu s vytvořením byznysu s chemikáliemi a naopak s odmítáním hodnoty zdravotní intervence, vytvořilo nepoužitelný a bohužel i nereformovatelný celek.

Novela zavádí správní řízení a určuje jeho tři základní "stakeholdery" čili účastníky:

* plátce, tj. Všeobecnou zdravotní pojišťovnu (VZP) a další pojišťovny;

* výrobce, nahrazujícího odborné společnosti;

* zcela novou nezávislou instituci, Státní ústav pro kontrolu léčiv jakožto regulátora.

Plátce řídí politici, které zřejmě pacient ani dosahované výsledky příliš nezajímají. Jde pouze o peníze, nikoli o zdravotní péči jako službu veřejnosti, na niž dopadá reforma s "katastrofálním" výsledkem.

Nevíme oficiálně, proč výrobci nahradili odborné společnosti, leč stalo se. Tak např. i statut vysoce inovativní intervence určuje a formuluje výrobce. Vznik "nákladné terapie", specializovaných center atd. je kontroverzní. Léčí se ovšem více pacientů se závažnými nemocemi, s použitím velmi drahých léků, avšak žádné analýzy nákladové efektivity zatím nedokázaly tuto formu distribuce financí zdůvodnit a vysvětlit. Navzdory zákonné povinnosti o poskytování informací nemluví státní instituce srozumitelně ani pro pacienty, ani pro lékaře.

Státní ústav pro kontrolu léčiv jakožto třetí účastník správního řízení dostal navíc k řadě svých důležitých, složitých a náročných funkcí - zejména registraci - další zcela novou roli. Převzal od ministerstva financí cenotvorbu léčiv a určování úhrad z prostředků veřejného zdravotního pojištění. Řada kritických připomínek k tomuto řešení - vadí hlavně výrobcům - již byla uvedena v původním článku.

Hlavním reformním argumentem pro SÚKL byla potřeba zavedení transparentního procesu, dnes však víme, že jde o dálkově přístupný popis dokumentů zabývajících se hodnocením léčivých látek, zatímco rozhodování této autority je naprosto nepředvídatelné. Chybí objektivní a verifikovatelná kritéria pro hodnocení a rozhodování, a to, jak dokládá vlastní správní řízení, v současnosti vadí již i průmyslu.

Nákladová efektivita a DDD

Nevědecké principy reformní legislativy ovlivňující práci SÚKL lze nejlépe ukázat na dvou příkladech: nákladově minimalizačním pojetí nákladové efektivity a použití tzv. definovaných denních dávek (DDD) v cenotvorbě a určování úhrad.

Nákladovou efektivitou rozumí novela "určení poměru mezi celkovými náklady spojenými s použitím léčivého přípravku na jedné straně a celkovými náklady spojenými s jiným způsobem léčby při dosažení srovnatelného výsledku ověřeného v podmínkách klinické praxe na straně druhé." Tato světově unikátní definice je záměrně nevědecky překroucena jako poměr nákladů, nikoli poměr nákladů k přínosům (ve skutečnosti jde o nákladově minimalizační efektivitu!).

Mezinárodní literatura však definuje tento klíčový farmakoekonomický pojem jako vlastnost léčivého přípravku dosáhnout žádoucí účinek s vynaložením přijatelných nákladů (angl. "efficiency"). Odpovídá tedy na otázku: "Stojí to při porovnání s ostatními možnými intervencemi za tyto peníze?"

Aby náš pacient nepochyboval, že díky takto pojaté legislativě má nárok jen na to nejlevnější - uvedeme citát z Vyhlášky 92/2008: "Přípravek se považuje za nákladově efektivní, jestliže náklady veřejného zdravotního pojištění spojené s užitím posuzovaného přípravku jsou nižší ve srovnání s náklady veřejného zdravotního pojištění spojené s užitím nejméně nákladné farmakoterapie srovnatelného účinku, a to pro jednoho léčeného i pro jednoho úspěšně léčeného pacienta."

