Biologická léčba změnila celou medicínu

Těžko lze najít medicínský obor, kam ještě biologická léčba nepronikla. Napadá mne snad jen logopedie, ale možná jde jen o otázku několika let. Název „biologická“ svádí laickou veřejnost k tomu, aby ji považovala za BIO produkt, tedy něco zcela přírodního, odborná má tento termín spojen s prvními monoklonálními protilátkami, tedy produkty, s jejichž vstupem na trh se tento termín začal používat.

Správné označení je však biotechnologická léčba, produkt biotechnologického inženýrství využívající rekombinantní DNA, která při přenosu do vhodné buňky (bakterie, myelomové buňky) ovlivňuje její činnost tak, že v důsledku exprimace vložené genové sekvence dochází k produkci požadované látky. Nemusí jít jen o monoklonální protilátky, ale prvním rekombinantním přípravkem byl v roce 1982 Humulin, rekombinantní inzulin, který ovlivnil diabetologii jako od té doby žádný jiný lék. Od devadesátých let minulého století rekombinantní přípravky přibývají: Eprex, rekombinantní erytropoetin, který proslul nikoli jako lék zachraňující dialyzované před anémií, ale jako látka zneužívaná ve sportovním dopingu. Díky rekombinantním gonadotropinům, které jsou k dispozici též od konce devadesátých let minulého století, lze účinněji stimulovat vaječníky před odběrem oocytů pro asistovanou reprodukci. Na onkologickém nebi zazářil jako první monoklonální protilátka rituximab (v indikaci CD20+ B‑buněčných non‑Hodgkinských lymfomů), následovaný trastuzumabem (1998). Uvedením na trh bylo nakročeno k personalizované medicíně, protože trastuzumab je indikován jen pro ženy s HER2 pozitivním karcinomem prsu.

Revmatologické, gastroenterologické a dermatologické indikace monoklonálních protilátek patří již ke klasice biologické léčby, a to i pro dětské pacienty (od dvou let). Blokáda angiogeneze inhibicí receptorů pro vaskulární endoteliální růstový faktor (VEGFR) monoklonální protilátkou původně v onkologické indikaci (bevacizumab) našla uplatnění i v oftalmologii pro léčbu vlhké formy věkem podmíněné makulární degenerace. Má už i následovníky: ranibizumab a aflibercept.

K biologické léčbě se přihlásili i neurologové. Interferony, které se používají k léčbě roztroušené sklerózy (RS) od druhé poloviny osmdesátých let, jsou také vyráběny biotechnologickými metodami. Nyní již našly místo v léčbě RS monoklonální protilátky (natalizumab a alemtuzumab) a těsně před schválením a uvedením na trh je několik dalších nadějných biotechnologických přípravků. Omalizumab se využívá v alergologii.

O tom, že ani interna, obezitologie a kardiologie se v budoucnosti bez biologických přípravků neobejdou, není v současnosti již pochybností. Ve výzkumu jsou i léky na degenerativní postižení – osteoartrózu a přípravky proti bolesti.

Onkologie příkladem

V současnosti je výzkum a vývoj biologik nejdále v onkologii, kde se stala již součástí mnoha standardních léčebných protokolů. V tomto oboru je známo již několik prediktivních markerů (stav onkogenu KRAS, HER, BRAF, mutace EGFR, translokace EML4‑ALK, přestavba ROS1, amplifikace c‑Met a další). S rozvojem onkologické péče se biologická léčba dostává i k urologům, endokrinologům, gynekologům, pneumologům, kteří se starají o pacienty po centrové léčbě. Vzhledem k cenám biologickou léčbu indikují pracoviště se statutem centra pro příslušné onemocnění.

Pohled z jedné strany nestačí

Vysoká cena je největší překážkou dostupnosti biologické léčby. Naději můžeme spatřovat v biosimilars, ale jen do jisté míry. Jednak biosimilars jsou v podstatě „malé originály“, protože nejde o „chemickou“ kopii, ale přenesení celého složitého biotechnologického postupu s tím, že konečný produkt je podobný – odtud biosimilars. Není zaručeno, že jde a půjde o zaměnitelné léky, přestože jsou zařazeny do stejné indikační skupiny. Dalším, ryze českým zjištěním je, že nižší cena je v současnosti prostředkem k šetření nákladů plátců zdravotní péče, nikoli prostředkem k zlepšení dostupnosti.

Biologická léčba je stále velmi žhavým tématem, a to nejen v počtu novinek, které se v této oblasti objevují (vyvíjí se jich téměř 1 000), ale protože indukuje další výzkum fungování lidské buňky, inovuje přístup k pacientům v podobě individualizace léčby, zlepšuje kvalitu života nemocných (díky ovlivnění přesného molekulárního/receptorového cíle má méně nežádoucích účinků). Farmakoekonomické studie opakovaně prokazují, že včasné nasazení biologické léčby předchází léčbě komorbidit, komplikací, předčasné invalidizaci a v konečném součtu náklady na léčbu a sociální péči nezvyšuje, v mnoha případech je dokonce snižuje. U chronických onemocnění je nutno hodnotit souhrnně náklady a úspory v oblasti zdravotní a sociální péče.

V tomto sešitě najdete mozaiku prof. Jaroslava Petra s výpravou k počátkům biologické léčby, pohled předních českých odborníků na význam biologické léčby, diskusi o biosimilars i příklad biologického přípravku, který překonal v roce 2013 prodejní rekord (187 miliard USD, Humira, AbbVie). O tom, že biologická léčba potřebuje i speciální péči marketingovou, vypovídá rozhovor s RNDr. Michaelou Hrdličkovou, ředitelkou české pobočky Biogen Idec.

Zdroj: Medical Tribune