Bezpečnost pacientů v éře genové terapie
Genová terapie hemofilie A a B se stává realitou, nicméně nevyřešeny zůstávají otázky týkající se její dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti. Autoři nového přehledu publikovaného v časopise Journal of Thrombosis and Haemostasis se těmito otázkami zabývají. Uvádějí se zde četné obavy, včetně potenciální vrozené i adaptivní imunitní odpovědi na adenoasociované virové vektory (AVV) a na možnou integraci daného vektoru do genomu příjemců genové terapie. Genová terapie zprostředkovaná AAV je jednorázová a nevratná. Tyto typy reakcí by mohly mít dopad na bezpečnost a účinnost léčby. V přehledu jsou shrnuty údaje z klinických studií terapií dosud schválených v USA a Evropě. Klíčovým aspektem genové léčby má být podle autorů bezpečnost a sdílené rozhodování, stejně jako soustředění genové léčby do specializovaných center pro léčbu hemofilie.
Americká NHF formou petice požaduje při schvalování genové léčby dodržování strategie hodnocení a zmírňování rizik (REM). Autoři také zdůrazňují význam vysokého počtu účastníků celosvětového registru genové terapie Světové federace hemofilie.
Zdroj: Valentino LA, Kaczmarek R, Pierce GF, et al. Hemophilia Gene Therapy: First, Do No Harm. Journal of Thrombosis and Haemostasis. 2023;21(9):2354–2361. doi: https://doi.org/10.1016/j.jtha.2023.06.016.