ODTD = obvyklá denní terapeutická dávka je dalším dokladem selhání farmakologů při definici termínů v legislativním procesu. Je současně východiskem byznysu s chemikáliemi a projevem rezignace na hodnotu (value for money) zdravotní intervence. Pro stanovení výše úhrady se vychází z definované denní dávky doporučené Světovou zdravotnickou organizací a obvyklé denní terapeutické dávky pro léčebné indikace.

Přitom ale WHO ve stejném dokumentu jasně uvádí, že "denní definovaná dávka" (= DDD) není vhodná pro účely určování úhrady z prostředků veřejného zdravotního pojištění. V našem případě tak jde o absurdní konstrukci, která ve skutečnosti není nikde jinde v EU pro určování ceny a rozhodování o úhradě používána a jež představuje flagrantní porušení vědeckých principů. Definovaná denní dávka je technická jednotka, jejíž velikost udává množství léčivé látky vyjadřované jedním číslem (případně konvenční jednotkou) bez jakkoli prokázaného vztahu k účinnosti a terapeutickému dávkování v reálné klinické praxi; byla správně zavedena do farmakoepidemiologických studií jako jednotka, která umožňuje porovnávat retrospektivně např. spotřebu léčiv, ale toť vše.

Pokračováním svérázných, medicíně již značně vzdálených úvah podle SÚKL je "obvyklá denní terapeutická dávka", množství léčivé látky na jeden den terapie, sloužící k porovnání účinnosti (stanovení ekvipotence) v zásadě terapeuticky zaměnitelných léčiv. Ve skutečnosti je však porovnání účinnosti léčivých látek možné pouze na farmakologické, a nikoli na terapeutické úrovni (ta vyžaduje charakteristiku onemocnění a terapeutického rozmezí). Přístup, který porovnává léčivé látky často bez ohledu na indikaci, tedy nepředstavuje porovnání smysluplné; porovnává léčivé látky vlastně pouze cenou, což může vyhovovat byznysu s chemikáliemi, nikoli však medicíně.

Manifestní i skryté selhání odborné veřejnosti

Při zavádění nového systému byly ze správního řízení vyřazeny odborné společnosti a byly nahrazeny výrobci; tato záměna nebyla lékařům, natož pacientům, nijak zdůvodněna a vysvětlena. Nová legislativa rovněž vymýtila "kategorizaci" jako pojem i proces. Kategorizace jistě byla netransparentní, ale byla již v polovině devadesátých let (stejně jako dnes) postavena na DDD a preferovala konsensuální stanoviska (nejnižší stupně důkazů). Plátce fungoval jako nákupčí, s odbornými společnostmi existoval vysoce kooperativní vztah.

Registrace je proces harmonizovaný v EU, pro některé indikace jde o proces centralizovaný; je založen na dokládání důkazů o kvalitě, bezpečnosti a účinnosti ("efficacy"), která je prokazována v experimentálních podmínkách. Ekonomické aspekty použití léčiv v registraci nehrají roli, to má být předmětem kategorizace. Brzy se však ukázalo, že proces registrace halasně anoncovaný jako transparentní a respektující farmakoekonomiku není založen na objektivních a verifikovatelných kritériích.

Jak dokládá správní řízení, v řadě případů rozhodování nesplňuje legitimní očekávání. Majitel elektronického podpisu se musel vypořádat s nástrahami někdy velmi "unfriendly" systému podobného skautskému hledání pokladu. Ukázaly se též snahy nahradit proces rozhodování ekonomickým hodnocením - ovšem jak již bylo řečeno, ekonomické hodnocení není pouze analýza nákladové efektivity (sic!) a analýza dopadu na rozpočet plátce.

Farmakoekonomické studie nevycházely z mezinárodně akceptovaných standardů, chyběl referenční případ, tedy jasná definice pravidel a postupů, podle nichž je třeba postupovat. Tím ovšem možnost argumentace, co je a co není správné, byla pro všechny účastníky omezena. Účinnost farmakologická ("efficacy") se běžně zaměňuje s účinností terapeutickou ("effectiveness)", i když mají odlišnou metodologii i interpretaci. A to už vůbec nehovořím o klinické praxi, to znamená o terapii v reálných podmínkách každodenního života; studiím IV. fáze klinického hodnocení nevěří ani firmy samy.

Odborné společnosti se ukázaly jako velmi heterogenní skupina, což významně ztěžuje jejich účast ve hře. Určitě ale není pravda, že by se na správních řízeních nepodílely. Existují personálně velmi propojené struktury, zahrnující nejen odborné společnosti a jejich lékové komise; ve správním řízení se angažují také různá občanská sdružení, jejichž účast je přinejmenším sporná. Tato často obtížně identifikovatelná uskupení jsou - v doložitelných případech - vystavena rizikům zneužití "motivovanými" jednotlivci. Dokonce pravidelná revize úhrad jako povinnost SÚKL ze zákona je vlastně v rukou odborných společností, operujících s nevědeckými principy a generujících vysoce suspektní závěry (např. revize skupiny inhibitorů ACE atd.).

V důsledku letité kultivace byznysu s chemikáliemi však nebyl dlouho patrný nedostatek odborníků, kteří by rozuměli něčemu jinému než pseudokartelovému procesu mezi odbornými společnostmi a plátcem, založenému na kupeckých počtech. Odpovědnost za tento deficit odborníků však z akademických pracovišť nikdo nesejme.

Health Technology Assessment

Především farmakologové, ale i kliničtí lékaři, by měli respektovat mezinárodně akceptované vědecké principy: léčivá látka "an sich" nemá ani klinickou, ani nákladovou efektivitu. Terapeutická účinnost určité farmakoterapeutické intervence (daný léčivý přípravek či jejich kombinace u dané nemoci, v dané indikaci, u daného pacienta či populace) je popisována pomocí výsledných parametrů (endpoints, outcomes ), porovnatelně s odpovídajícím komparátorem (bližší v manuálech britské NICE prověřených a doporučených Světovou zdravotnickou organizací).

V současné době výrobci ve shodě s evropskými lékovými autoritami jasně signalizují, že půjdou i v Evropě cestou "hodnocení zdravotních technologií (tj. zdravotních intervencí)" - Health Technology Assessment (HTA). HTA vzniklo v USA jako důsledek pochopení, že je nutno vytvářet věrohodné mosty mezi ideologií (politiky distribuujícími ohromné zdroje do zdravotní péče a slibujícími vždy všechno všem) a vědou (zvažující jejich účelné a přínosné rozdělování a poskytující nástroje pro racionální rozhodování o alokaci zdrojů).

Hodnocení zdravotní intervence je proces, který hodnotí dostupné důkazy pro posouzení hodnoty nebo role (významu) určité zdravotní intervence ve vztahu k jejímu možnému použití, jako základu pro informované rozhodnutí všech, kdo ve zdravotnictví rozhodnutí přijímají: pacienta, organizátora, plátce, poskytovatele, regulátora.

Předmětem hodnocení jsou výsledky klinických studií, stanoviska expertů, teoretické a etické koncepce, analýzy klinické a nákladové efektivity intervencí, analýzy nákladové prospěšnosti a posouzení kvality života. Všechny tyto dílčí aspekty vstupují do finálního rozhodovacího procesu a umožňují posoudit a rozhodnout, zda je danou zdravotní intervenci třeba považovat za standardní terapii, odpovídající poslednímu stavu poznatků, nebo za terapii výzkumnou. Tento koncept respektování hodnoty zdravotních intervencí je neslučitelný s pojetím farmakoterapie jako byznysu s chemikáliemi.

Co z toho všeho plyne?

Cenotvorba a určování úhrad léčiv v České republice je z hlediska pacienta i lékaře v současnosti v těžké krizi. Jde o projev selhání politiků, ale také zástupců odborné veřejnosti při léčbě chronicky nemocného zdravotnictví. Určité východisko nabízejí jen kroky vracející národní legislativu do evropského kontextu.

Zdroj: Medical Tribune